Elocta: effetti collaterali e controindicazioni
Elocta (Efmoroctocog Alfa) è un farmaco spesso utilizzato per le seguenti malattie:
Trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII). ELOCTA può essere utilizzato in tutte le fasce d’età.
Come tutti i farmaci, però, anche Elocta ha effetti collaterali (chiamati anche “effetti indesiderati”), reazioni avverse e controindicazioni che, se spesso sono poco rilevanti dal punto di vista clinico (piccoli disturbi sopportabili), talvolta possono essere assai gravi ed imprevedibili.
Diventa quindi importantissimo, prima di iniziare la terapia con Elocta, conoscerne le controindicazioni, le speciali avvertenze per l’uso e gli effetti collaterali, in modo da poterli segnalare, alla prima comparsa, al medico curante o direttamente all’ Agenzia Italiana per il FArmaco (A.I.FA.).
Elocta: controindicazioni
Ipersensibilità al principio attivo (fattore VIII della coagulazione umano ricombinante e/o dominio Fc) o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Elocta: effetti collaterali
Riassunto del profilo di sicurezza
Reazioni di ipersensibilità o allergiche (che possono comprendere gonfiore del viso, eruzione cutanea, orticaria, sensazione di costrizione toracica e difficoltà respiratoria, bruciore e dolore pungente nella sede dell’infusione, brividi, vampate, orticaria generalizzata, cefalea, ipotensione, letargia, nausea, irrequietezza, tachicardia) sono state osservate raramente e, in alcuni casi, possono progredire fino all’anafilassi severa (shock incluso).
Lo sviluppo di anticorpi neutralizzanti (inibitori) può verificarsi in pazienti affetti da emofilia A trattati con fattore VIII, incluso ELOCTA. In tal caso, la presenza di inibitori si manifesta come risposta clinica insufficiente. Per questi casi si raccomanda di contattare un centro specializzato per la cura dell’emofilia.
Tabella delle reazioni avverse
Le frequenze riportate nella tabella 2, presente di seguito, sono state osservate in un totale di 276 pazienti con emofilia A grave in studi clinici di fase III e in uno studio di estensione con una durata fino a
quattro anni. Sono state monitorate reazioni avverse per un totale di 893,72 soggetti-anno. Il numero totale di giorni di esposizione è stato di 80.848, con una mediana di 294 (intervallo 1-735) giorni di esposizione per soggetto.
La tabella 2 riportata in basso è conforme alla classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA (SOC e Preferred Term Level).
Le frequenze sono state valutate in base alla convenzione seguente: molto comune (?1/10), comune (?1/100, <1/10), non comune (?1/1.000, <1/100), raro (?1/10.000, <1/1.000), molto raro (<1/10.000), non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
All’interno di ciascuna classe di frequenza, le reazioni avverse sono riportate in ordine decrescente di gravità.
Tabella 2: Reazioni avverse segnalate con ELOCTA negli studi clinici
| Classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA | Reazioni avverse | Categoria di frequenza |
|---|---|---|
| Patologie del sistema emolinfopoietico | Inibizione del fattore VIII | Non comune (PTP)1 Molto comune (PUP)1 |
| Patologie del sistema nervoso | Cefalea Capogiro Disgeusia | Non comune |
| Patologie cardiache | Bradicardia | Non comune |
| Patologie vascolari | Ipertensione Vampata di calore Angiopatia2 | Non comune |
| Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche | Tosse | Non comune |
| Patologie gastrointestinali | Dolore addominale inferiore | Non comune |
| Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo | Eruzione cutanea | Non comune |
| Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo |
Artralgia Mialgia Dolore dorsale Tumefazione articolare |
Non comune |
| Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione |
Malessere Dolore toracico Sensazione di freddo Sensazione di caldo |
Non comune |
| Traumatismo, avvelenamento e complicazioni da procedura | Ipotensione procedurale | Non comune |
1 La frequenza si basa su studi con tutti i prodotti a base di fattore VIII che hanno incluso pazienti con emofilia A grave. PTP = pazienti trattati in precedenza, PUP = pazienti non trattati in precedenza.
2 Termine utilizzato dallo sperimentatore: dolore vascolare dopo l’infusione di ELOCTA.
Popolazione pediatrica
Nelle reazioni avverse non sono state osservate differenze specifiche per l’età tra soggetti pediatrici e adulti.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette
La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema
nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V.
Elocta: avvertenze per l’uso
Ipersensibilità
Con ELOCTA si possono manifestare reazioni di ipersensibilità di tipo allergico. I pazienti devono essere avvisati che, in caso di comparsa di sintomi di ipersensibilità, devono interrompere immediatamente l’uso del medicinale e rivolgersi al medico.
I pazienti devono essere informati dei segni delle reazioni di ipersensibilità, comprendenti orticaria, orticaria generalizzata, sensazione di costrizione toracica, respiro sibilante, ipotensione e anafilassi.
In caso di shock anafilattico devono essere instaurate le procedure mediche standard per il trattamento dello shock.
Inibitori
La formazione di anticorpi neutralizzanti (inibitori) verso il fattore VIII è una complicanza nota nel trattamento dei soggetti affetti da emofilia A. Tali inibitori sono in genere immunoglobuline IgG dirette contro l’attività procoagulante del fattore VIII e sono misurati in Unità Bethesda (UB) per mL di plasma, utilizzando il test modificato. Il rischio di sviluppare inibitori è correlato alla severità della malattia e al tempo di esposizione al fattore VIII, essendo maggiore entro i primi 20 giorni di esposizione. Raramente, gli inibitori possono svilupparsi dopo i primi 100 giorni di esposizione.
In pazienti precedentemente trattati, con più di 100 giorni di esposizione e con precedente anamnesi di sviluppo di inibitori, sono stati osservati casi di recidiva degli inibitori (a basso titolo) dopo il passaggio da un prodotto a base di fattore VIII a un altro. Si raccomanda quindi un attento monitoraggio di tutti i pazienti in merito alla comparsa di inibitori in caso di passaggio a un prodotto diverso.
La rilevanza clinica dello sviluppo di inibitori dipenderà dal titolo dell’inibitore: gli inibitori a basso titolo presenti temporaneamente o che rimarranno costantemente a basso titolo incideranno meno sul rischio di risposta clinica insufficiente rispetto agli inibitori ad alto titolo.
In generale, tutti i pazienti trattati con prodotti a base di fattore VIII della coagulazione devono essere attentamente monitorati per lo sviluppo di inibitori mediante adeguata osservazione clinica e analisi di laboratorio. Qualora non si raggiungano i livelli plasmatici attesi di attività del fattore VIII o qualora l’emorragia non sia controllabile con una dose adeguata, deve essere ricercata la presenza di inibitori del fattore VIII. Nei pazienti con livelli elevati di inibitori, la terapia a base di fattore VIII può rivelarsi non efficace e pertanto devono essere prese in considerazione altre opzioni terapeutiche. La cura di questi pazienti deve essere affidata a medici esperti nel trattamento dell’emofilia in presenza di inibitori del fattore VIII.
Eventi cardiovascolari
Nei pazienti con fattori di rischio cardiovascolari preesistenti, la terapia sostitutiva con FVIII può aumentare il rischio cardiovascolare.
Complicanze da catetere
Se è necessario un dispositivo di accesso venoso centrale (central venous access device, CVAD) deve essere considerato il rischio di complicanze legate al CVAD, comprendenti infezioni locali, batteriemia e trombosi nella sede del catetere.
Registrazione del numero di lotto
Si raccomanda vivamente di annotare il nome e il numero di lotto del prodotto ogniqualvolta si somministri ELOCTA a un paziente, per mantenere un collegamento tra il paziente e il lotto del medicinale.
Popolazione pediatrica
Le avvertenze e le precauzioni riportate riguardano sia gli adulti, sia i bambini e gli adolescenti.
Considerazioni sugli eccipienti
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per flaconcino, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.
Ricordiamo che anche i cittadini possono segnalare gli effetti collaterali dei farmaci.
In questa pagina si trovano le istruzioni per la segnalazione:
https://www.torrinomedica.it/burocrazia-sanitaria/reazioni-avverse-da-farmaci/
Questo invece è il modulo da compilare e da inviare al responsabile della farmacovigilanza della propria regione:
https://www.torrinomedica.it/wp-content/uploads/2019/11/scheda_aifa_cittadino_16.07.2012.pdf
Ed infine ecco l’elenco dei responsabili della farmacovigilanza con gli indirizzi email a cui inviare il modulo compilato:
https://www.torrinomedica.it/burocrazia-sanitaria/responsabili-farmacovigilanza/
Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco