Luxturna: effetti collaterali e controindicazioni
Luxturna (Voretigene Neparvovec) è un farmaco spesso utilizzato per le seguenti malattie:
Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali.
Come tutti i farmaci, però, anche Luxturna ha effetti collaterali (chiamati anche “effetti indesiderati”), reazioni avverse e controindicazioni che, se spesso sono poco rilevanti dal punto di vista clinico (piccoli disturbi sopportabili), talvolta possono essere assai gravi ed imprevedibili.
Diventa quindi importantissimo, prima di iniziare la terapia con Luxturna, conoscerne le controindicazioni, le speciali avvertenze per l’uso e gli effetti collaterali, in modo da poterli segnalare, alla prima comparsa, al medico curante o direttamente all’ Agenzia Italiana per il FArmaco (A.I.FA.).
Luxturna: controindicazioni
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1. Infezione oculare o perioculare.
Infiammazione intraoculare attiva.
Luxturna: effetti collaterali
Riassunto del profilo di sicurezza
Vi sono state tre reazioni avverse non gravi di depositi retinici in tre dei 41 (7%) soggetti, considerate correlate a voretigene neparvovec. Tutti e tre questi eventi erano associati alla comparsa transitoria di precipitati sottoretinici asintomatici al di sotto del sito di iniezione retinico, 1-6 giorni dopo l’iniezione e risolti senza sequele.
Gravi reazioni avverse correlate alla procedura di somministrazione sono state riportate in tre soggetti durante il programma clinico. Uno dei 41 (2%) soggetti ha riportato un evento grave di aumento della pressione intraoculare (secondario alla somministrazione dello steroide-depo) che è stato associato al trattamento dell’endoftalmite correlata alla procedura di somministrazione e risultato in atrofia ottica e uno dei 41 (2%) soggetti ha riportato un grave evento di disturbo retinico (perdita della funzionalità foveale) valutato come correlato alla procedura di somministrazione. Uno dei 41 (2%) soggetti ha riportato un grave evento di distacco retinico che è stato valutato come correlato alla procedura di somministrazione.
Le reazioni avverse più comuni (incidenza ?5%) correlate alla procedura di somministrazione sono state iperemia congiuntivale, cataratta, aumento della pressione intraoculare, lacerazione retinica, dellen, forame maculare, depositi sottoretinici, infiammazione oculare, irritazione oculare, dolore oculare e maculopatia (corrugamento sulla superficie della macula).
Tabella delle reazioni avverse
Le reazioni avverse sono elencate secondo classificazione per sistemi e organi e frequenza secondo la seguente convenzione: molto comune (?1/10), comune (?1/100, <1/10), non comune (?1/1.000,
<1/100), raro (?1/10.000, <1/1.000), molto raro (<1/10.000), non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
Tabella 2 Reazioni avverse correlate a voretigene neparvovec
| Classificazione per sistemi e organi / Frequenza | Reazioni avverse |
|---|---|
| Patologie dell’occhio | |
| Comune | Depositi retinici |
Tabella 3 Reazioni avverse correlate alla procedura di somministrazione
| Classificazione per sistemi e organi / Frequenza | Reazioni avverse |
|---|---|
| Disturbi psichiatrici | |
| Comune | Ansia |
| Patologie del sistema nervoso | |
| Comune | Mal di testa, capogiro |
| Patologie dell’occhio | |
| Molto comune | Iperemia congiuntivale, cataratta |
| Comune |
Lacerazione retinica, dellen, forame maculare, infiammazione oculare, irritazione oculare, dolore oculare, maculopatia, emorragia della coroide, cisti congiuntivale, disturbo dell’occhio, tumefazione degli occhi, sensazione di corpo estraneo nell’occhio, degenerazione maculare, endoftalmite, distacco retinico, disturbo retinico, emorragia retinica |
| Patologie gastrointestinali | |
| Comune | Nausea, vomito, dolore addominale superiore, dolore al labbro |
| Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo | |
| Comune | Rash, tumefazione del volto |
| Esami diagnostici | |
| Molto comune | Pressione intraoculare aumentata |
| Comune | Inversione dell’onda T dell’elettrocardiogramma |
| Traumatismo, avvelenamento e complicazioni da procedura | |
| Comune | Complicazione da intubazione endotracheale, deiscenza di ferita |
Segnalazione delle reazioni avverse
La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il
sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V
.
Luxturna: avvertenze per l’uso
Per la preparazione e la somministrazione di Luxturna devono sempre essere utilizzate tecniche asettiche appropriate.
Le seguenti reazioni avverse sono state osservate con la procedura di somministrazione:
Infiammazione oculare (inclusa endoftalmite), lacerazione retinica e distacco retinico. I pazienti devono essere istruiti in modo tale da riportare senza ritardi ogni sintomo indicativo di endoftalmite o distacco retinico e devono essere gestiti in modo appropriato.
Disturbo retinico (assottigliamento della fovea, perdita della funzionalità foveale), forame maculare, maculopatia (membrana epiretinica, pucker maculare), e disturbo dell’occhio (deiscenza della fovea).
Aumento della pressione intraoculare. La pressione intraoculare deve essere monitorata prima e dopo la somministrazione del medicinale e gestita in modo appropriato. I pazienti devono essere informati della necessità di evitare viaggi aerei o altri viaggi ad altitudini elevate finché la bolla d’aria formatasi a seguito della somministrazione di Luxturna non sia completamente scomparsa dall’occhio. Può essere necessario un periodo di tempo fino a una settimana o più dopo l’iniezione prima che la bolla d’aria scompaia; questo deve essere verificato tramite esame oftalmico. Un rapido aumento di altitudine in presenza della bolla d’aria può causare un aumento della pressione oculare e la perdita irreversibile della vista.
Disturbi visivi transitori, come visione offuscata e fotofobia, possono verificarsi durante le settimane successive al trattamento. I pazienti devono essere informati della necessità di contattare il proprio medico se i disturbi visivi persistono. I pazienti devono evitare di nuotare a causa di un aumentato rischio di infezione negli occhi. I pazienti devono evitare attività fisica intensa a causa di un aumentato rischio di lesioni agli occhi. I pazienti possono riprendere il nuoto e un’attività intensa, dopo un minimo da una o due settimane, su consiglio del proprio medico.
Disseminazione
Si può verificare una disseminazione del vettore, transitoria e di basso livello, nelle lacrime del paziente (vedere paragrafo 5.2). I pazienti e le persone che li seguono devono essere informati della necessità di trattare il materiale di scarto generato da medicazioni, lacrime e secrezioni nasali in modo appropriato, e ciò può includere lo stoccaggio del materiale di scarto in sacchetti sigillati prima dello smaltimento. Queste precauzioni devono essere seguite per 14 giorni dopo la somministrazione di voretigene neparvovec. Si raccomanda che i pazienti e le persone che li seguono indossino guanti per i cambi di medicazione e lo smaltimento dei rifiuti, soprattutto in presenza di gravidanza, allattamento e immunodeficienza.
I pazienti trattati con Luxturna non devono donare sangue, organi, tessuti, e cellule per il trapianto. Immunogenicità
Per ridurre il potenziale di immunogenicità i pazienti devono ricevere corticosteroidi sistemici prima e dopo l’iniezione sottoretinica di voretigene neparvovec in ciascun occhio (vedere paragrafo 4.2). I corticosteroidi possono ridurre la potenziale risposta immunitaria sia al capside del vettore (vettore virale adeno-associato di sierotipo 2 [AAV2]) che al prodotto transgenico (proteina di 65 kDa dell’epitelio pigmentato retinico [RPE65]).
Contenuto di sodio
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per dose, cioè è essenzialmente ‘senza sodio’.
Ricordiamo che anche i cittadini possono segnalare gli effetti collaterali dei farmaci.
In questa pagina si trovano le istruzioni per la segnalazione:
https://www.torrinomedica.it/burocrazia-sanitaria/reazioni-avverse-da-farmaci/
Questo invece è il modulo da compilare e da inviare al responsabile della farmacovigilanza della propria regione:
https://www.torrinomedica.it/wp-content/uploads/2019/11/scheda_aifa_cittadino_16.07.2012.pdf
Ed infine ecco l’elenco dei responsabili della farmacovigilanza con gli indirizzi email a cui inviare il modulo compilato:
https://www.torrinomedica.it/burocrazia-sanitaria/responsabili-farmacovigilanza/
Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco