Kuvan bustine (Sapropterina Dicloridrato): indicazioni e modo d’uso
Kuvan bustine (Sapropterina Dicloridrato) è un farmaco che serve per curare le seguenti condizioni patologiche:
Kuvan è indicato per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età affetti da fenilchetonuria (PKU), che hanno mostrato di rispondere a tale trattamento (vedere paragrafo 4.2).
Kuvan è anche indicato per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età con carenza di tetraidrobiopterina (BH4), che hanno mostrato di rispondere a tale trattamento (vedere paragrafo 4.2).
Kuvan bustine: come si usa?
Come per tutti i farmaci, anche per Kuvan bustine è molto importante rispettare e seguire i dosaggi consigliati dal medico al momento della prescrizione.
Se però non ricordate come prendere Kuvan bustine ed a quali dosaggi (la posologia indicata dal medico), è quanto meno necessario seguire le istruzioni presenti sul foglietto illustrativo. Vediamole insieme.
Posologia di Kuvan bustine
Il trattamento con Kuvan deve iniziare ed essere condotto sotto la supervisione di un medico che abbia esperienza nel trattamento della PKU e della carenza di BH4.
Allo scopo di garantire un controllo adeguato dei livelli di fenilalanina nel sangue e del bilancio nutrizionale è necessario un controllo attivo della fenilalanina nella dieta alimentare e dell’assunzione complessiva di proteine durante il trattamento con questo medicinale.
Essendo l’HPA, sia causata da PKU che da carenza di BH4, una condizione cronica, una volta dimostrata la risposta al trattamento, l’utilizzo di Kuvan è inteso a lungo termine (vedere paragrafo 5.1).
Posologia
PKU
La dose iniziale di Kuvan in pazienti adulti o pediatrici affetti da PKU è di 10 mg per ogni kg di peso corporeo una volta al giorno. Il dosaggio viene aggiustato, di norma tra 5 e 20 mg al giorno per ogni kg di peso corporeo allo scopo di raggiungere e mantenere adeguati livelli di fenilalanina nel sangue come definiti dal medico.
Carenza di BH4
La dose iniziale di Kuvan in pazienti adulti e pediatrici affetti da carenza di BH4 è compresa tra 2 e
5 mg per ogni kg di peso corporeo come dose totale giornaliera. Il dosaggio può essere modificato fino a un totale di 20 mg per ogni kg di peso corporeo al giorno.
Per i pazienti con peso corporeo superiore a 20 kg, la dose giornaliera calcolata in base al peso corporeo deve essere arrotondata al multiplo di 100 mg più vicino.
Aggiustamento della dose
Il trattamento con sapropterina può portare a una diminuzione dei livelli di fenilalanina nel sangue al di sotto del livello terapeutico desiderato. Può essere necessaria una modifica della dose di Kuvan oppure dell’assunzione di fenilalanina mediante la dieta alimentare allo scopo di raggiungere e mantenere i livelli di fenilalanina nel sangue entro i limiti terapeutici desiderati.
I livelli di fenilalanina e di tirosina nel sangue devono essere verificati, in particolare nella popolazione pediatrica, da una a due settimane dopo ciascun aggiustamento della dose e successivamente sottoposti a un frequente monitoraggio sotto la supervisione del medico.
Qualora durante il trattamento con Kuvan si osservi un controllo inadeguato dei livelli di fenilalanina nel sangue, deve essere rivalutata l’aderenza del paziente al trattamento e alla dieta alimentare prescritti prima di prendere in considerazione un aggiustamento della dose di sapropterina.
L’interruzione del trattamento deve avvenire solo sotto la supervisione di un medico. Può essere richiesto un monitoraggio più frequente, poiché i livelli di fenilalanina nel sangue possono aumentare. Può essere necessario modificare la dieta alimentare allo scopo di mantenere i livelli di fenilalanina nel sangue entro i limiti terapeutici desiderati.
Determinazione della risposta al trattamento
È di primaria importanza iniziare il trattamento il prima possibile per evitare la comparsa di manifestazioni cliniche irreversibili quali disordini neurologici nei pazienti pediatrici nonché disturbi cognitivi e disordini psichiatrici negli adulti causati dall’aumento prolungato del livello di fenilalanina nel sangue.
La risposta a questo medicinale è determinata da una diminuzione della fenilalanina nel sangue. I livelli di fenilalanina nel sangue devono essere verificati prima di somministrare Kuvan e dopo una settimana di utilizzo alla dose iniziale raccomandata. Qualora si osservi una riduzione insoddisfacente del livello di fenilalanina nel sangue, la dose può essere aumentata a cadenza settimanale fino a un massimo di 20 mg/kg/die con un monitoraggio continuo, anch’esso a cadenza settimanale, dei livelli di fenilalanina nel sangue per un periodo di un mese. L’assunzione di fenilalanina attraverso la dieta alimentare deve essere mantenuta ad un livello costante durante questo periodo.
È possibile definire soddisfacente una risposta in caso di una riduzione ? 30 per cento del livello di fenilalanina nel sangue oppure in caso di conseguimento degli obiettivi terapeutici definiti per un singolo paziente dal medico relativamente al livello di fenilalanina nel sangue. I pazienti che non raggiungono questi livelli di risposta entro il periodo di prova di un mese precedentemente descritto devono essere considerati non responsivi, questi pazienti non devono essere trattati con Kuvan e devono interrompere la somministrazione di Kuvan.
Una volta accertatala risposta al medicinale, la dose può essere aggiustata entro un limite compreso tra 5 e 20 mg/kg/die a seconda del grado di risposta alla terapia.
Si raccomanda di verificare i livelli di fenilalanina e tirosina nel sangue una o due settimane dopo ciascuna variazione del dosaggio e di continuare anche in seguito un frequente monitoraggio sotto il controllo del medico. I pazienti trattati con Kuvan devono continuare una dieta alimentare con livelli ridotti di fenilalanina e devono sottoporsi regolarmente a controlli clinici (come misurazione dei livelli plasmatici di fenilalanina e tirosina, nutrienti assunti, sviluppo psicomotorio).
Popolazioni particolari Anziani
La sicurezza e l’efficacia di Kuvan in pazienti di età superiore a 65 anni non sono state stabilite. È necessario usare cautela nel prescrivere il medicinale a pazienti anziani.
Compromissione renale o epatica
La sicurezza e l’efficacia di Kuvan in pazienti con insufficienza renale o epatica non sono state stabilite. È necessario usare cautela nel prescrivere il medicinale a tali pazienti.
Popolazione pediatrica
La posologia è la stessa per adulti, bambini e adolescenti. Modo di somministrazione
Kuvan deve essere assunto in corrispondenza dei pasti, per aumentarne l’assorbimento.
Per i pazienti affetti da PKU, Kuvan deve essere somministrato come dose singola giornaliera ogni giorno alla stessa ora preferibilmente al mattino.
Per i pazienti affetti da carenza di BH4, dividere la dose giornaliera totale in 2 o 3 somministrazioni, distribuite nell’arco della giornata.
La soluzione deve essere consumata entro 30 minuti dalla dissoluzione iniziale. La soluzione inutilizzata deve essere smaltita dopo la somministrazione.
Pazienti con peso corporeo superiore a 20 kg
Il contenuto della/e bustina/e deve essere versato in 120-240 mL di acqua, mescolando fino alla dissoluzione.
Bambini con peso corporeo fino a 20 kg (utilizzare solo bustine di polvere da 100 mg)
I dispositivi di misurazione necessari per la somministrazione nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg (cioè bicchiere dosatore con tacche corrispondenti a 20, 40, 60, 80 mL; siringhe per somministrazione orale da 10 mL e 20 mL con tacche da 1 mL) non sono inclusi nella confezione di Kuvan. Questi dispositivi vengono forniti ai centri pediatrici specializzati in disturbi congeniti del metabolismo, che provvederanno a distribuirli alle persone che assistono i pazienti.
Sciogliere il contenuto del numero appropriato di bustine da 100 mg nel volume d’acqua riportato nelle Tabelle 1-4 in base alla dose giornaliera totale prescritta.
Se deve essere somministrata solo una parte di questa soluzione, utilizzare una siringa per somministrazione orale per prelevare il volume di soluzione da somministrare. La soluzione può quindi essere trasferita in un altro bicchiere per la somministrazione del medicinale. Nei bambini piccoli è possibile utilizzare una siringa per somministrazione orale. Per la somministrazione di volumi ?10 mL deve essere utilizzata una siringa per somministrazione orale da 10 mL e per la somministrazione di volumi >10 mL una siringa per somministrazione orale da 20 mL.
Tabella 1: tabella per la somministrazione di 2 mg/kg al giorno nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
| Peso (kg) | Dose totale (mg/die) |
Numero di bustine da sciogliere (solo per formulazione da 100 mg) |
Volume di dissoluzione (mL) | Volume di soluzione da somministrare (mL)* |
|---|---|---|---|---|
| 2 | 4 | 1 | 80 | 3 |
| 3 | 6 | 1 | 80 | 5 |
| 4 | 8 | 1 | 80 | 6 |
| 5 | 10 | 1 | 80 | 8 |
| 6 | 12 | 1 | 80 | 10 |
| 7 | 14 | 1 | 80 | 11 |
| 8 | 16 | 1 | 80 | 13 |
| 9 | 18 | 1 | 80 | 14 |
| 10 | 20 | 1 | 80 | 16 |
| 11 | 22 | 1 | 80 | 18 |
| 12 | 24 | 1 | 80 | 19 |
| 13 | 26 | 1 | 80 | 21 |
| 14 | 28 | 1 | 80 | 22 |
| 15 | 30 | 1 | 80 | 24 |
| 16 | 32 | 1 | 80 | 26 |
| 17 | 34 | 1 | 80 | 27 |
| 18 | 36 | 1 | 80 | 29 |
| 19 | 38 | 1 | 80 | 30 |
| 20 | 40 | 1 | 80 | 32 |
*Riflette il volume per dose giornaliera totale.
Smaltire la soluzione inutilizzata ottenuta dalla dissoluzione della polvere entro 30 minuti.
Tabella 2: tabella per la somministrazione di 5 mg/kg al giorno nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
| Peso (kg) | Dose totale (mg/die) |
Numero di bustine da sciogliere (solo per formulazione da 100 mg) |
Volume di dissoluzione (mL) | Volume di soluzione da somministrare (mL)* |
|---|---|---|---|---|
| 2 | 10 | 1 | 40 | 4 |
| 3 | 15 | 1 | 40 | 6 |
| 4 | 20 | 1 | 40 | 8 |
| 5 | 25 | 1 | 40 | 10 |
| 6 | 30 | 1 | 40 | 12 |
| 7 | 35 | 1 | 40 | 14 |
| 8 | 40 | 1 | 40 | 16 |
| 9 | 45 | 1 | 40 | 18 |
| 10 | 50 | 1 | 40 | 20 |
| 11 | 55 | 1 | 40 | 22 |
| 12 | 60 | 1 | 40 | 24 |
| 13 | 65 | 1 | 40 | 26 |
| 14 | 70 | 1 | 40 | 28 |
| 15 | 75 | 1 | 40 | 30 |
| 16 | 80 | 1 | 40 | 32 |
| 17 | 85 | 1 | 40 | 34 |
| 18 | 90 | 1 | 40 | 36 |
| 19 | 95 | 1 | 40 | 38 |
| 20 | 100 | 1 | 40 | 40 |
*Riflette il volume per dose giornaliera totale.
Smaltire la soluzione inutilizzata ottenuta dalla dissoluzione della polvere entro 30 minuti.
Tabella 3: tabella per la somministrazione di 10 mg/kg al giorno nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
| Peso (kg) | Dose totale (mg/die) |
Numero di bustine da sciogliere (solo per formulazione da 100 mg) |
Volume di dissoluzione (mL) | Volume di soluzione da somministrare (mL)* |
|---|---|---|---|---|
| 2 | 20 | 1 | 20 | 4 |
| 3 | 30 | 1 | 20 | 6 |
| 4 | 40 | 1 | 20 | 8 |
| 5 | 50 | 1 | 20 | 10 |
| 6 | 60 | 1 | 20 | 12 |
| 7 | 70 | 1 | 20 | 14 |
| 8 | 80 | 1 | 20 | 16 |
| 9 | 90 | 1 | 20 | 18 |
| 10 | 100 | 1 | 20 | 20 |
| 11 | 110 | 2 | 40 | 22 |
| 12 | 120 | 2 | 40 | 24 |
| 13 | 130 | 2 | 40 | 26 |
| 14 | 140 | 2 | 40 | 28 |
| 15 | 150 | 2 | 40 | 30 |
| 16 | 160 | 2 | 40 | 32 |
| 17 | 170 | 2 | 40 | 34 |
| 18 | 180 | 2 | 40 | 36 |
| 19 | 190 | 2 | 40 | 38 |
| 20 | 200 | 2 | 40 | 40 |
*Riflette il volume per dose giornaliera totale.
Smaltire la soluzione inutilizzata ottenuta dalla dissoluzione della polvere entro 30 minuti.
Tabella 4: tabella per la somministrazione di 20 mg/kg al giorno nei bambini con peso corporeo fino a 20 kg
| Peso (kg) | Dose totale (mg/die) |
Numero di bustine da sciogliere (solo per formulazione da 100 mg) |
Volume di dissoluzione (mL) | Volume di soluzione da somministrare (mL)* |
|---|---|---|---|---|
| 2 | 40 | 1 | 20 | 8 |
| 3 | 60 | 1 | 20 | 12 |
| 4 | 80 | 1 | 20 | 16 |
| 5 | 100 | 1 | 20 | 20 |
| 6 | 120 | 2 | 40 | 24 |
| 7 | 140 | 2 | 40 | 28 |
| 8 | 160 | 2 | 40 | 32 |
| 9 | 180 | 2 | 40 | 36 |
| 10 | 200 | 2 | 40 | 40 |
| 11 | 220 | 3 | 60 | 44 |
| 12 | 240 | 3 | 60 | 48 |
| 13 | 260 | 3 | 60 | 52 |
| 14 | 280 | 3 | 60 | 56 |
| 15 | 300 | 3 | 60 | 60 |
| 16 | 320 | 4 | 80 | 64 |
| 17 | 340 | 4 | 80 | 68 |
| 18 | 360 | 4 | 80 | 72 |
| 19 | 380 | 4 | 80 | 76 |
| 20 | 400 | 4 | 80 | 80 |
*Riflette il volume per dose giornaliera totale.
Smaltire la soluzione inutilizzata ottenuta dalla dissoluzione della polvere entro 30 minuti.
Per la pulizia, rimuovere lo stantuffo dal corpo della siringa per somministrazione orale. Lavare con acqua calda entrambi i componenti della siringa per somministrazione orale e il bicchiere dosatore e lasciarli asciugare all’aria. Quando la siringa per somministrazione orale è asciutta, inserire nuovamente lo stantuffo nel corpo della siringa. Conservare la siringa per somministrazione orale e il bicchiere dosatore per un successivo utilizzo.
Ricordate in ogni caso che se non ricordate la posologia indicata dal medico e utilizzate Kuvan bustine seguendo le istruzioni del foglietto illustrativo, sarà poi opportuno che contattiate il vostro medico e lo avvisiate del dosaggio che avete assunto, per avere conferma o ulteriori consigli!
Lo posso prendere se sono incinta?
Un’altra domanda che spesso ci poniamo prima di prendere una medicina è se è possibile assumerla in gravidanza
Tenendo presente che in gravidanza sarebbe opportuno evitare qualsiasi farmaco se non strettamente necessario e che prima di assumere qualsiasi farmaco in gravidanza va sentito il medico curante, vediamo insieme quali sono le istruzioni sulla scheda tecnica di Kuvan bustine per quanto riguarda la gravidanza:
Kuvan bustine: si può prendere in gravidanza?
I dati relativi all’uso di Kuvan in donne in gravidanza sono in numero limitato. Gli studi su animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti su gravidanza, sviluppo embrionale/fetale, parto o sviluppo post-natale.
I dati disponibili sul rischio materno e/o embriofetale associato alla malattia, ottenuti dallo studio di collaborazione sulla fenilchetonuria materna condotto su un moderato numero di gravidanze e nati vivi (tra 300 e 1.000) in donne affette da PKU, hanno dimostrato che livelli non controllati di fenilalanina superiori a 600 ?mol/L sono associati a un’incidenza molto elevata di anomalie neurologiche, cardiache e dell’accrescimento e di dismorfismi facciali.
Pertanto, i livelli di fenilalanina nel sangue materno devono essere strettamente controllati prima e durante la gravidanza. Se i livelli di fenilalanina nel sangue materno non sono strettamentecontrollati prima e durante la gravidanza, possono essere dannosi per la madre ed il feto. In questo gruppo di pazienti la prima scelta terapeutica è la limitazione della fenilalanina assunta mediante dieta alimentare sotto la supervisione di un medico prima e durante la gravidanza.
L’utilizzo di Kuvan deve essere preso in considerazione solo qualora la gestione rigorosa del regime alimentare non conduca ad un’adeguata riduzione del livello di fenilalanina nel sangue. È necessaria cautela nel prescrivere il medicinale a donne in gravidanza.
Allattamento
Non è noto se sapropterina o i suoi metaboliti siano escreti nel latte materno. Kuvan non deve essere usato durante l’allattamento.
FertilitÃ
Negli studi preclinici non sono stati osservati effetti di sapropterina sulla fertilità maschile e femminile.
Ne ho preso troppo! Cosa fare?
Può anche capitare che per errore o distrazione assumiate una quantità di farmaco superiore a quella prescritta dal vostro medico.
Talvolta capita che bambini piccoli per gioco ingeriscano dei farmaci lasciati a portata di mano: raccomandiamo sempre di tenere i farmaci lontano dalla portata dei bambini, in luoghi chiusi e custoditi.
Cosa devo fare se per sbaglio ho preso un dosaggio eccessivo di Kuvan bustine?
Qualunque sia la causa dell’ingestione di una quantità eccessiva di farmaco, ecco cosa riporta la Scheda Tecnica di Kuvan bustine in caso di sovradosaggio.
Kuvan bustine: sovradosaggio
Gli effetti riscontrati in conseguenza dell’assunzione di sapropterina dicloridrato alla dose massima raccomandata di 20 mg/kg/die sono mal di testa e capogiro. Il trattamento del sovradosaggio deve essere sintomatico. Un accorciamento dell’intervallo QT (-8,32 msec) è stato osservato in uno studio con una singola dose sovra-terapeutica di 100 mg/kg (5 volte la dose massima raccomandata); questo aspetto deve essere tenuto in considerazione nella gestione di pazienti che presentano un accorciamento dell’intervallo QT preesistente (ad es., pazienti con sindrome del QT corto familiare).
Kuvan bustine: istruzioni particolari
Smaltimento
Il medicinale non utilizzato e i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformità alla normativa locale vigente.
Manipolazione
Dopo aver dissolto Kuvan polvere per soluzione orale in acqua, la soluzione ha un aspetto limpido, da incolore a giallo. Per le istruzioni per l’uso, vedere paragrafo 4.2.
Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco