Procysbi: a cosa serve e come si usa

Procysbi (Cisteamina Bitartrato): indicazioni e modo d’uso

Procysbi (Cisteamina Bitartrato) è un farmaco che serve per curare le seguenti condizioni patologiche:

PROCYSBI è indicato per il trattamento della cistinosi nefropatica manifesta. La cisteamina riduce l’accumulo della cistina in alcune cellule (ad esempio leucociti e cellule muscolari ed epatiche) di pazienti con cistinosi nefropatica e, se il trattamento è iniziato precocemente, ritarda la comparsa dell’insufficienza renale.

Procysbi: come si usa?

farmaco: indicazioni e modo d'uso

Come per tutti i farmaci, anche per Procysbi è molto importante rispettare e seguire i dosaggi consigliati dal medico al momento della prescrizione.

Se perĂ² non ricordate come prendere Procysbi ed a quali dosaggi (la posologia indicata dal medico), è quanto meno necessario seguire le istruzioni presenti sul foglietto illustrativo. Vediamole insieme.

Posologia di Procysbi

Il trattamento con PROCYSBI va iniziato sotto la guida di un medico esperto nel trattamento della cistinosi.

Per ottenere il massimo beneficio la terapia con cisteamina deve essere iniziata subito dopo la conferma della diagnosi (cioè, cistina leucocitaria aumentata).

Posologia

La concentrazione di cistina leucocitaria puĂ² essere misurata, ad esempio, con una serie di tecniche differenti, come quelle relative a sottogruppi leucocitari specifici (ad es. test dei granulociti) o il test leucocitario misto; ogni test presenta valori target differenti. Al momento di prendere decisioni riguardo alla diagnosi e alla somministrazione di PROCYSBI nei pazienti con cistinosi, gli operatori sanitari devono fare riferimento ai target terapeutici specifici per ogni test forniti dai singoli laboratori di analisi. Ad esempio, l’obiettivo terapeutico è di mantenere il livello di cistina nei leucociti < 1 nmol di emicistina/mg di proteina (quando misurato con il test leucocitario misto), 30 min dopo la somministrazione. Per i pazienti che assumono giĂ  una dose stabile di PROCYSBI, e che non hanno facilitĂ  di accesso a una struttura adeguata per misurare il loro livello leucocitario di cistina, l’obiettivo

della terapia deve essere di mantenere una concentrazione di cisteamina plasmatica > 0,1 mg/L, 30 min dopo la somministrazione.

Frequenza di misurazione: PROCYSBI deve essere somministrato ogni 12 ore. La determinazione della cistina nei leucociti e/o della cisteamina plasmatica deve essere condotta 12,5 ore dopo la dose serale del giorno precedente, e pertanto 30 minuti dopo l’assunzione della dose del mattino successivo.

Passaggio a PROCYSBI di pazienti che assumono capsule rigide di cisteamina bitartrato a rilascio immediato

I pazienti con cistinosi che assumono cisteamina bitartrato a rilascio immediato possono passare a una dose giornaliera totale di PROCYSBI identica alla loro precedente dose giornaliera totale di cisteamina bitartrato a rilascio immediato. La dose giornaliera totale deve essere suddivisa in due e somministrata ogni 12 ore. La dose massima raccomandata di cisteamina è di 1,95 g/m2/giorno. Non è raccomandato l’uso di dosi superiori a 1,95 g/m2/giorno (vedere paragrafo 4.4).

I pazienti che passano dalla terapia con cisteamina bitartrato a rilascio immediato a quella con PROCYSBI devono far misurare i loro livelli di cistina leucocitaria entro 2 settimane e in seguito ogni 3 mesi per valutare la dose ottimale come descritto in precedenza.

Pazienti adulti diagnosticati di recente

La dose iniziale per pazienti adulti diagnosticati di recente dovrĂ  essere compresa tra 1/6 e 1/4 della dose prevista di mantenimento di PROCYSBI. La dose di mantenimento prevista è di 1,3 g/m2/giorno, in due dosi separate, assunte ogni 12 ore. La dose puĂ² essere aumentata se la tolleranza è buona e se il tasso di cistina leucocitaria rimane > 1 nmol di emicistina/mg di proteina (quando misurato con il test leucocitario misto). La dose massima raccomandata di cisteamina è di 1,95 g/m2/giorno. Non è raccomandato l’uso di dosi superiori a 1,95 g/m2/giorno (vedere paragrafo 4.4).

I valori target riportati in questo Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto sono stati ottenuti con il test leucocitario misto. Notare che i target terapeutici della deplezione di cistina sono specifici per ogni test e che test differenti presentano target terapeutici specifici. Pertanto, gli operatori sanitari devono fare riferimento ai target terapeutici specifici per ogni test forniti dai singoli laboratori di analisi.

Popolazione pediatrica diagnosticata di recente

La dose prevista di mantenimento di 1,3 g/m2/giorno puĂ² essere calcolata riferendosi alla seguente tabella, che tiene in considerazione superficie e peso corporeo.

Peso in chilogrammi Dose raccomandata in mg Ogni 12 ore*
0–5 200
5–10 300
11–15 400
16–20 500
21–25 600
26–30 700
31–40 800
41–50 900
> 50 1000

* Per ottenere la concentrazione target di cistina leucocitaria puĂ² essere necessaria una dose piĂ¹ elevata.

Non è raccomandato l’uso di dosi superiori a 1,95 g/m2/giorno.

Popolazioni speciali

Pazienti con scarsa tollerabilitĂ 

I pazienti con la peggiore tollerabilitĂ  ricevono ancora significativi benefici se i livelli di cistina nei leucociti sono inferiori a 2 nmol di emicistina/mg di proteina (quando misurati con il test leucocitario misto). Il dosaggio della cisteamina puĂ² essere aumentato fino a un massimo di 1,95 g/m2/giorno per raggiungere questo livello. Il dosaggio di 1,95 g/m2/giorno di cisteamina bitartrato a rilascio immediato è stato associato ad un aumento del tasso di sospensione del trattamento in seguito a

intolleranza e ad aumentata incidenza di eventi avversi. Se la cisteamina è inizialmente poco tollerata a causa di sintomi del tratto gastrointestinale (GI) o di eruzioni cutanee transitorie, la terapia deve essere temporaneamente sospesa, quindi nuovamente avviata ad un dosaggio inferiore e gradualmente aumentata fino al dosaggio appropriato (vedere paragrafo 4.4).

Pazienti sotto dialisi o post-trapianto

Occasionalmente è stato mostrato che alcune forme di cisteamina sono meno ben tollerate (ossia comportano un numero maggiore di eventi avversi) in pazienti sotto dialisi. Si raccomanda di monitorare accuratamente i livelli leucocitari di cistina in questi pazienti.

Pazienti con compromissione renale

L’adattamento della dose non è in genere necessario; tuttavia i livelli leucocitari di cistina devono essere monitorati.

Pazienti con compromissione epatica

L’adattamento della dose non è normalmente necessario; tuttavia i livelli leucocitari di cistina devono essere monitorati.

Modo di somministrazione

Questo medicinale puĂ² essere somministrato deglutendo le capsule intere oppure disperdendo il contenuto delle capsule (microsfere con rivestimento enterico) sui cibi o somministrandolo attraverso una sonda per nutrizione gastrica.

Non frantumare né masticare le capsule o il loro contenuto.

Dosi dimenticate

Se si dimentica di prendere una dose, essa deve essere assunta il piĂ¹ presto possibile. Se mancano meno di quattro ore alla dose successiva, la dose dimenticata va saltata e va ripreso il programma di assunzione normale. Non si deve raddoppiare la dose.

Somministrazione con alimenti

La cisteamina bitartrato puĂ² essere somministrata con un succo di frutta acido o acqua.

La cisteamina bitartrato non deve essere somministrata insieme a cibi ricchi di grassi o proteine, o con alimenti ghiacciati come il gelato. I pazienti devono cercare di evitare in modo regolare pasti e prodotti lattiero-caseari per almeno 1 ora prima e 1 ora dopo l’assunzione di PROCYSBI. Se è impossibile mantenere il digiuno durante questo periodo, è accettabile assumere solo una piccola quantitĂ  (~ 100 grammi) di cibo (preferibilmente carboidrati) durante l’ora precedente e successiva all’assunzione di PROCYSBI. Ăˆ importante assumere PROCYSBI in relazione all’assunzione di cibo in modo regolare e riproducibile nel tempo (vedere paragrafo 5.2).

In pazienti pediatrici che potrebbero correre il rischio di aspirazione, di etĂ  pari o inferiore a 6 anni circa, le capsule rigide vanno aperte ed il contenuto disperso nel cibo o nei liquidi di seguito elencati.

Dispersione nel cibo

Le capsule della dose mattutina o serale vanno aperte e il contenuto disperso in circa 100 grammi di purè di mele o gelatina di frutti di bosco. Agitare lievemente il farmaco nell’alimento morbido, creando una miscela di granuli di cisteamina e cibo. Deve essere ingerita tutta la miscela. Dopo l’assunzione sono consentiti 250 mL di un liquido acido accettabile come un succo di frutta (ad es., succo d’arancia o qualsiasi altro succo di frutta acido) o acqua. La miscela deve essere ingerita entro 2 ore dalla preparazione e deve essere mantenuta in frigorifero dal momento della preparazione a quello della somministrazione.

