Helixate (Fattore Viii Di Coagulazione Del Sangue Umano Da Ingegneria Genetica): sicurezza e modo d’azione
Helixate (Fattore Viii Di Coagulazione Del Sangue Umano Da Ingegneria Genetica) è un farmaco che serve per curare le seguenti malattie:
Helixate è indicato nella carenza congenita di fattore VIII (emofilia A) per il trattamento e la profilassi delle emorragie in pazienti non trattati e precedentemente trattati senza inibitori.
Il trattamento può essere proseguito nei pazienti che sviluppano inibitori verso il F VIII (anticorpi neutralizzanti, inferiori a 10 unità Bethesda (B.U.)), e continuano a rispondere a Helixate.
Helixate non contiene il fattore di von Willebrand e quindi non è indicato nella malattia di von Willebrand.
Helixate: come funziona?
Ma come funziona Helixate? Qual è il suo esatto meccanismo d’azione? Su quali organi del corpo agisce? Vediamolo insieme.
Farmacodinamica di Helixate
Categoria farmacoterapeutica: Codice ATC B02BD02 (fattore VIII della coagulazione del sangue).
La determinazione del tempo di tromboplastina parziale attivato (aPTT) è un metodo analitico in vitro convenzionale per l’attività biologica del fattore VIII. L’aPTT è allungato in tutti gli emofilici.
Dopo somministrazione di Helixate e di un concentrato di fattore VIII derivato dal plasma, con entrambi i prodotti è stato osservato un grado analogo di normalizzazione dell’aPTT. Considerando tutto l’andamento post-infusionale dell’aPTT, gli effetti di entrambe le preparazioni sono stati comparabili.
L’analisi di tutti i recuperi registrati in vivo in pazienti precedentemente trattati ha mostrato una correlazione dose-risposta lineare con un aumento medio di 2,3% per U.I./kg di peso corporeo per Helixate. Questo risultato è simile ai valori riportati per il fattore VIII derivato da plasma umano.
Helixate: come si assorbe e si elimina?
Abbiamo visto qual è il meccanismo d’azione di Helixate, ma è altrettanto importante conoscere in quanto tempo viene assorbito dall’organismo per capire quanto tempo il farmaco impiegherà ad agire, attraverso quali vie viene eliminato (ad esempio fegato o reni) per sapere quali organi va ad impegnare e, per ultimo, in quanto tempo viene eliminato per avere idea di quando non avremo più il farmaco nell’organismo.
Tutte queste informazioni sono indicate nel paragrafo “Farmacocinetica” che segue.
Farmacocinetica di Helixate
Dopo somministrazione endovenosa il fattore VIII è immediatamente completamente biodisponibile in circolo.
Sono state effettuate sperimentazioni per confrontare la farmacocinetica di Helixate e del fattore VIII derivato dal plasma.
L’attività del fattore VIII diminuiva con un decadimento esponenziale a due fasi con un’emivita terminale clinicamente rilevante di circa 15 ore (intervallo 11-20 ore). Questo comportamento è simile a quello del fattore VIII derivato dal plasma con un’emivita terminale media di 13 ore (intervallo 11-17 ore).
Helixate: è un farmaco sicuro?
Abbiamo visto come Helixate agisce e come si assorbe e si elimina; ma come facciamo a sapere se Helixate è un farmaco sicuro?
Prima di tutto è necessario leggere quali sono i dati sulla sicurezza che vengono riportati nella scheda tecnica del farmaco.
Si tratta di dati forniti dalla casa produttrice e basati su un certo numero di lavori scientifici eseguiti prima della commercializzazione: si tratta dei cosiddetti “Dati preclinici di sicurezza”, che riportiamo nel prossimo paragrafo.
Helixate: dati sulla sicurezza
Anche dosi diverse volte più elevate della dose clinica raccomandata (riferita al peso corporeo) non hanno dimostrato alcun effetto tossico acuto o subacuto negli animali di laboratorio (topo, ratto, coniglio e cane).
Con Helixate non sono stati effettuati studi specifici con somministrazione ripetuta come tossicità per la riproduzione, tossicità cronica e carcinogenicità a causa della risposta immunitaria alle proteine eterologhe in tutte le specie di mammifero.
Non è possibile rilevare alcun potenziale mutageno in vitro o in vivo per octocog alfa.
Dopo la commercializzazione di un farmaco, vengono tuttavia attuate delle misure di controllo dagli organi preposti, per monitorare comunque tutti gli effetti collaterali che dovessero manifestarsi nell’impiego clinico.
Tutti gli effetti collaterali segnalati nella fase di commercializzazione del farmaco, vengono poi riportati nella scheda tecnica nei paragrafi “effetti indesiderati” e “controindicazioni”.
Helixate: si può prendere insieme ad altri farmaci?
Un altro importante capitolo da non dimenticare per valutare se un farmaco è sicuro o no, è quello delle interazioni con altri farmaci.
Può infatti capitare che un farmaco, di per sé innocuo, diventi pericoloso se associato ad alcuni altri farmaci.
Questo è vero anche per i prodotti erboristici: classico è l’esempio dell’ “Erba di San Giovanni” (Iperico) che interagisce con alcuni farmaci anticoagulanti aumentandone l’efficacia e mettendo quindi il paziente a rischio di emorragie.
Esaminiamo allora quali sono le interazioni possibili di Helixate
Helixate: interazioni
Non sono conosciute interazioni di Helixate con altri farmaci.
Helixate: posso guidare la macchina se lo prendo?
Un capitolo poco noto e molto sottovalutato è quello degli effetti di un farmaco sui riflessi e quindi sulla capacità di guidare la macchina o di effettuare lavori pericolosi.
Molti farmaci riducono la capacità di reazione, oppure possono causare vertigini o abbassamenti di pressione che possono essere molto pericolosi per chi guida o effettua lavori in cui le capacità fisiche sono importanti: basti pensare agli operai che lavorano su impalcature o che operano su macchinari come presse o forni
E’ sempre bene quindi leggere attentamente questo piccolo ma molto importante paragrafo della Scheda Tecnica del farmaco.
Helixate: effetti sulla guida e sull’uso di macchinari
Non esistono indicazioni che il fattore VIII possa inibire la capacità di guida o di utilizzare macchinari.
Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco