Orfadin: Bugiardino (Foglietto Illustrativo)

Orfadin Bugiardino. Fonte A.I.Fa.

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Se sei un professionista della salute, consulta anche la Scheda Tecnica di Orfadin

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B. FOGLIO ILLUSTRATIVO

Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore

Orfadin 2 mg capsule rigide Orfadin 5 mg capsule rigide Orfadin 10 mg capsule rigide Orfadin 20 mg capsule rigide nitisinone

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

1. Cos’è Orfadin e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin
3. Come prendere Orfadin
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Orfadin
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è Orfadin e a cosa serve

   Il principio attivo contenuto in Orfadin è il nitisinone. Questo medicinale viene utilizzato nel trattamento di una malattia rara chiamata tirosinemia ereditaria di tipo 1 negli adulti, negli adolescenti e nei bambini (di qualsiasi fascia d’età).

   Se soffre di questo disturbo, l’organismo è incapace di degradare completamente l’aminoacido tirosina (gli aminoacidi sono i componenti di base delle proteine), e ciò determina la formazione di sostanze dannose che si accumulano nell’organismo. Orfadin blocca la degradazione della tirosina, impedendo così la formazione delle sostanze dannose.

   Poiché la tirosina rimarrà nell’organismo, dovrà seguire una specifica dieta a basso contenuto di tirosina e fenilalanina (un altro amminoacido) durante l’assunzione di questo medicinale.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin Non prenda Orfadin

   – se è allergico al nitisinone o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

   Non allatti con latte materno durante il periodo di assunzione di questo medicinale, vedere paragrafo “Gravidanza e allattamento”.

   Avvertenze e precauzioni

   Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Orfadin.

   – Gli occhi saranno controllati da un oculista prima del trattamento con nitisone e regolarmente durante il trattamento. Se gli occhi si arrossano o nota altri effetti agli occhi si rivolga immediatamente al medico per un esame oculistico. I disturbi degli occhi potrebbero essere il sintomo di un controllo alimentare inadeguato (vedere paragrafo 4).

   Durante il trattamento le saranno prelevati dei campioni di sangue, in modo che il medico possa controllare se il trattamento è appropriato e assicurarsi che non vi siano effetti indesiderati che potrebbero provocare alterazioni della composizione del sangue.

   Sarà sottoposto a controlli del fegato ad intervalli regolari, poiché la malattia interessa il fegato.

   Ogni 6 mesi il medico dovrà svolgere visite di controllo. Nel caso si manifesti qualsiasi effetto indesiderato, si raccomandano intervalli più brevi.

   Altri medicinali e Orfadin

   Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.

   Orfadin con cibi

   Se inizia il trattamento assumendolo insieme al cibo, si raccomanda di proseguire ad assumerlo insieme al cibo per tutta la durata del trattamento.

   Gravidanza e allattamento

   La sicurezza di questo medicinale nelle donne in gravidanza e in allattamento non è stata studiata. Se sta pianificando una gravidanza, si rivolga al medico. In caso di gravidanza, dovrà contattare immediatamente il medico.

   Non deve allattare con latte materno durante il periodo di assunzione di questo farmaco, vedere paragrafo “Non prenda Orfadin”.

   Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

   Questo medicinale altera lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Tuttavia, se sperimenta reazioni avverse che influenzano la vista, non guidi e non utilizzi macchinari fino a che non abbia recuperato la normale capacità visiva (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati”).

3. Come prendere Orfadin

   Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti il medico o il farmacista.

   Il trattamento con questo medicinale deve essere iniziato e seguito da un medico esperto nel trattamento della malattia (tirosinemia ereditaria di tipo 1).

   La dose giornaliera complessiva raccomandata è di 1 mg/kg di peso corporeo, somministrata per via orale. Il medico adeguerà individualmente la dose.

   Si raccomanda di somministrare la dose una volta al giorno. I dati nei pazienti con peso corporeo

   <20 kg sono limitati, pertanto, in questa popolazione di pazienti si raccomanda di dividere la dose totale giornaliera in due somministrazioni giornaliere.

   Se ha difficoltà a ingoiare le capsule, può aprirle e miscelare la polvere con una piccola quantità di acqua o con un sostitutivo del pasto in forma di bevanda subito prima dell’assunzione.

   Se prende più Orfadin di quanto deve

   Se assume più medicinale del dovuto, si rivolga al medico o al farmacista al più presto.

   Se dimentica di prendere Orfadin

   Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose. Se dimenticasse una dose, contatti il medico o il farmacista.

   Se interrompe il trattamento con Orfadin

   Se ha l’impressione che il medicinale non agisca come dovrebbe, informi il medico. Non cambi le dosi o interrompa il trattamento senza informare il medico.

   Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

   Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

   Se nota la comparsa di qualche effetto indesiderato che riguarda gli occhi e la vista, si rivolga immediatamente al medico per una visita oculistica. Il trattamento con nitisinone determina livelli più alti di tirosina nel sangue che possono causare sintomi a carico degli occhi. Effetti indesiderati comuni correlati agli occhi (che possono interessare più di 1 persona ogni 10) causati dai livelli aumentati di tirosina sono infiammazione oculare (congiuntivite), opacità e infiammazione della cornea (cheratite), sensibilità alla luce (fotofobia) e dolore agli occhi. L’infiammazione delle palpebre (blefarite) è un effetto indesiderato non comune (può interessare fino a 1 persona ogni 100).

   Altri effetti indesiderati comuni

   • Ridotto numero delle piastrine (trombocitopenia) e dei leucociti (leucopenia), diminuzione di alcuni specifici globuli bianchi (granulocitopenia).

     Altri effetti indesiderati non comuni

   • Aumento del numero dei globuli bianchi (leucocitosi).
   • Prurito, infiammazione cutanea (dermatite esfoliativa), eruzioni cutanee.

   Segnalazione degli effetti indesiderati

   Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V.

   Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Orfadin

   Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

   Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flacone e sul cartone dopo “EXP” e “Scad.” rispettivamente. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

   Conservare in frigorifero (2°C – 8°C).

   Questo medicinale può essere conservato per un unico periodo di 2 mesi e ad una temperatura non superiore ai 25°C, trascorso il quale dovrà essere smaltito.

   Una volta preso dal frigorifero, non dimentichi di annotare la data sul flacone.

   Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Orfadin

Il principio attivo è nitisinone.

Orfadin 2 mg: ogni capsula contiene 2 mg di nitisinone. Orfadin 5 mg: ogni capsula contiene 5 mg di nitisinone. Orfadin 10 mg: ogni capsula contiene 10 mg di nitisinone. Orfadin 20 mg: ogni capsula contiene 20 mg di nitisinone.

Gli altri componenti sono: Contenuto della capsula:

amido, pregelatinizzato (di mais). Involucro della capsula:

gelatina

titanio diossido (E 171). Scritta stampata:

ossido di ferro (E 172) lacca

glicole propilenico idrossido di ammonio

Descrizione dell’aspetto di Orfadin e contenuto della confezione

Le capsule rigide sono di colore bianco opaco, contrassegnate con la scritta in nero “NTBC” e il dosaggio “2 mg”, “5 mg”, “10 mg” o “20 mg”. Le capsule contengono una polvere bianca o biancastra.

Le capsule sono confezionate in flaconi di plastica con chiusure antimanomissione. Ogni flacone contiene 60 capsule.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Swedish Orphan Biovitrum International AB SE-112 76 Stoccolma

Svezia

Produttore

Apotek Produktion & Laboratorier AB Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva Svezia

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali, http://www.ema.europa.eu/. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.

Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore

Orfadin 4 mg/ml sospensione orale

nitisinone

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

1. Cos’è Orfadin e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin
3. Come prendere Orfadin
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Orfadin
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è Orfadin e a cosa serve

   Il principio attivo contenuto in Orfadin è il nitisinone. Questo medicinale viene utilizzato nel trattamento di una malattia rara chiamata tirosinemia ereditaria di tipo 1 negli adulti, negli adolescenti e nei bambini (di qualsiasi fascia d’età).

   Se soffre di questo disturbo, l’organismo è incapace di degradare completamente l’aminoacido tirosina (gli aminoacidi sono i componenti di base delle proteine), e ciò determina laportando alla formazione di sostanze dannose che si accumulano nell’organismo. Orfadin blocca la degradazione della tirosina, impedendo così la formazione delle sostanze dannose.

   Poiché la tirosina rimarrà nell’ organismo, dovrà seguire una specifica dieta a basso contenuto di tirosina e fenilalanina (un altro amminoacido) durante l’assunzione di questo medicinale.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin Non prenda Orfadin

   – se è allergico al nitisinone o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

   Non allatti con latte materno durante il periodo di assunzione di questo medicinale, vedere paragrafo “Gravidanza e allattamento”.

   Avvertenze e precauzioni

   Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Orfadin,

   – Gli occhi saranno controllati da un oculista prima del trattamento con nitisone e regolarmente durante il trattamento. Se gli occhi si arrossano o nota altri effetti agli occhi si rivolga immediatamente al medico per un esame oculistico. I disturbi degli occhi potrebbero essere il sintomo di un controllo alimentare inadeguato (vedere paragrafo 4).

   Durante il trattamento le saranno prelevati dei campioni di sangue, in modo che il medico possa controllare se il trattamento è appropriato e assicurarsi che non vi siano effetti indesiderati che potrebbero provocare alterazioni della composizione del sangue.

   Sarà sottoposto a controlli del fegato ad intervalli regolari, poiché la malattia interessa il fegato.

   Ogni 6 mesi il medico dovrà svolgere visite di controllo. Nel caso si manifesti qualsiasi effetto indesiderato, si raccomandano intervalli più brevi.

   Altri medicinali e Orfadin

   Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.

   Orfadin con cibi

   Si raccomanda di assumere la sospensione orale insieme al cibo.

   Gravidanza e allattamento

   La sicurezza di questo medicinale nelle donne in gravidanza e in allattamento non è stata studiata. Se sta pianificando una gravidanza, si rivolga al medico. In caso di gravidanza, dovrà contattare immediatamente il medico.

   Non deve allattare con latte materno durante il periodo di assunzione di questo farmaco, vedere paragrafo “Non prenda Orfadin”.

   Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

   Questo medicinale altera lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Tuttavia, se sperimenta reazioni avverse che influenzano la vista, non guidi e non utilizzi macchinari fino a che non abbia recuperato la normale capacità visiva (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati”).

   Orfadin contiene sodio, glicerolo e sodio benzoato

   Questo medicinale contiene 0,7 mg (0,03 mmol) di sodio per ml.

   Una dose da 20 ml (10 g di glicerolo) o più alta di sospensione orale può causare mal di testa, disturbi gastrici e diarrea.

   Il sodio benzoato può aumentare l’ittero (colorazione giallastra della pelle e degli occhi) nei neonati pretermine e a termine affetti da ittero e determinare ittero nucleare (danno al cervello dovuto al deposito di bilirubina nel cervello). I livelli di bilirubina (una sostanza che a livelli elevati è responsabile della colorazione giallastra della pelle) nel sangue dei neonati verranno controllati con attenzione. Se tali livelli sono notevolmente più alti del normale, soprattutto nei neonati prematuri con fattori di rischio come l’acidosi (pH del sangue troppo basso) e bassi livelli di albumina (una proteina presente nel sangue), si valuterà l’opportunità di un trattamento con Orfadin capsule anziché con la sospensione orale fino alla normalizzazione dei livelli di bilirubina nel plasma.

3. Come prendere Orfadin

   Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti il medico o il farmacista.

   Al fine di garantire che venga somministrata la dose corretta, si attenga scrupolosamente alle istruzioni riportate di seguito per la preparazione e la somministrazione della dose.

   Il trattamento con questo medicinale deve essere iniziato e seguito da un medico esperto nel trattamento della malattia (tirosinemia ereditaria di tipo 1).

   La dose giornaliera complessiva raccomandata è di 1 mg/kg di peso corporeo, somministrata per via orale. Il medico adeguerà individualmente la dose.

   Si raccomanda di somministrare la dose una volta al giorno. I dati nei pazienti con peso corporeo

   <20 kg sono limitati, pertanto, in questa popolazione di pazienti si raccomanda di dividere la dose totale giornaliera in due somministrazioni giornaliere.

   La sospensione orale si somministra con una siringa per uso orale direttamente in bocca, senza diluizione.

   Orfadin non deve essere iniettato. Non colleghi un ago alla siringa.

   Come preparare la dose da somministrare

   La dose prescritta dal medico deve essere somministrata in ml di sospensione e non in mg, in quanto la siringa per uso orale usata per aspirare la dose corretta dal flacone è contrassegnata in ml. Se la sua prescrizione è in mg, si rivolga al farmacista o al medico per informazioni.

   La confezione contiene un flacone di medicinale con un tappo, un adattatore e tre siringhe per uso orale (1 ml, 3 ml e 5 ml). Usi sempre una delle siringhe per uso orale fornite per assumere il medicinale.

   • La siringa per uso orale da 1 ml (la siringa per uso orale più piccola) è contrassegnata da 0,1 ml a 1 ml con graduazioni minori di 0,01 ml. Viene usata per misurare le dosi inferiori o fino a

     1 ml.

   • La siringa per uso orale da 3 ml (la siringa per uso orale di dimensioni medie), è contrassegnata da 1 ml a 3 ml con graduazioni minori di 0,1 ml. Viene usata per misurare le dosi superiori a

     1 ml e fino a 3 ml.

   • La siringa per uso orale da 5 ml (la siringa per uso orale più grande), è contrassegnata da 1 ml a 5 ml con graduazioni minori di 0,2 ml. Viene usata per misurare le dosi superiori a 3 ml.

   È importante utilizzare la siringa per uso orale corretta quando si assume il medicinale. Il medico, il farmacista o l’infermiere le dirà quale siringa per uso orale utilizzare in base alla dose che le è stata prescritta.

   Come preparare un nuovo flacone di medicinale per il primo utilizzo:

   Prima di prendere la prima dose, il flacone deve essere agitato vigorosamente in quanto, durante la conservazione prolungata, le particelle formano un agglomerato solido sul fondo. Segua le istruzioni riportate in basso:

   Figura A. Figura B. Figura C.

   1. Togliere il flacone dal frigorifero. Annotare sull’etichetta del flacone la data di rimozione del flacone dal frigorifero.
   2. Agitare vigorosamente il flacone per almeno 20 secondi fino alla completa dispersione dell’agglomerato solido sul fondo del flacone (Figura A).
   3. Togliere il tappo a vite a prova di bambino premendolo con decisione verso il basso e ruotandolo in senso antiorario (Figura B).
   4. Appoggiare il flacone aperto in posizione verticale su un tavolo. Spingere con decisione il più possibile l’adattatore in plastica sul collo (Figura C). Chiudere il flacone con il tappo a vite a prova di bambino.

      Per il dosaggio successivo attenersi alle istruzioni seguenti “Come preparare una dose di medicinale”.

      Come preparare una dose di medicinale

      Figura D. Figura E. Figura F.

      1. Agitare il flacone vigorosamente per almeno 5 secondi (Figura D).
      2. Immediatamente dopo, aprire il flacone togliendo il tappo a vite a prova di bambino.
      3. Premere completamente lo stantuffo all’interno della siringa per uso orale.
      4. Tenere il flacone in posizione verticale e inserire saldamente la siringa per uso orale nel foro dell’adattatore, nella parte superiore del flacone (Figura E).
      5. Capovolgere attentamente il flacone mantenendo la siringa per uso orale in sede (Figura F).
      6. Per prelevare la dose prescritta (ml), tirare lentamente lo stantuffo finché il bordo superiore dell’anello nero non sia esattamente in linea con il contrassegno della dose (Figura F). Se all’interno della siringa per uso orale riempita si osservano bolle d’aria, spingere nuovamente lo stantuffo verso l’alto fino all’espulsione delle bolle d’aria. Quindi tirare di nuovo lo stantuffo fino a quando l’anello nero non sia esattamente in linea con il contrassegno della dose.
      7. Riportare il flacone in posizione verticale. Staccare la siringa per uso orale facendola ruotare delicatamente ed estraendola dal flacone.
      8. La dose deve essere somministrata in bocca immediatamente (senza diluizione) per evitare l’agglomerazione nella siringa per uso orale. La siringa per uso orale deve essere svuotata lentamente per consentire la deglutizione; una somministrazione rapida del medicinale può causare soffocamento.
      9. Rimettere il tappo a vite a prova di bambino immediatamente dopo l’uso. Non rimuovere l’adattatore del flacone.
      10. Il flacone può essere conservato a temperatura ambiente (non superiore ai 25°C).

          Pulizia:

          Pulire immediatamente la siringa per uso orale con acqua. Separare il cilindro e lo stantuffo e risciacquare entrambi con acqua. Scuotere l’acqua in eccesso e lasciare asciugare la siringa per uso orale smontata in attesa di riassemblarla per il dosaggio successivo.

          Se prende più Orfadin di quanto deve

          Se assume più medicinale del dovuto, si rivolga al medico o al farmacista al più presto.

          Se dimentica di prendere Orfadin

          Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose. Se dimenticasse una dose, contatti il medico o il farmacista.

          Se interrompe il trattamento con Orfadin

          Se ha l’impressione che il medicinale non agisca come dovrebbe, informi il medico. Non cambi le dosi o interrompa il trattamento senza informare il medico.

          Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

   Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

   Se nota la comparsa di qualche effetto indesiderato che riguarda gli occhi e la vista, si rivolga immediatamente al medico per una visita oculistica. Il trattamento con nitisinone determina livelli più alti di tirosina nel sangue che possono causare sintomi a carico degli occhi. Effetti indesiderati comuni correlati agli occhi (che possono interessare più di 1 persona ogni 10) causati dai livelli aumentati di tirosina sono infiammazione oculare (congiuntivite), opacità e infiammazione della cornea (cheratite), sensibilità alla luce (fotofobia) e dolore agli occhi. L’infiammazione delle palpebre (blefarite) è un effetto indesiderato non comune (può interessare fino a 1 persona ogni 100).

   Altri effetti indesiderati comuni

   • Ridotto numero delle piastrine (trombocitopenia) e dei leucociti (leucopenia), diminuzione di alcuni specifici globuli bianchi (granulocitopenia).

     Altri effetti indesiderati non comuni

   • Aumento del numero dei globuli bianchi (leucocitosi).
   • Prurito, infiammazione cutanea (dermatite esfoliativa), eruzioni cutanee.

   Segnalazione degli effetti indesiderati

   Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V.

   Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Orfadin

   Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

   Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flacone e sul cartone dopo “EXP” e “Scad.” rispettivamente. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

   Conservare in frigorifero (2°C – 8°C). Non congelare.

   Conservare il flacone in posizione verticale.

   Dopo la prima apertura, questo medicinale può essere conservato per un unico periodo di 2 mesi e ad una temperatura non superiore ai 25 °C, trascorso il quale dovrà essere smaltito.

   Una volta preso dal frigorifero, non dimentichi di annotare la data sul flacone.

   Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni Cosa contiene Orfadin

• Il principio attivo è il nitisinone. Ogni ml contiene 4 mg di nitisinone.
• Gli altri componenti sono idrossipropilmetilcellulosa, glicerolo (vedere paragrafo 2), polisorbato 80, sodio benzoato (E211) (vedere paragrafo 2), acido citrico monoidrato, sodio citrato (vedere paragrafo 2), aroma di fragola (artificiale) e acqua depurata.

Descrizione dell’aspetto di Orfadin e contenuto della confezione

La sospensione orale è una sospensione bianca, opaca, leggermente densa. Prima di essere agitato, Orfadin sospensione orale può presentarsi sotto forma di agglomerato solido sul fondo del flacone e un liquido leggermente opalescente.

La sospensione è contenuta in un flacone di vetro scuro da 100 ml con tappo a vite bianco a prova di bambino. Ogni flacone contiene 90 ml di sospensione.

Ogni confezione contiene un flacone, un adattatore e tre siringhe per uso orale.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Swedish Orphan Biovitrum International AB SE-112 76 Stoccolma

Svezia

Produttore

Apotek Produktion & Laboratorier AB Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö Svezia

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali, http://www.ema.europa.eu/. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.

ALLEGATO IV

CONCLUSIONI SCIENTIFICHE E MOTIVAZIONI PER LA VARIAZIONE DEI TERMINI DELLE AUTORIZZAZIONI ALL’IMMISSIONE IN COMMERCIO

Conclusioni scientifiche

Tenendo conto della valutazione del Comitato per la valutazione dei rischi in farmacovigilanza (Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee, PRAC) dei Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (Periodic Safety Update Report, PSUR) per nitisinone, le conclusioni scientifiche del Comitato dei medicinali per uso umano (Committee for Human Medicinal Products, CHMP) sono le seguenti:

In uno studio clinico di fase III in corso (SONIA 2) volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di nitisinone in pazienti affetti da alcaptonuria, 10 dei 69 pazienti trattati con nitisinone hanno presentato segni di eventi avversi oculari associati alla tirosina. Inoltre, due articoli della letteratura hanno fatto riferimento a pazienti che utilizzavano nitisinone per il trattamento dell’alcaptonuria. Questi articoli erano incentrati sull’osservazione che la cheratopatia possa essere asintomatica. L’introduzione di una dieta a basso tenore proteico associata a nitisinone a basse dosi è riuscita a controllare i livelli plasmatici di tirosina (al di sotto di 600 μmol/L) e a controllare i sintomi a carico della vista. Questa evidenza è stata acquisita nel contesto di un uso off-label di nitisinone, ossia l’alcaptonuria, che è caratterizzata da livelli plasmatici elevati di tirosina. Ciononostante, poiché gli eventi avversi oculari associati alla tirosina sono effetti noti ed elencati nei pazienti con HT-1 trattati con nitinisone, i rischi correlati a una diagnosi ritardata di disturbi oculari asintomatici possono applicarsi anche all’indicazione approvata. Il PRAC ha quindi concluso che l’attuale raccomandazione di esami specifici prima del trattamento debba essere modificata includendo esami regolari degli occhi anche durante il trattamento.

Il CHMP concorda con le conclusioni scientifiche del PRAC.

Motivazioni per la variazione dei termini delle autorizzazioni all’immissione in commercio

Sulla base delle conclusioni scientifiche su nitisinone il CHMP ritiene che il rapporto beneficio/rischio dei medicinali contenenti nitisinone sia invariato fatte salve le modifiche proposte alle informazioni sul medicinale.

Il CHMP raccomanda la variazione dei termini delle autorizzazioni all’immissione in commercio.