Somministrazione attraverso sonde per nutrizione

Le capsule della dose mattutina o serale vanno aperte e il contenuto riversato in circa 100 grammi di purè di mele o gelatina di frutti di bosco. Mescolare delicatamente il farmaco nell’alimento morbido, creando una miscela di granuli di cisteamina e cibo morbido. La miscela deve quindi essere somministrata attraverso una sonda per gastrostomia, una sonda nasogastrica o una sonda per

gastrostomia- digiunostomia. La miscela deve essere somministrata entro 2 ore dalla preparazione e puĂ² essere mantenuta in frigorifero dal momento della preparazione a quello della somministrazione.

Dispersione in succo di arancia o in qualsiasi succo di frutta acido o in acqua

Le capsule della dose mattutina o serale vanno aperte e il contenuto riversato in una quantitĂ  compresa tra 100 e 150 mL di succo di frutta acido o acqua. Le opzioni di somministrazione sono fornite di seguito:

Opzione 1 / Siringa: Mescolare delicatamente per 5 minuti, quindi aspirare la miscela di granuli di cisteamina e succo di frutta acido o acqua in una siringa per somministrazione.

Opzione 2 / Tazza: Mescolare delicatamente per 5 minuti in una tazza o agitare delicatamente per 5 minuti in una tazza con coperchio (ad es., una tazza con beccuccio). Bere la miscela di granuli di cisteamina e succo di frutta acido o acqua.

La miscela deve essere somministrata (bevuta) entro 30 minuti dalla preparazione e deve essere mantenuta in frigorifero dal momento della preparazione a quello della somministrazione.

Ricordate in ogni caso che se non ricordate la posologia indicata dal medico e utilizzate Procysbi seguendo le istruzioni del foglietto illustrativo, sarĂ  poi opportuno che contattiate il vostro medico e lo avvisiate del dosaggio che avete assunto, per avere conferma o ulteriori consigli!

Lo posso prendere se sono incinta?

Un’altra domanda che spesso ci poniamo prima di prendere una medicina è se è possibile assumerla in gravidanza

Tenendo presente che in gravidanza sarebbe opportuno evitare qualsiasi farmaco se non strettamente necessario e che prima di assumere qualsiasi farmaco in gravidanza va sentito il medico curante, vediamo insieme quali sono le istruzioni sulla scheda tecnica di Procysbi per quanto riguarda la gravidanza:

Procysbi: si puĂ² prendere in gravidanza?

Gravidanza

Non sono disponibili dati adeguati riguardo l’uso di cisteamina nelle donne in gravidanza. Gli studi sugli animali hanno mostrato una tossicità riproduttiva, inclusa la teratogenesi (vedere paragrafo 5.3). Il rischio potenziale per gli esseri umani non è noto. Non sono nemmeno noti eventuali effetti sulla gravidanza della cistinosi non trattata. Di conseguenza, la cisteamina bitartrato non deve essere usata durante la gravidanza, in particolare durante il primo trimestre, se non in caso di assoluta necessità (vedere paragrafo 4.4).

Se viene diagnosticata o pianificata una gravidanza, il trattamento deve essere attentamente riconsiderato e la paziente deve essere avvisata del possibile rischio teratogenico della cisteamina.

Allattamento

Non è noto se la cisteamina sia escreta nel latte materno. In ogni caso, dati i risultati di studi su animali condotti su madri che allattano e sui neonati (vedere paragrafo 5.3), è controindicato l’allattamento al seno per le donne che utilizzano PROCYSBI (vedere paragrafo 4.3).

FertilitĂ 

In studi sugli animali sono stati riscontrati effetti sulla fertilità (vedere paragrafo 5.3). E’ stata segnalata azoospermia in pazienti maschi affetti da cistinosi.

Ne ho preso troppo! Cosa fare?

Può anche capitare che per errore o distrazione assumiate una quantitĂ  di farmaco superiore a quella prescritta dal vostro medico.

Talvolta capita che bambini piccoli per gioco ingeriscano dei farmaci lasciati a portata di mano: raccomandiamo sempre di tenere i farmaci lontano dalla portata dei bambini, in luoghi chiusi e custoditi.

Cosa devo fare se per sbaglio ho preso un dosaggio eccessivo di Procysbi?

Qualunque sia la causa dell’ingestione di una quantitĂ  eccessiva di farmaco, ecco cosa riporta la Scheda Tecnica di Procysbi in caso di sovradosaggio.

Procysbi: sovradosaggio

Il sovradosaggio di cisteamina puĂ² causare progressiva letargia.

In caso di dosaggio eccessivo, occorre sostenere adeguatamente i sistemi respiratorio e cardiovascolare. Non si conosce un antidoto specifico. Non si sa se la cisteamina possa essere rimossa per emodialisi.

Procysbi: istruzioni particolari

Nessuna istruzione particolare.


Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco