Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 10-2017. Numero EMA EMEA/H/C/003844. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Questa sintesi EMA risale al 2017: per indicazioni, dosi e avvertenze aggiornate fa fede la scheda tecnica.
1. Che cos’è e per che cosa si usa Ninlaro?
Ninlaro è un medicinale antitumorale utilizzato per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (un tumore del midollo osseo). È somministrato in combinazione con altri due medicinali, lenalidomide e desametasone, a pazienti che hanno ricevuto almeno un trattamento antitumorale in precedenza.
Poiché il numero di pazienti affetti da mieloma multiplo è basso, la malattia è considerata “rara” e Ninlaro è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 27 settembre 2011.
Ninlaro contiene il principio attivo ixazomib.
2. Come si usa Ninlaro?
Ninlaro può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica. Il trattamento deve essere iniziato e monitorato da un medico esperto nella gestione del mieloma multiplo.
Ninlaro è disponibile in capsule (2,3, 3 e 4 mg) da assumere almeno un’ora prima o due ore dopo i pasti. La dose raccomandata è di 4 mg da assumere una volta alla settimana (nello stesso giorno della settimana) per 3 settimane consecutive, seguite da una settimana senza trattamento con Ninlaro. Questo ciclo di trattamento di 4 settimane deve essere continuato fino a quando la malattia non peggiora o gli effetti indesiderati non diventano inaccettabili. Se il paziente lamenta alcuni effetti indesiderati, può essere necessario interrompere temporaneamente il trattamento o ridurre la dose. La dose può essere ridotta anche nei pazienti con funzionalità epatica moderatamente o gravemente ridotta e nei pazienti con funzionalità renale gravemente ridotta.
Per ulteriori informazioni, vedere il foglio illustrativo.
3. Come agisce Ninlaro?
Il principio attivo di Ninlaro, ixazomib, è un inibitore del proteasoma. Ciò significa che blocca il proteasoma, un complesso presente all’interno delle cellule che scompone le proteine che non sono più necessarie. Quando le proteine nelle cellule tumorali non vengono scomposte, comprese le proteine che controllano la crescita cellulare, le cellule tumorali vengono danneggiate e infine muoiono.
4. Quali benefici di Ninlaro sono stati evidenziati negli studi?
Ninlaro è stato esaminato nell’ambito di uno studio principale cui hanno partecipato 722 adulti con mieloma multiplo il cui stato di salute non era migliorato o la cui malattia si era ripresentata dopo una precedente terapia. Lo studio ha confrontato Ninlaro con il placebo (un trattamento fittizio), entrambi assunti in combinazione con lenalidomide e desametasone. Una prima analisi dei dati ha mostrato che Ninlaro è efficace nel prolungare il periodo di sopravvivenza dei pazienti senza peggioramento della malattia (sopravvivenza libera da progressione): il periodo medio di sopravvivenza senza peggioramento della malattia è stato di 21 mesi nei pazienti trattati con Ninlaro rispetto ai 15 mesi dei pazienti che avevano ricevuto il placebo. Tuttavia, vi è incertezza per quanto riguarda la portata del miglioramento poiché una ulteriore analisi dei dati ha mostrato un effetto ridotto.
In un simile studio successivo condotto su 115 pazienti, molti dei quali con malattia in fase avanzata, coloro che assumevano Ninlaro con lenalidomide e desametasone sono sopravvissuti in media 6,7 mesi senza che la loro malattia peggiorasse rispetto ai 4 mesi dei pazienti trattati con placebo in combinazione con lenalidomide e desametasone.
5. Quali sono i rischi associati a Ninlaro?
Gli effetti indesiderati più comuni di Ninlaro assunto in combinazione con lenalidomide e desametasone (che possono riguardare più di 1 persona su 5) erano diarrea, stipsi, trombocitopenia (bassa conta delle piastrine), neutropenia (bassa conta di neutrofili, un tipo di globuli bianchi), neuropatia periferica (danni ai nervi delle mani e dei piedi che causano formicolio o intorpidimento), nausea, edema periferico (gonfiore, soprattutto delle caviglie e dei piedi), vomito e infezione del naso e della gola. Effetti indesiderati simili erano osservati quando lenalidomide e desametasone venivano utilizzati senza Ninlaro.
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Ninlaro, vedere il foglio illustrativo.
6. Perché Ninlaro è approvato?
I dati provenienti dallo studio principale indicano che Ninlaro migliora la sopravvivenza libera da progressione dei pazienti. Tuttavia, a causa dell’incertezza riguardante la portata del miglioramento a seguito di una successiva analisi, dovranno essere forniti ulteriori dati di conferma da parte della ditta che commercializza il medicinale. Ninlaro non sembra aumentare in modo significativo la frequenza di effetti indesiderati gravi quando aggiunto a lenalidomide e desametasone, e offre ai pazienti il vantaggio di poter assumere le capsule a casa.
L’Agenzia europea per i medicinali ha pertanto deciso che i benefici di Ninlaro sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l’uso nell’UE.
Ninlaro ha ottenuto una “approvazione condizionata”. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la ditta è tenuta a fornire. Ogni anno l’Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato di conseguenza.
7. Quali informazioni sono ancora attese per Ninlaro?
Poiché per Ninlaro è stata rilasciata un’approvazione condizionata, la ditta che commercializza Ninlaro fornirà ulteriori dati sui benefici di questo medicinale da altri studi, tra cui uno studio su pazienti che non sono stati trattati in precedenza.
8. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Ninlaro?
La ditta che commercializza Ninlaro fornirà i dati definitivi dello studio principale relativo agli effetti del medicinale sulla sopravvivenza complessiva.
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Ninlaro sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
9. Altre informazioni su Ninlaro
Il 21 novembre 2016 la Commissione europea ha rilasciato un’autorizzazione all’immissione in commercio per Ninlaro, valida in tutta l’Unione europea.
Per la versione completa dell’EPAR e del riassunto del piano di gestione dei rischi di Ninlaro consultare il sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla terapia con Ninlaro, leggere il foglio illustrativo (accluso all’EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.
Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Ninlaro è disponibile sul sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Ultimo aggiornamento di questo riassunto: 10-2017.
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