Strimvelis (Frazione Cellulare Arricchita Di Cellule Autologhe Cd34+): indicazioni e modo d’uso
Strimvelis (Frazione Cellulare Arricchita Di Cellule Autologhe Cd34+) è un farmaco che serve per curare le seguenti condizioni patologiche:
Strimvelis è indicato per il trattamento di pazienti con immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano)-compatibili (vedere paragrafo 4.2 e paragrafo 4.4).
Strimvelis: come si usa?
Come per tutti i farmaci, anche per Strimvelis è molto importante rispettare e seguire i dosaggi consigliati dal medico al momento della prescrizione.
Se però non ricordate come prendere Strimvelis ed a quali dosaggi (la posologia indicata dal medico), è quanto meno necessario seguire le istruzioni presenti sul foglietto illustrativo. Vediamole insieme.
Posologia di Strimvelis
Strimvelis deve essere somministrato in un centro trapianti specializzato, da un medico con precedente esperienza nel trattamento e nella gestione di pazienti con ADA-SCID e nell’uso di prodotti di terapia genica ex vivo a base di cellule CD34+ autologhe. Strimvelis deve essere somministrato solo dopo aver consultato il paziente e/o la famiglia. Per i pazienti sono previsti l’iscrizione in un registro post-trattamento e un follow-up a lungo termine.
É necessario un back-up di cellule staminali CD34+ contenente almeno 1 milione di cellule CD34+ per kg. Questo deve essere prelevato dal paziente almeno 3 settimane prima del trattamento con Strimvelis. Il back- up di cellule staminali è prelevato per essere usato come trattamento di salvataggio nel caso ci dovesse essere un fallimento durante la produzione, un fallimento del trapianto o una aplasia del midollo osseo prolungata dopo il trattamento con Strimvelis.
Il paziente deve essere in grado di donare cellule CD34+ sufficienti ad ottenere un minimo di 4 milioni/kg di cellule CD34+ purificate, necessarie per la produzione di Strimvelis.
Strimvelis è solo per uso autologo (vedere paragrafo 4.4).
Prima dell’infusione, deve essere confermato che l’identità del paziente corrisponda al numero identificativo univoco del paziente sulla(e) sacca(sacche) infusionale(i) e/o sul contenitore di Strimvelis (vedere paragrafì 4.4 e 6.6).
Condizionamento pre-trattamento
Si raccomanda la somministrazione endovenosa di busulfano 0,5 mg/kg ogni 6 ore per due giorni consecutivi a partire da tre giorni prima della somministrazione di Strimvelis. La dose totale di busulfano è 4 mg/kg, suddivisa in 8 dosi da 0,5 mg/kg. I livelli plasmatici di busulfano devono essere misurati dopo la prima dose di ciascun giorno per mezzo di campionamenti seriali di sangue impiegando un metodo appropriato. Se la AUC del busulfano supera i 4000 nanogrammi/ml*ora (974 µmol/L*minuto), la dose deve essere adeguatamente ridotta sulla base dell’AUC.
Premedicazione
Si raccomanda la somministrazione endovenosa di antistaminici 15-30 minuti prima dell’infusione di Strimvelis.
Posologia
L’intervallo di dose raccomandato di Strimvelis è tra 2 e 20 milioni di cellule CD34+/kg.
Se il prodotto contiene meno di 2 milioni/kg di cellule CD34+, il medico deve decidere se procedere con la somministrazione, in base ad una valutazione beneficio/rischio individuale. Il fallimento del trattamento è stato osservato in un paziente trattato negli studi clinici con <2 milioni/kg di cellule CD34+.
Strimvelis deve essere somministrato una sola volta. Popolazioni speciali
Anziani
Strimvelis non è destinato per l’uso in pazienti con età > 65 anni e non è stato studiato in questo gruppo di età.
Compromissione renale
Strimvelis non è stato studiato in pazienti con compromissione renale. Non dovrebbe essere richiesto alcun aggiustamento della dose.
Compromissione epatica
Strimvelis non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica. Non dovrebbe essere richiesto alcun aggiustamento della dose.
Popolazione pediatrica
La sicurezza e l’efficacia di Strimvelis in bambini di età inferiore a 6 mesi o superiore a 6 anni e 1 mese non sono state stabilite (vedere paragrafo 4.4). Non ci sono dati disponibili.
Modo di somministrazione
Strimvelis è per infusione endovenosa.
Deve essere usato un set trasfusionale con filtro. Per prevenire la rimozione accidentale di cellule dal prodotto, devono essere usati solo filtri destinati all’uso con set trasfusionali.
La velocità di infusione non deve superare 5 ml/kg/ora. Il tempo di somministrazione è approssimativamente di 20 minuti (vedere paragrafo 6.6). Dopo la somministrazione, deve essere usata una siringa da 50 ml riempita di soluzione salina per risciacquare la sacca.
Precauzioni da prendere prima della manipolazione o somministrazione del prodotto
Questo medicinale contiene cellule geneticamente modificate. Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza applicabili per tali prodotti (vedere paragrafo 6.6).
Strimvelis non è sottoposto a controlli per agenti infettivi trasmissibili. Gli operatori sanitari che manipolano Strimvelis devono pertanto prendere le opportune precauzioni per evitare la trasmissione potenziale di malattie infettive.
Ricordate in ogni caso che se non ricordate la posologia indicata dal medico e utilizzate Strimvelis seguendo le istruzioni del foglietto illustrativo, sarà poi opportuno che contattiate il vostro medico e lo avvisiate del dosaggio che avete assunto, per avere conferma o ulteriori consigli!
Lo posso prendere se sono incinta?
Un’altra domanda che spesso ci poniamo prima di prendere una medicina è se è possibile assumerla in gravidanza
Tenendo presente che in gravidanza sarebbe opportuno evitare qualsiasi farmaco se non strettamente necessario e che prima di assumere qualsiasi farmaco in gravidanza va sentito il medico curante, vediamo insieme quali sono le istruzioni sulla scheda tecnica di Strimvelis per quanto riguarda la gravidanza:
Strimvelis: si può prendere in gravidanza?
Donne in età fertile
Poiché Strimvelis sarà somministrato dopo condizionamento con busulfano, le pazienti in età fertile devono usare metodi contraccettivi di barriera affidabili durante la somministrazione di Strimvelis e per almeno i
6 mesi successivi.
Non sono disponibili dati clinici di esposizione in gravidanza. Non sono stati condotti studi di tossicità riproduttiva e di sviluppo.
Strimvelis non deve essere usato durante la gravidanza. Allattamento
Non è noto se Strimvelis sia escreto nel latte materno. L’effetto della somministrazione di Strimvelis alle
madri su bambini allattati con latte materno non è stato studiato.
Strimvelis non deve essere somministrato a donne che stanno allattando con latte materno. Fertilità
Non vi sono dati sugli effetti di Strimvelis sulla fertilità umana. Gli effetti sulla fertilità maschile e femminile non sono stati valutati in studi negli animali.
Ne ho preso troppo! Cosa fare?
Può anche capitare che per errore o distrazione assumiate una quantità di farmaco superiore a quella prescritta dal vostro medico.
Talvolta capita che bambini piccoli per gioco ingeriscano dei farmaci lasciati a portata di mano: raccomandiamo sempre di tenere i farmaci lontano dalla portata dei bambini, in luoghi chiusi e custoditi.
Cosa devo fare se per sbaglio ho preso un dosaggio eccessivo di Strimvelis?
Qualunque sia la causa dell’ingestione di una quantità eccessiva di farmaco, ecco cosa riporta la Scheda Tecnica di Strimvelis in caso di sovradosaggio.
Strimvelis: sovradosaggio
Non sono disponibili dati da studi clinici relativamente al sovradosaggio di Strimvelis.
Strimvelis: istruzioni particolari
Strimvelis è trasportato direttamente presso la struttura sanitaria dove verrà somministrata l’infusione. La/e sacca/sacche di infusione è/sono poste all’interno di un contenitore esterno chiuso. Le sacche devono essere conservate nel contenitore esterno fino al momento dell’utilizzo.
Strimvelis è solo per uso autologo. L’identità del paziente deve corrispondere al numero identificativo univoco del paziente sul contenitore primario e/o secondario prima dell’infusione.
Agitare delicatamente la sacca infusionale per ridisperdere eventuali aggregati cellulari, somministrare usando un set di somministrazione trasfusionale con filtro per rimuovere eventuali aggregati cellulari residui.
Questo prodotto medicinale contiene cellule geneticamente modificate. Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza applicabili (vedere paragrafo 4.2).
Strimvelis non è sottoposto a controlli per agenti infettivi trasmissibili. Gli operatori sanitari che manipolano Strimvelis devono pertanto prendere le opportune precauzioni per evitare la trasmissione potenziale di malattie infettive.
Le superfici di lavoro e i materiali che sono stati potenzialmente in contatto con Strimvelis devono essere decontaminati con appropriati disinfettanti.
Il medicinale non utilizzato e i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformità alle normative locali vigenti di biosicurezza.
Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco