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Luxturna (Voretigene Neparvovec): indicazioni e modo d’uso

Luxturna (Voretigene Neparvovec) è un farmaco che serve per curare le seguenti condizioni patologiche:

Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali.

Luxturna: come si usa?

farmaco: indicazioni e modo d'uso

Come per tutti i farmaci, anche per Luxturna è molto importante rispettare e seguire i dosaggi consigliati dal medico al momento della prescrizione.

Se però non ricordate come prendere Luxturna ed a quali dosaggi (la posologia indicata dal medico), è quanto meno necessario seguire le istruzioni presenti sul foglietto illustrativo. Vediamole insieme.

Posologia di Luxturna

Il trattamento deve essere iniziato e somministrato da un chirurgo della retina esperto in chirurgia maculare.

Posologia

I pazienti riceveranno una singola dose di 1,5 x 1011 vg di voretigene neparvovec in ciascun occhio. Ogni dose verrà somministrata nello spazio sottoretinico in un volume totale di 0,3 mL. La procedura di somministrazione individuale in ciascun occhio viene eseguita in giorni separati entro un intervallo ravvicinato, ma a non meno di 6 giorni di distanza.

Regime di immunomodulazione

Prima dell’inizio del regime di immunomodulazione e prima della somministrazione di Luxturna, il paziente deve essere controllato rispetto alla presenza dei sintomi di infezioni attive di qualsiasi natura e, in tal caso, l’inizio del trattamento deve essere posticipato a dopo la guarigione del paziente.

A partire da 3 giorni precedenti la somministrazione di Luxturna nel primo occhio, si raccomanda di iniziare un regime di immunomodulazione seguendo il programma riportato di seguito (Tabella 1). L’inizio del regime di immunomodulazione per il secondo occhio deve seguire lo stesso programma e subentrare al completamento del regime di immunomodulazione per il primo occhio.

Tabella 1 Regime di immunomodulazione pre- e post-operatorio per ciascun occhio

Pre-operatorio 3 giorni prima della somministrazione di Luxturna Prednisone (o equivalente) 1 mg/kg/die
(massimo 40 mg/die)
Post-operatorio 4 giorni
(incluso il giorno della somministrazione)
Prednisone (o equivalente) 1 mg/kg/die
(massimo 40 mg/die)
Seguito da 5 giorni Prednisone (o equivalente) 0,5 mg/kg/die
(massimo 20 mg/die)
Seguito da 5 giorni di una dose a giorni alterni Prednisone (o equivalente) 0,5 mg/kg a giorni alterni (massimo 20 mg/die)

Popolazioni speciali

Anziani

La sicurezza e l’efficacia di voretigene neparvovec nei pazienti di età ?65 anni non sono state stabilite. Tuttavia, non è necessario un aggiustamento della dose nei pazienti anziani.

Compromissione epatica e renale

La sicurezza e l’efficacia di voretigene neparvovec nei pazienti con compromissione epatica o renale non sono state stabilite. Non è necessario un aggiustamento della dose in questi pazienti (vedere paragrafo 5.2).

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Popolazione pediatrica

La sicurezza e l’efficacia di voretigene neparvovec nei bambini fino a 4 anni di età non sono state stabilite. Non ci sono dati disponibili. Non è necessario un aggiustamento della dose nei pazienti pediatrici.

Modo di somministrazione

Uso sottoretinico.

Luxturna è una soluzione concentrata sterile per l’iniezione sottoretinica che richiede scongelamento e diluizione prima della somministrazione (vedere paragrafo 6.6).

Questo medicinale non deve essere somministrato tramite iniezione intravitreale.

Luxturna è un flaconcino monouso per una singola somministrazione in un solo occhio. Il prodotto viene somministrato tramite iniezione sottoretinica dopo vitrectomia in ciascun occhio. Non deve essere somministrato nelle immediate vicinanze della fovea per mantenere l’integrità foveale (vedere paragrafo 4.4).

La somministrazione di voretigene neparvovec deve essere eseguita in sala operatoria in condizioni asettiche controllate. Prima della procedura deve essere somministrata al paziente una anestesia adeguata. La pupilla dell’occhio da iniettare deve essere dilatata e un microbicida ad ampio spettro deve essere somministrato per via topica prima dell’intervento secondo la normale pratica medica.

Precauzioni che devono essere prese prima della manipolazione o della somministrazione del medicinale

Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati. Durante la preparazione o la somministrazione di voretigene neparvovec devono essere indossati dispositivi di protezione individuale (inclusi camice da laboratorio, occhiali di sicurezza e guanti) (vedere paragrafo 6.6).

Per le istruzioni relative alla preparazione, all’esposizione accidentale e all’eliminazione di Luxturna, vedere paragrafo 6.6.

Somministrazione

Per somministrare voretigene neparvovec ai pazienti seguire i passaggi sottostanti:

Dopo diluizione Luxturna deve essere ispezionato visivamente prima della somministrazione. Se si osservano particolato, torbidità, o scolorimento, il medicinale non deve essere usato.

Collegare la siringa contenente il prodotto diluito al tubo e alla microcannula. Il prodotto viene lentamente iniettato attraverso il tubo e la microcannula per eliminare eventuali bolle d’aria nel sistema.

Il volume di prodotto disponibile per l’iniezione è confermato nella siringa, allineando l’estremità dello stantuffo con la linea che segna 0,3 mL.

Dopo il completamento della vitrectomia, Luxturna viene somministrato mediante iniezione sottoretinica utilizzando una cannula per iniezione sottoretinica introdotta tramite pars plana (Figura 1A).

Sotto visualizzazione diretta, la punta della cannula per iniezione sottoretinica viene posta a contatto con la superficie retinica. Il sito di iniezione raccomandato deve trovarsi lungo l’arcata vascolare superiore, ad almeno 2 mm di distanza dal centro della fovea (Figura 1B). Una piccola quantità di prodotto viene iniettata lentamente fino alla iniziale osservazione di una vescichetta sottoretinica, quindi il volume rimanente viene iniettato lentamente per un totale di 0,3 mL.

Figura 1A Cannula per iniezione sottoretinica introdotta via pars plana

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Area raccomanda per

l’iniezione

Cannula per iniezione sottoretinica

Trocar per vitrectomia

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Figura 1B Punta della cannula per iniezione sottoretinica posizionata all’interno del sito di iniezione raccomandato (vista del chirurgo)

Inferiore

Nasale

Temporale

Superiore

Cannula per iniezione sottoretinica

Area raccomandata per l’iniezione

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Al termine dell’iniezione, la cannula per iniezione sottoretinica viene rimossa dall’occhio.

Dopo l’iniezione, il prodotto inutilizzato deve essere eliminato. La siringa di back-up non può essere conservata. Fare riferimento alle linee guida locali di biosicurezza applicabili per lo smaltimento del prodotto.

Viene effettuato uno scambio fluido-aria, evitando accuratamente il drenaggio di liquidi vicino alla retinotomia effettuata per l’iniezione sottoretinica.

Nel periodo post-operatorio, vieneassunto immediatamente un posizionamento supino della testa che, in seguito alla dimissione, deve essere mantenuto dal paziente per 24 ore.

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Ricordate in ogni caso che se non ricordate la posologia indicata dal medico e utilizzate Luxturna seguendo le istruzioni del foglietto illustrativo, sarà poi opportuno che contattiate il vostro medico e lo avvisiate del dosaggio che avete assunto, per avere conferma o ulteriori consigli!

Lo posso prendere se sono incinta?

Un’altra domanda che spesso ci poniamo prima di prendere una medicina è se è possibile assumerla in gravidanza

Tenendo presente che in gravidanza sarebbe opportuno evitare qualsiasi farmaco se non strettamente necessario e che prima di assumere qualsiasi farmaco in gravidanza va sentito il medico curante, vediamo insieme quali sono le istruzioni sulla scheda tecnica di Luxturna per quanto riguarda la gravidanza:

Luxturna: si può prendere in gravidanza?

Sulla base di studi non clinici e dati clinici provenienti da studi su vettori AAV2 e considerando la via di somministrazione sottoretinica di Luxturna, una trasmissione accidentale alla linea germinale con i vettori AAV è altamente improbabile.

Gravidanza

I dati relativi all’uso di voretigene neparvovec in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato (meno di 300 esiti di gravidanza). Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).

A scopo precauzionale, è preferibile evitare l’uso di voretigene neparvovec durante la gravidanza. Allattamento

Luxturna non è stato studiato in donne che allattano con latte materno. Non è noto se voretigene neparvovec sia escreto nel latte materno. Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. Deve essere presa la decisione se interrompere l’allattamento con latte materno o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con voretigene neparvovec tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Fertilità

Non sono disponibili dati clinici sull’effetto del medicinale sulla fertilità. Gli effetti sulla fertilità maschile e femminile non sono stati valutati in studi sugli animali.

Ne ho preso troppo! Cosa fare?

Può anche capitare che per errore o distrazione assumiate una quantità di farmaco superiore a quella prescritta dal vostro medico.

Talvolta capita che bambini piccoli per gioco ingeriscano dei farmaci lasciati a portata di mano: raccomandiamo sempre di tenere i farmaci lontano dalla portata dei bambini, in luoghi chiusi e custoditi.

Cosa devo fare se per sbaglio ho preso un dosaggio eccessivo di Luxturna?

Qualunque sia la causa dell’ingestione di una quantità eccessiva di farmaco, ecco cosa riporta la Scheda Tecnica di Luxturna in caso di sovradosaggio.

Luxturna: sovradosaggio

Non vi è esperienza clinica con sovradosaggio di voretigene neparvovec. In caso di sovradosaggio, è consigliato il trattamento sintomatico e di supporto, come ritenuto necessario dal medico curante.

Luxturna: istruzioni particolari

Ciascun contenitore che racchiude 1 flaconcino di concentrato e 2 flaconcino di solvente è monouso.

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Luxturna deve essere ispezionato visivamente prima della somministrazione. Se si osservano particolato, torbidità o scolorimento, il flaconcino monodose non deve essere usato.

L’esposizione accidentale deve essere evitata. Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza per la preparazione, la somministrazione e la manipolazione di voretigene neparvovec.

Durante la preparazione o la somministrazione di voretigene neparvovec devono essere indossati dispositivi di protezione individuale (inclusi camice da laboratorio, occhiali protettivi e guanti).

L’esposizione accidentale a voretigene neparvovec, incluso il contatto con pelle, occhi e mucose deve essere evitata. Eventuali ferite esposte devono essere coperte prima della manipolazione.

Tutti gli sversamenti di voretigene neparvovec devono essere trattati con un agente virucida come l’ipoclorito di sodio all’1% e tamponati con materiali assorbenti.

Tutto il materiale che può essere entrato in contatto con voretigene neparvovec (ad esempio, flaconcino, siringa, ago, garza di cotone, guanti, maschere, o medicazioni) deve essere smaltito in conformità con le linee guida locali di biosicurezza.

Esposizione accidentale

In caso di esposizione professionale accidentale (ad esempio, attraverso uno schizzo agli occhi o alle mucose), sciacquare con acqua pulita per almeno 5 minuti.

In caso di esposizione di pelle tagliata o di lesioni da ago, pulire accuratamente l’area interessata con sapone e acqua e/o un disinfettante.

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Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati. Il medicinale non utilizzato deve essere smaltito in conformità con le linee guida locali di biosicurezza.

Preparazione

La preparazione di Luxturna deve essere eseguita entro 4 ore dall’inizio della procedura di somministrazione, in conformità con le seguenti raccomandazioni eseguite in condizioni asettiche.

Scongelare un flaconcino monodose di concentrato e due fiale di solvente a temperatura ambiente. Capovolgere delicatamente i flaconcini cinque volte per mescolare il contenuto.

Ispezionare la presenza di eventuali particelle visibili o anomalie. Eventuali anomalie o particolato visibili devono essere segnalate al titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e il prodotto non deve essere utilizzato.

Trasferire 2,7 mL del solvente estratto dai due flaconcini scongelati ed erogarli in un flaconcino sterile vuoto di vetro da 10 mL utilizzando una siringa da 3 mL.

Per la diluizione, aspirare 0,3 mL di concentrato scongelato in una siringa da 1 mL e aggiungerlo al flaconcino sterile da 10 mL contenente il solvente. Capovolgere delicatamente il flaconcino almeno cinque volte per una corretta miscelazione. Ispezionare per la presenza di eventuale particolato visibile. La soluzione diluita deve essere da limpida a leggermente opalescente. Etichettare il flaconcino di vetro da 10 mL contenente il concentrato diluito come segue: "Luxturna diluito".

Non preparare la siringa se il flaconcino presenta danni o se si osserva particolato visibile. Preparare le siringhe per l’iniezione prelevando 0,8 mL di soluzione diluita in una siringa sterile da 1 mL. Ripetere la stessa procedura per preparare una siringa di backup. Le siringhe riempite con il prodotto devono quindi essere trasferite alla sala operatoria in un contenitore designato al trasporto.


Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco

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