Uplizna (inebilizumab): riassunto EPAR EMA

1. Cos’è Uplizna e per cosa si usa?

Uplizna è un medicinale usato per il trattamento di adulti affetti da:

• disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), disturbi infiammatori che interessano principalmente il nervo ottico (che collega l’occhio al cervello) e il midollo spinale. Ciò determina compromissione della visione, perdita di sensazione, perdita di controllo della vescica, debolezza e paralisi delle braccia e delle gambe. Il medicinale è utilizzato in pazienti con anticorpi contro una proteina denominata acquaporina-4 (AQP4);
• malattia correlata all’immunoglobulina G4 (IgG4). La malattia IgG4-correlata è una patologia autoimmune (una malattia causata dal sistema di difesa dell’organismo che attacca i tessuti normali) che può provocare fibrosi (cicatrizzazione dei tessuti) e infiammazioni in uno o più organi.

È utilizzato nei soggetti con malattia attiva (che causa sintomi e danni ai tessuti);

• miastenia gravis generalizzata (MGg), una malattia che provoca debolezza muscolare e stanchezza; è utilizzata in persone il cui sistema immunitario produce anticorpi contro proteine denominate recettore dell’acetilcolina o tirosin-chinasi muscolo-specifica, presenti sulle cellule muscolari. Viene somministrato in associazione ad altri medicinali usati per il trattamento della miastenia gravis.

Uplizna contiene il principio attivo inebilizumab.

2. Come si usa Uplizna?

Il trattamento con Uplizna deve essere somministrato sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento della NMOSD, della malattia attiva correlata a IgG4 o della MGg e che ha accesso all’assistenza medica in caso di reazioni gravi al trattamento. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Uplizna è disponibile come soluzione per infusione (flebo) in vena. Il trattamento inizia con due infusioni somministrate a due settimane di distanza l’una dall’altra e prosegue con un’infusione ogni sei mesi. Prima del trattamento, i pazienti devono assumere corticosteroidi e antipiretici. Inoltre devono essere monitorati durante l’infusione e per un’ora dopo l’infusione per rilevare l’eventuale insorgenza di effetti indesiderati gravi correlati all’infusione. Le vaccinazioni devono essere aggiornate ed eventuali infezioni devono essere adeguatamente controllate prima di iniziare il trattamento con Uplizna. Per maggiori informazioni sull’uso di Uplizna, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.

3. Come agisce Uplizna?

Inebilizumab è un anticorpo monoclonale (un tipo di proteina) che si lega alle cellule immunitarie denominate cellule B distruggendole. Le cellule B svolgono un ruolo importante nello sviluppo della NMOSD, della malattia correlata all’IgG4 e della MGg. Nella maggior parte delle persone affette da NMOSD, le cellule B producono anticorpi che attaccano l’AQP4, una proteina che agisce sulla funzione delle cellule nervose. Nelle persone con malattia IgG4-correlata, le cellule B contribuiscono a causare la fibrosi e l’infiammazione. Riducendo il numero di cellule B, il medicinale dovrebbe attenuare i sintomi della patologia trattata.

4. Quali benefici di Uplizna sono stati evidenziati negli studi?

Uplizna si è dimostrato efficace nel ridurre il rischio di riacutizzazioni dei sintomi della NMOSD o della malattia IgG4-correlata.

Uno studio principale, condotto su 230 adulti affetti da NMOSD, ha mostrato che tra i pazienti con anticorpi AQP4, 18 pazienti sui 161 (11 %) trattati con Uplizna hanno manifestato una riacutizzazione dei sintomi nel corso di 197 giorni, rispetto ai 22 pazienti su 52 (42 %) che avevano assunto placebo (un trattamento fittizio).

Un secondo studio principale ha coinvolto 135 adulti con malattia IgG4-correlata attiva. I risultati dello studio hanno mostrato che, nel corso di 52 settimane, 7 pazienti sui 68 (10 %) trattati con Uplizna hanno manifestato una riacutizzazione dei sintomi rispetto ai 40 pazienti sui 67 (60 %) ai quali era stato somministrato placebo.

Un terzo studio principale ha dimostrato che Uplizna era efficace nel trattamento di adulti affetti da miastenia gravis. Lo studio ha coinvolto 238 adulti affetti da miastenia gravis da moderata a grave che presentavano anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina o anti-tirosina chinasi muscolo specifica e ai quali era stato somministrato Uplizna o un placebo. Lo studio ha esaminato l’effetto del trattamento mediante una scala di attività della vita quotidiana specifica per la miastenia gravis (MG-ADL), che misura l’impatto della malattia sulle attività quotidiane dei pazienti. La scala è compresa tra 0 e 24, ove punteggi più alti indicano sintomi più gravi.

Dopo 26 settimane le persone trattate con Uplizna presentavano una riduzione di circa 4,3 punti nei punteggi MG-ADL, rispetto a una riduzione di circa 3 punti per i pazienti trattati con placebo.

5. Quali sono i rischi associati a Uplizna?

Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Uplizna, vedere il foglio illustrativo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Uplizna (che possono riguardare più di 1 persona su 10) comprendono infezioni delle vie urinarie (infezioni delle strutture che trasportano l’urina), infiammazione e infezioni di naso e gola, dolore alle articolazioni, mal di schiena, linfopenia (bassi livelli di linfociti, un tipo di globuli bianchi) e cefalea.

Alcuni effetti indesiderati possono essere gravi. I più frequenti (che possono riguardare più di 1 persona su 10) comprendono infezioni.

Uplizna non deve essere usato in pazienti con infezioni in corso, tra cui epatite B e tubercolosi, o che in passato hanno avuto leucoencefalopatia multifocale progressiva (una rara infezione cerebrale). Inoltre, non deve essere somministrato a persone con un sistema immunitario gravemente indebolito o con tumori attivi.

6. Perché Uplizna è autorizzato nell’UE?

Uplizna è efficace nel ridurre le riacutizzazioni della NMOSD negli adulti. L’Agenzia europea per i medicinali ha ritenuto che si tratti di un risultato clinicamente significativo nelle persone affette da NMOSD in quanto le riacutizzazioni dei sintomi possono causare una disabilità grave e permanente. Uplizna si è dimostrato efficace anche nel ridurre il rischio di riacutizzazioni in soggetti affetti da malattia IgG4-correlata attiva.

Uplizna si è inoltre dimostrato efficace nel ridurre i sintomi della miastenia gravis, misurati mediante una riduzione dei punteggi MG-ADL. Sebbene questo effetto sia stato modesto, i risultati sono stati considerati solidi e clinicamente rilevanti.

Queste affezioni sono rare e il medicinale è stato pertanto esaminato in un numero ridotto di partecipanti; tuttavia, la sicurezza del medicinale è stata considerata gestibile. Pertanto, l’Agenzia ha deciso che i benefici di Uplizna sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.

7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Uplizna?

La ditta che commercializza Uplizna deve fornire una scheda rivolta ai pazienti per informarli del rischio di infezione con Uplizna, di come riconoscere i sintomi delle infezioni, tra cui quelli della leucoencefalopatia multifocale progressiva, e della necessità di rivolgersi a un medico in caso di comparsa di tali sintomi.

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Uplizna sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Uplizna sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Uplizna sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.

8. Altre informazioni su Uplizna

Uplizna ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 25 aprile 2022. Ulteriori informazioni su Uplizna sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/uplizna.

Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 03-2026.