Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 09-2026. Numero EMA EMEA/H/C/002294. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Sintesi in linguaggio semplice di Vyndaqel e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Vyndaqel e per cosa si usa?
Vyndaqel è un medicinale usato per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina, una malattia in cui fibre proteiche anomale denominate amiloide si accumulano nei tessuti dell’organismo.
È utilizzato nelle seguenti tipologie di pazienti:
- adulti con malattia nervosa allo stadio iniziale (stadio 1) causata dall’amiloidosi da transtiretina (ATTR-PN);
- adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM), in cui l’amiloide si accumula nel cuore. Per ATTR-CM,
Vyndaqel è usato sia per i tipi ereditari che per quelli non ereditari.
L’amiloidosi sistemica senile (un’affezione causata dall’accumulo di amiloide) è rara e Vyndaqel è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) per questa affezione l’8 novembre 2012. Ulteriori informazioni sulla qualifica di medicinale orfano sono disponibili sul sito web dell’EMA.
Vyndaqel contiene il principio attivo tafamidis.
2. Come si usa Vyndaqel?
Il trattamento con Vyndaqel deve essere iniziato e supervisionato da un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti dalle malattie per le quali Vyndaqel è indicato. È disponibile sotto forma di capsule e compresse da assumere per via orale una volta al giorno.
Per maggiori informazioni sull’uso di Vyndaqel, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Vyndaqel?
Nei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina, una proteina del sangue denominata transtiretina è difettosa e si scompone facilmente. Una volta scissa, tale proteina forma una sostanza fibrosa denominata amiloide, che si accumula nei tessuti e negli organi di tutto il corpo, compresi i nervi e il cuore, interferendo con le loro normali funzioni.
Il principio attivo di Vyndaqel, tafamidis, è uno stabilizzatore della transtiretina. Si lega alla transtiretina, che impedisce la scissione della proteina, bloccando in tal modo la formazione di amiloide e rallentando la progressione della malattia nervosa o della cardiopatia.
4. Quali benefici di Vyndaqel sono stati evidenziati negli studi?
Polineuropatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-PN) Vyndaqel è stato confrontato con placebo (un trattamento fittizio) in 128 pazienti affetti da ATTR-PN. La principale misura dell’efficacia era basata su una valutazione del danno ai nervi nei pazienti e della loro qualità di vita dopo 18 mesi di trattamento.
Nel 45 % dei pazienti che assumevano Vyndaqel la funzione nervosa è migliorata o si è stabilizzata, rispetto al 30 % di quelli trattati con placebo. Nei risultati non rientrano pazienti affetti dalla malattia in forma più grave che hanno abbandonato lo studio in anticipo per la necessità di sottoporsi a un trapianto di fegato.
Amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM) In uno studio principale è stato dimostrato che Vyndaqel riduce la mortalità (il rischio di mortalità) dovuta a tutte le cause e il numero di ricoveri di natura cardiovascolare (a carico del cuore e dei vasi sanguigni) nei pazienti con ATTR-CM rispetto al placebo.
Lo studio è stato condotto su 441 adulti affetti da ATTR-CM wild type o ereditaria ai quali è stato somministrato Vyndaqel o placebo per 30 mesi. I risultati hanno mostrato che, rispetto al placebo, il trattamento con Vyndaqel ha ridotto il rischio di mortalità di circa il 30 % e la frequenza dei ricoveri di natura cardiovascolare del 32 %.
Gli studi effettuati con Vyndaqel sono descritti più dettagliatamente nelle relazioni di valutazione del medicinale.
5. Quali sono gli effetti indesiderati e le limitazioni di Vyndaqel?
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Vyndaqel, vedere il foglio illustrativo.
Nei pazienti affetti da ATTR-PN, gli effetti indesiderati più comuni di Vyndaqel (che possono riguardare più di 1 persona su 10) comprendono infezione delle vie urinarie (infezione delle strutture che trasportano l’urina), diarrea e dolore addominale superiore.
Nei pazienti affetti da ATTR-CM, gli effetti indesiderati più comuni (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) comprendono diarrea, eruzione cutanea e prurito.
6. Perché Vyndaqel è autorizzato nell’UE?
A parte nei pazienti affetti da ATTR-PN che hanno interrotto lo studio perché avevano bisogno di un trapianto di fegato, Vyndaqel si è rivelato più efficace del placebo nel ritardare il danno ai nervi nei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina. Nei pazienti affetti da ATTR-CM, è stato dimostrato che Vyndaqel riduce il rischio di mortalità e il numero di ricoveri di natura cardiovascolare rispetto al placebo. Il medicinale non ha presentato importanti problemi di sicurezza e i rischi sono stati considerati gestibili.
L’Agenzia europea per i medicinali ha pertanto deciso che i benefici di Vyndaqel sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.
Vyndaqel è stato autorizzato per l’ATTR-PN in “circostanze eccezionali” perché non è stato possibile ottenere informazioni complete sul medicinale a causa della rarità della malattia. La ditta che produce Vyndaqel fornirà ogni anno nuove informazioni sugli effetti di Vyndaqel sulla progressione della malattia e sulla sua sicurezza a lungo termine in determinati pazienti. L’Agenzia esaminerà tali dati con cadenza annuale.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Vyndaqel?
La ditta che commercializza Vyndaqel fornirà materiale informativo a tutti gli operatori sanitari che potrebbero prescrivere Vyndaqel. Il materiale conterrà informazioni sulla necessità di utilizzare un metodo contraccettivo (anticoncezionale) ed evitare gravidanze durante l’uso del medicinale. Illustra inoltre come le donne in gravidanza possono partecipare a un programma di sorveglianza e come diagnosticare ATTR-CM prima di prescrivere Vyndaqel, per assicurarsi che sia il trattamento corretto per la paziente.
Questi materiali possono essere resi disponibili dalle autorità nazionali competenti sui rispettivi siti web. Un elenco dei registri nazionali è disponibile sul sito web dell’EMA.
Al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio illustrativo sono state aggiunte anche le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare relativamente alla sicurezza e all’uso efficace di Vyndaqel.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Vyndaqel sono costantemente monitorati. I presunti effetti indesiderati riportati con Vyndaqel sono valutati attentamente e si intraprendono tutte le azioni necessarie per salvaguardare i pazienti.
8. Altre informazioni su Vyndaqel
Vyndaqel ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali valida in tutta l’UE il 16 novembre 2011.
Ulteriori informazioni su Vyndaqel, compresi il foglio illustrativo e le relazioni di valutazione, sono disponibili sul sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/vyndaqel.
Per informazioni sulla disponibilità di questo medicinale nel proprio paese, contattare l’autorità nazionale competente.
Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 09-2026.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.