Fabrazyme: a cosa serve e come si usa

Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi (Agalsidasi Beta): indicazioni e modo d’uso

Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi (Agalsidasi Beta) è un farmaco che serve per curare le seguenti condizioni patologiche:

Fabrazyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry (deficit di ?-galattosidasi A).

Fabrazyme è indicato negli adulti, nei bambini e negli adolescenti a partire dagli 8 anni.

Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi: come si usa?

farmaco: indicazioni e modo d'uso

Come per tutti i farmaci, anche per Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi è molto importante rispettare e seguire i dosaggi consigliati dal medico al momento della prescrizione.

Se perĂ² non ricordate come prendere Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi ed a quali dosaggi (la posologia indicata dal medico), è quanto meno necessario seguire le istruzioni presenti sul foglietto illustrativo. Vediamole insieme.

Posologia di Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi

Il trattamento con Fabrazyme deve essere somministrato sotto controllo di un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti da malattia di Fabry o da altre patologie metaboliche ereditarie.

Posologia

La dose consigliata di Fabrazyme è 1 mg/kg di peso corporeo, somministrato una volta ogni 2 settimane come infusione endovenosa.

Negli studi clinici sono stati utilizzati regimi posologici inferiori. In uno di questi studi, effettuato su pazienti maschi adulti, dopo una dose iniziale di 1,0 mg/kg ogni 2 settimane per 6 mesi, la dose di 0,3 mg/kg ogni 2 settimane è in grado di mantenere la clearance di GL-3 in alcune tipologie cellulari su alcuni pazienti; non è stata tuttavia stabilita la rilevanza clinica a lungo termine di questi risultati (vedere paragrafo 5.1).

L’iniziale velocità di infusione non deve superare 0,25 mg/min (15 mg/ora), per ridurre la potenziale insorgenza di reazioni connesse all’infusione. Dopo aver appurato la tolleranza del paziente è possibile accrescere gradualmente la velocità di infusione nelle successive infusioni.

Per i pazienti che tollerano bene le infusioni, è possibile valutare la somministrazione a domicilio delle infusioni di Fabrazyme. La decisione di passare alla somministrazione a domicilio dell’infusione deve essere presa dopo valutazione e raccomandazione da parte del medico curante. I pazienti che sperimentano eventi avversi durante l’infusione a domicilio, devono interrompere l’infusione immediatamente e contattare un operatore sanitario. Le infusioni successive probabilmente dovranno essere eseguite in ambiente ospedaliero. La dose e la velocità di infusione dovranno rimanere identiche a quelle usate nella somministrazione a domicilio e non dovranno subire alcun cambiamento senza la supervisione di un operatore sanitario.

Popolazioni speciali Insufficienza renale

Non è necessario un aggiustamento della dose nei pazienti con insufficienza renale.

Insufficienza epatica

Non sono stati eseguiti studi su pazienti con insufficienza epatica.

Anziani

La sicurezza e l’efficacia di Fabrazyme nei pazienti di etĂ  superiore a 65 anni non sono state stabilite . Pertanto, nessuna posologia puĂ² essere attualmente raccomandata in questi pazienti.

Popolazione pediatrica

La sicurezza e l’efficacia di Fabrazyme nei bambini di etĂ  compresa fra 0 e 7 anni non sono state ancora stabilite. I dati ad oggi disponibili sono decritti nei paragrafi 5.1 e 5.2 ma non si puĂ² fare alcuna raccomandazione sulla posologia nei bambini fra 5 e 7 anni. Non sono disponibili dati nei bambini fra 0 e 4 anni. Nei bambini fra 8 e 16 anni non è necessario un aggiustamento della dose.

Modo di somministrazione

Per le istruzioni sulla ricostituzione e sulla diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.

Ricordate in ogni caso che se non ricordate la posologia indicata dal medico e utilizzate Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi seguendo le istruzioni del foglietto illustrativo, sarĂ  poi opportuno che contattiate il vostro medico e lo avvisiate del dosaggio che avete assunto, per avere conferma o ulteriori consigli!

Lo posso prendere se sono incinta?

Un’altra domanda che spesso ci poniamo prima di prendere una medicina è se è possibile assumerla in gravidanza

Tenendo presente che in gravidanza sarebbe opportuno evitare qualsiasi farmaco se non strettamente necessario e che prima di assumere qualsiasi farmaco in gravidanza va sentito il medico curante, vediamo insieme quali sono le istruzioni sulla scheda tecnica di Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi per quanto riguarda la gravidanza:

Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi: si puĂ² prendere in gravidanza?

Gravidanza

Non vi sono dati adeguati riguardanti l’uso dell’agalsidasi beta in donne in gravidanza.

Gli studi su animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti sullo sviluppo embrionale/fetale (vedere paragrafo 5.3).

Fabrazyme non deve essere usato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessitĂ . Allattamento

L’agalsidasi beta potrebbe essere escreto nel latte materno. In assenza di dati circa gli effetti sui neonati esposti all’agalsidasi beta tramite il latte materno, si consiglia di interrompere l’allattamento durante l’uso di Fabrazyme.

FertilitĂ 

Non sono stati eseguiti studi per valutare i potenziali effetti di Fabrazyme sulla compromissione della fertilitĂ .

Ne ho preso troppo! Cosa fare?

Può anche capitare che per errore o distrazione assumiate una quantitĂ  di farmaco superiore a quella prescritta dal vostro medico.

Talvolta capita che bambini piccoli per gioco ingeriscano dei farmaci lasciati a portata di mano: raccomandiamo sempre di tenere i farmaci lontano dalla portata dei bambini, in luoghi chiusi e custoditi.

Cosa devo fare se per sbaglio ho preso un dosaggio eccessivo di Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi?

Qualunque sia la causa dell’ingestione di una quantitĂ  eccessiva di farmaco, ecco cosa riporta la Scheda Tecnica di Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi in caso di sovradosaggio.

Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi: sovradosaggio

Negli studi clinici si sono usate dosi di fino a 3 mg/kg di peso corporeo.

Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusi: istruzioni particolari

La polvere per concentrato per soluzione per infusione deve essere ricostituita con acqua per preparazioni iniettabili, diluita ulteriormente con soluzione di cloruro di sodio 0,9% per somministrazione endovenosa e infine somministrata con infusione endovenosa. Usare una tecnica asettica

Determinare il numero di flaconcini che occorre ricostituire, sulla base del peso del singolo paziente, quindi togliere dal frigorifero il necessario numero di flaconcini, affinché raggiungano la temperatura ambiente (nel giro di circa 30 minuti). Ciascun flaconcino di Fabrazyme è esclusivamente monouso.

Ricostituzione

Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Ricostituire ciascun flaconcino di Fabrazyme 35 mg con 7,2 ml di acqua per preparazioni iniettabili. Evitare un impatto energico dell’acqua per iniezioni sulla polvere ed evitare la formazione di schiuma. Questo si ottiene attraverso una lenta aggiunta per gocciolamento dell’acqua per iniezioni lungo la superficie interna del flaconcino e non direttamente sul farmaco liofilizzato. Ruotare ed inclinare delicatamente ciascun flaconcino. Non capovolgere, ruotare forte né agitare il flaconcino.

Fabrazyme 5 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Ricostituire ciascun flaconcino di Fabrazyme 5 mg con 1,1 ml di acqua per preparazioni iniettabili. Evitare un impatto energico dell’acqua per iniezioni sulla polvere ed evitare la formazione di schiuma.

Questo si ottiene attraverso una lenta aggiunta per gocciolamento dell’acqua per iniezioni lungo la superficie interna del flaconcino e non direttamente sul farmaco liofilizzato. Ruotare ed inclinare delicatamente ciascun flaconcino. Non capovolgere, ruotare forte né agitare il flaconcino.

La soluzione ricostituita contiene 5 mg di agalsidasi beta per ogni ml ed ha l’aspetto di una soluzione trasparente ed incolore. Il pH della soluzione ricostituita è di circa 7,0. Prima dell’ulteriore diluizione, ispezionare a vista la soluzione ricostituita all’interno di ciascun flaconcino per escludere la presenza di materiale particellare e di scolorimento. Non usare la soluzione se presenta particelle estranee o se è scolorita.

Dopo la ricostituzione, si consiglia di diluire tempestivamente i flaconcini, per minimizzare la formazione di particelle col passare del tempo.

Il medicinale non utilizzato ed i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformitĂ  alla normativa locale vigente.

Diluizione

Fabrazyme 35 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Prima di aggiungere il volume ricostituito di Fabrazyme necessario per la dose da somministrare al paziente, si consiglia di asportare un volume equivalente di soluzione di cloruro di sodio 0,9% per somministrazione endovenosa dalla sacca per infusione.

Aspirare l’aria presente nella sacca per infusione, per minimizzare l’interfaccia aria/liquido.

Aspirare lentamente 7,0 ml di soluzione ricostituita da ogni flaconcino (pari a 35 mg), fino a giungere al volume totale richiesto per la dose da somministrare al paziente. Non usare aghi provvisti di filtro ed evitare la formazione di schiuma.

In seguito, iniettare lentamente la soluzione ricostituita direttamente nella soluzione di cloruro di sodio 0,9% per somministrazione endovenosa (non nell’eventuale spazio vuoto rimasto), sino ad ottenere una concentrazione finale tra 0,05 mg/ml e 0,7 mg/ml. Determinare il volume totale di soluzione di cloruro di sodio 0,9% per infusione (tra 50 e 500 ml) sulla base della dose individuale. Per dosi inferiori a 35 mg, usare un minimo di 50 ml; per dosi fra 35 e 70 mg, usare un minimo di 100 ml; per dosi fra 70 e 100 mg usare un minimo di 250 ml; per dosi oltre 100 mg, usare solo 500 ml.

Capovolgere piano o frizionare leggermente la sacca per infusione, per miscelare la soluzione diluita. Non scuotere né agitare eccessivamente la sacca per infusione.

Fabrazyme 5 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Prima di aggiungere il volume ricostituito di Fabrazyme necessario per la dose da somministrare al paziente, si consiglia di asportare un volume equivalente di soluzione di cloruro di sodio 0,9% per somministrazione endovenosa dalla sacca per infusione.

Aspirare l’aria presente nella sacca per infusione, per minimizzare l’interfaccia aria/liquido.

Aspirare lentamente 1,0 ml di soluzione ricostituita da ogni flaconcino (pari a 5 mg), fino a giungere al volume totale richiesto per la dose da somministrare al paziente. Non usare aghi provvisti di filtro ed evitare la formazione di schiuma.

In seguito, iniettare lentamente la soluzione ricostituita direttamente nella soluzione di cloruro di sodio 0,9% per somministrazione endovenosa (non nell’eventuale spazio vuoto rimasto), sino ad ottenere una concentrazione finale tra 0,05 mg/ml e 0,7 mg/ml. Determinare il volume totale di soluzione di cloruro di sodio 0,9% per infusione (tra 50 e 500 ml) sulla base della dose individuale. Per dosi inferiori a 35 mg, usare un minimo di 50 ml; per dosi fra 35 e 70 mg, usare un minimo di 100 ml; per dosi fra 70 e 100 mg usare un minimo di 250 ml; per dosi oltre 100 mg, usare solo 500 ml.

Capovolgere piano o frizionare leggermente la sacca per infusione, per miscelare la soluzione diluita. Non scuotere né agitare eccessivamente la sacca per infusione.

Somministrazione

Si raccomanda di somministrare la soluzione diluita attraverso un filtro in linea a basso legame proteico di 0,2 ?m, per asportare qualunque particella proteica, che non causerà alcuna perdita di attività dell’agalsidasi beta. L’iniziale tasso di infusione non deve superare 0,25 mg/min (15 mg/ora), per ridurre al minimo la potenziale insorgenza di reazioni connesse all’infusione. Dopo aver appurato la tolleranza del paziente è possibile accrescere gradualmente il tasso di infusione nelle successive infusioni.


Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco