Translarna (Ataluren): indicazioni e modo d’uso
Translarna (Ataluren) è un farmaco che serve per curare le seguenti condizioni patologiche:
Translarna è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazione nonsenso nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari o superiore a 2 anni (vedere paragrafo 5.1). L’efficacia non è stata dimostrata nei pazienti non deambulanti.
La presenza di una mutazione nonsenso nel gene della distrofina deve essere stabilita mediante analisi genetiche (vedere paragrafo 4.4).
Translarna: come si usa?
Come per tutti i farmaci, anche per Translarna è molto importante rispettare e seguire i dosaggi consigliati dal medico al momento della prescrizione.
Se però non ricordate come prendere Translarna ed a quali dosaggi (la posologia indicata dal medico), è quanto meno necessario seguire le istruzioni presenti sul foglietto illustrativo. Vediamole insieme.
Posologia di Translarna
Il trattamento con Translarna deve essere avviato solo da medici specialisti esperti nella gestione della distrofia muscolare di Duchenne/Becker.
Posologia
Ataluren deve essere somministrato per via orale ogni giorno in 3 dosi.
La prima dose deve essere assunta al mattino, la seconda a mezzogiorno e la terza alla sera. Gli intervalli di somministrazione raccomandati sono di 6 ore tra la dose del mattino e quella di
mezzogiorno, di 6 ore tra la dose di mezzogiorno e quella della sera e di 12 ore tra la dose della sera e la prima dose del giorno successivo.
La dose raccomandata è di 10 mg/kg di peso corporeo al mattino, 10 mg/kg di peso corporeo a mezzogiorno e 20 mg/kg di peso corporeo alla sera (per una dose giornaliera totale di 40 mg/kg di peso corporeo).
Translarna è disponibile in bustine da 125 mg, 250 mg o 1.000 mg. La tabella seguente fornisce informazioni sul(i) dosaggio(i) delle bustine da usare nella preparazione della dose raccomandata per intervallo di peso corporeo.
| Intervallo di peso (kg) | Numero di bustine | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Mattina | Mezzogiorno | Sera | ||||||||
|
Bustine da 125 mg |
Bustine da 250 mg |
Bustine da 1.000 mg |
Bustine da 125 mg |
Bustine da 250 mg |
Bustine da 1.000 mg |
Bustine da 125 mg |
Bustine da 250 mg |
Bustine da 1.000 mg |
||
| 12 | 14 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 0 | 0 | 1 | 0 |
| 15 | 16 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 1 | 0 |
| 17 | 20 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 |
| 21 | 23 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 1 | 1 | 0 |
| 24 | 26 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 0 | 2 | 0 |
| 27 | 31 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 1 | 2 | 0 |
| 32 | 35 | 1 | 1 | 0 | 1 | 1 | 0 | 1 | 2 | 0 |
| 36 | 39 | 1 | 1 | 0 | 1 | 1 | 0 | 0 | 3 | 0 |
| 40 | 44 | 1 | 1 | 0 | 1 | 1 | 0 | 1 | 3 | 0 |
| 45 | 46 | 0 | 2 | 0 | 0 | 2 | 0 | 1 | 3 | 0 |
| 47 | 55 | 0 | 2 | 0 | 0 | 2 | 0 | 0 | 0 | 1 |
| 56 | 62 | 0 | 2 | 0 | 0 | 2 | 0 | 0 | 1 | 1 |
| 63 | 69 | 0 | 3 | 0 | 0 | 3 | 0 | 0 | 1 | 1 |
| 70 | 78 | 0 | 3 | 0 | 0 | 3 | 0 | 0 | 2 | 1 |
| 79 | 86 | 0 | 3 | 0 | 0 | 3 | 0 | 0 | 3 | 1 |
| 87 | 93 | 0 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 3 | 1 |
| 94 | 105 | 0 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 0 | 2 |
| 106 | 111 | 0 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 0 | 1 | 2 |
| 112 | 118 | 0 | 1 | 1 | 0 | 1 | 1 | 0 | 1 | 2 |
| 119 | 125 | 0 | 1 | 1 | 0 | 1 | 1 | 0 | 2 | 2 |
Dimenticanza o ritardo nell’assunzione della dose
In caso di ritardo nella somministrazione di ataluren di meno di 3 ore dopo le dosi del mattino o di mezzogiorno o di meno di 6 ore dopo la dose serale, la dose deve essere assunta senza variazioni del programma per le dosi successive. In caso di ritardo superiore a 3 ore dopo la dose del mattino o di mezzogiorno o superiore a 6 ore dopo la dose serale, la dose non deve essere assunta e i pazienti devono riprendere la normale frequenza di somministrazione. In caso di dimenticanza di una dose, i pazienti non devono assumere una dose doppia o aggiuntiva. È importante somministrare la dose corretta. Un aumento della dose al di sopra della dose raccomandata può essere associato a un’efficacia ridotta.
Popolazioni particolari
Anziani
La sicurezza e l’efficacia di ataluren nei pazienti di età pari o superiore a 65 anni non sono ancora state stabilite (vedere paragrafo 5.2).
Non è richiesto alcun aggiustamento della dose nei pazienti con insufficienza renale lieve o moderata. Il trattamento non è raccomandato nei pazienti con insufficienza renale grave (eGFR <30 ml/min) o malattia renale allo stadio terminale (vedere paragrafì 4.4 e 5.2).
Insufficienza epatica
Non è richiesto alcun aggiustamento della dose nei pazienti con insufficienza epatica lieve, moderata o grave (vedere paragrafo 5.2).
Popolazione pediatrica
I pazienti pediatrici con peso corporeo ?12 kg sono trattati secondo le raccomandazioni di dosaggio in base all’intervallo del peso corporeo (vedere la tabella dì dosaggìo sopra). La dose raccomandata è la stessa per tutte le fasce di età, ovvero 10 mg/kg di peso corporeo al mattino, 10 mg/kg di peso corporeo a mezzogiorno e 20 mg/kg di peso corporeo alla sera (per una dose giornaliera totale di
40 mg/kg di peso corporeo).
La sicurezza e l’efficacia di Translarna nei bambini < 12 kg e di età compresa tra 6 mesi e 2 anni non sono ancora state stabilite. Non ci sono dati disponibili.
Modo di somministrazione
Translarna deve essere somministrato per via orale dopo averlo mescolato in sospensione con liquidi o cibo semisolido. Le bustine devono essere aperte solo al momento della preparazione della dose.
L’intero contenuto di ogni bustina deve essere mescolato con almeno 30 ml di liquido (acqua, latte, succo di frutta), o 3 cucchiai di cibo semisolido (yogurt o purea di mele). La dose preparata deve essere mescolata bene prima della somministrazione. La quantità di liquidi o cibo semisolido può essere aumentata in base alle preferenze del paziente. I pazienti devono assumere la dose intera.
Per le istruzioni sulla ricostituzione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
Ricordate in ogni caso che se non ricordate la posologia indicata dal medico e utilizzate Translarna seguendo le istruzioni del foglietto illustrativo, sarà poi opportuno che contattiate il vostro medico e lo avvisiate del dosaggio che avete assunto, per avere conferma o ulteriori consigli!
Lo posso prendere se sono incinta?
Un’altra domanda che spesso ci poniamo prima di prendere una medicina è se è possibile assumerla in gravidanza
Tenendo presente che in gravidanza sarebbe opportuno evitare qualsiasi farmaco se non strettamente necessario e che prima di assumere qualsiasi farmaco in gravidanza va sentito il medico curante, vediamo insieme quali sono le istruzioni sulla scheda tecnica di Translarna per quanto riguarda la gravidanza:
Translarna: si può prendere in gravidanza?
Non esistono dati adeguati relativi all’uso di ataluren in donne in gravidanza. Gli studi sugli animali hanno mostrato una tossicità riproduttiva solo a dosi che hanno comportato tossicità materna (vedere paragrafo 5.3).
A scopo precauzionale, si raccomanda di evitare l’uso di ataluren durante la gravidanza. Allattamento
Non è noto se ataluren/metaboliti siano escreti nel latte materno. Dati farmacodinamici/tossicologici disponibili in animali hanno mostrato l’escrezione di ataluren/metaboliti nel latte (vedere
paragrafo 5.3). Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. L’allattamento deve essere interrotto durante il trattamento con ataluren. Fertilità
I dati non clinici hanno escluso qualsiasi pericolo per l’essere umano in base a uno studio standard sulla fertilità di maschi e femmine di ratto (vedere paragrafo 5.3).
Ne ho preso troppo! Cosa fare?
Può anche capitare che per errore o distrazione assumiate una quantità di farmaco superiore a quella prescritta dal vostro medico.
Talvolta capita che bambini piccoli per gioco ingeriscano dei farmaci lasciati a portata di mano: raccomandiamo sempre di tenere i farmaci lontano dalla portata dei bambini, in luoghi chiusi e custoditi.
Cosa devo fare se per sbaglio ho preso un dosaggio eccessivo di Translarna?
Qualunque sia la causa dell’ingestione di una quantità eccessiva di farmaco, ecco cosa riporta la Scheda Tecnica di Translarna in caso di sovradosaggio.
Translarna: sovradosaggio
I volontari sani che ricevevano un’unica dose orale di 200 mg/kg di ataluren hanno manifestato sintomi lievi e passeggeri di cefalea, nausea, vomito e diarrea. Non sono state osservate reazioni avverse gravi in questi soggetti. In caso di sospetto sovradosaggio occorre fornire assistenza medica di supporto compresa la consulenza con un operatore sanitario e la attenta osservazione del quadro clinico del paziente.
Translarna: istruzioni particolari
Le bustine devono essere aperte solo al momento della preparazione della dose. L’intero contenuto di ogni bustina deve essere mescolato con almeno 30 ml di liquidi (acqua, latte, succo di frutta) o 3 cucchiai di cibo semisolido (yogurt o purea di mele). La dose preparata deve essere mescolata bene prima della somministrazione. La quantità di liquidi o cibo semisolido può essere aumentata in base alle preferenze del paziente.
Il medicinale non utilizzato e i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformità alla normativa locale vigente.
Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco