Nucala (mepolizumab): riassunto EPAR EMA

1. Cos’è Nucala e per cosa si usa?

Nucala è usato per il trattamento delle seguenti affezioni:

• un particolare tipo di asma chiamato asma eosinofilico in pazienti di età pari o superiore a 6 anni. È utilizzato in associazione con altri medicinali in pazienti con asma grave e non adeguatamente controllato con trattamenti precedenti;
• rinosinusite cronica grave con polipi nasali (infiammazione della mucosa del naso e delle cavità nasali con rigonfiamenti nel naso) negli adulti. È utilizzato in associazione con un corticosteroide somministrato nel naso quando il corticosteroide assunto per via orale o per iniezione, con o senza intervento chirurgico, non è sufficientemente efficace;
• broncopneumopatia cronica (a lungo termine) ostruttiva (BPCO), una malattia che causa difficoltà respiratorie dovute all’ostruzione delle vie aeree e a danni ai polmoni. Nucala è usato negli adulti che presentano livelli aumentati di eosinofili (un tipo di globuli bianchi) e la cui malattia non è sufficientemente controllata con l’associazione di un beta-2-agonista a lunga durata d’azione, di un agonista muscarinico a lunga durata d’azione e di un corticosteroide per via inalatoria (altri medicinali contro la BPCO). Viene utilizzato insieme ad altri medicinali come trattamento (periodico) di mantenimento;
• granulomatosi eosinofila con poliangite (EGPA), una malattia che causa vasculite (infiammazione dei vasi sanguigni) in polmoni, cuore, intestino e nervi che può sfociare in asma, sinusite cronica e livelli elevati di un tipo di globuli bianchi denominati eosinofili. È usato in associazione ad altri medicinali in pazienti di età pari o superiore a 6 anni nei quali la EGPA è recidivante-remittente o non è adeguatamente controllata con trattamenti precedenti. “Recidivante-remittente” significa che vi sono riacutizzazioni dei sintomi (recidive) seguite da periodi di recupero (remissioni);
• sindrome ipereosinofilica (HES), una malattia in cui gli eosinofili iniziano a crescere senza controllo.

È utilizzato in associazione con altri medicinali in adulti nei quali la malattia non è adeguatamente controllata con trattamenti precedenti e nei casi in cui la malattia è legata a un’anomalia del sangue o non ha una causa evidente.

Il principio attivo di Nucala è mepolizumab.

2. Come si usa Nucala?

Nucala può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e deve essere prescritto da un medico esperto nell’identificazione e nel trattamento dell’asma eosinofilico grave, della rinosinusite cronica con polipi nasali, della BPCO, della HES o dell’EGPA.

Il medicinale è somministrato mediante iniezione sottocutanea nella parte superiore del braccio, nella coscia o nell’addome (pancia) una volta ogni 4 settimane. La dose raccomandata dipende dall’uso e dall’età del paziente. Nucala è destinato al trattamento a lungo termine. Il medico deve valutare ogni anno la necessità di proseguire il trattamento.

Nucala è disponibile sotto forma di soluzione in una penna o siringa preriempita o in polvere contenuta in una fiala per la preparazione di un’iniezione. La penna e la siringa preriempita possono essere utilizzate dal paziente e dal prestatore di cure una volta che abbiano ricevuto le relative istruzioni, mentre la fiala deve essere usata esclusivamente da un operatore sanitario. Per maggiori informazioni sull’uso di Nucala, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.

3. Come agisce Nucala?

La rinosinusite cronica con polipi nasali, alcuni tipi di BPCO, EGPA e HES, provoca sintomi associati all’eccessiva presenza di eosinofili nel sangue e nel muco di polmoni, naso e cavità nasali. Il principio attivo di Nucala, mepolizumab, è un tipo di proteina chiamata anticorpo monoclonale, capace di legarsi a una specifica sostanza nell’organismo. Mepolizumab si lega a una sostanza denominata interleuchina- 5, che favorisce la produzione e la sopravvivenza degli eosinofili. Legandosi all’interleuchina-5, mepolizumab ne blocca l’azione, riducendo così il numero di eosinofili. Tale azione contribuisce a ridurre i sintomi delle affezioni trattate.

4. Quali benefici di Nucala sono stati evidenziati negli studi?

Asma eosinofilico I benefici di Nucala nell’asma eosinofilico grave non adeguatamente controllato con trattamenti precedenti sono stati dimostrati in tre studi principali, nei quali il medicinale è stato confrontato con un’iniezione di placebo (trattamento fittizio). Il primo studio è stato condotto su 616 adulti e adolescenti, ai quali Nucala è stato somministrato ogni 4 settimane per un anno, in aggiunta alla regolare terapia per l’asma. Il secondo studio è stato condotto su 576 adulti e adolescenti, ai quali Nucala è stato somministrato ogni 4 settimane per 28 settimane. La misura principale dell’efficacia in questi studi era il numero di attacchi gravi (riacutizzazioni) di asma verificatisi durante il trattamento, che si sono ridotti di circa la metà nei pazienti trattati con Nucala.

Il terzo studio è stato condotto su 135 pazienti per lo più adulti affetti da asma eosinofilico di gravità tale da richiedere un trattamento regolare con corticosteroidi per via orale. La principale misura dell’efficacia era l’entità della riduzione della dose di corticosteroidi ottenibile con Nucala nell’arco di 24 settimane rispetto al placebo. Dei pazienti trattati con Nucala, più della metà (37 su 69) hanno potuto ridurre la dose giornaliera di corticosteroidi di oltre il 50 %, portandola a 5 mg o meno, e 10 di essi hanno potuto interrompere completamente l’assunzione di corticosteroidi, rispetto a circa un terzo dei pazienti trattati con placebo (22 su 66, di cui 5 hanno potuto interrompere l’assunzione di corticosteroidi).

Uno studio aggiuntivo è stato condotto su bambini di età compresa tra 6 e 11 anni, nel quale una dose di 40 mg di Nucala somministrata per via sottocutanea ha prodotto livelli di principio attivo nell’organismo comparabili a quelli osservati con dosi standard negli adulti. Anche la riduzione dei livelli di eosinofili nel sangue raggiunta nei bambini era comparabile a quella rilevata con le dosi standard negli adulti.

Rinosinusite cronica grave con polipi nasali Nucala è stato studiato in 407 pazienti con rinosinusite cronica grave con polipi nasali. La misura principale dell’efficacia era basata sulla dimensione dei polipi misurata dal punteggio dei polipi nasali, che varia da 0 a 8 (laddove 0 segnala l’assenza di polipi e 4 la presenza di polipi di grandi dimensioni), e sull’ostruzione nasale misurata dal sistema di valutazione dei sintomi VAS, che varia da 0 (assenza di ostruzione) a 10 (ostruzione completa). Nei pazienti trattati con Nucala il punteggio dei polipi nasali è migliorato di 1,0 punti dopo 52 settimane di trattamento, rispetto a 0 nei pazienti trattati con placebo. L’ostruzione nasale è migliorata di 4,4 punti con Nucala, rispetto a 0,82 con placebo.

Broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) Uno studio principale condotto su 806 persone affette da BPCO con un numero eccessivo di eosinofili nel sangue e nei polmoni ha dimostrato che Nucala era efficace nel ridurre il numero di riacutizzazioni da moderate a gravi, ossia episodi di improvviso peggioramento dei sintomi che richiedono un trattamento con corticosteroidi sistemici o antibiotici oppure comportano il ricovero ospedaliero o il decesso.

In questo studio, le persone che hanno aggiunto Nucala al trattamento hanno avuto circa 0,8 riacutizzazioni da moderate a gravi all’anno, rispetto a circa 1 riacutizzazione da moderata a grave all’anno nelle persone che hanno aggiunto un placebo al trattamento.

Granulomatosi eosinofila con poliangite Nucala è stato studiato in 136 adulti che hanno ricevuto Nucala o placebo in aggiunta alla terapia standard. Dopo 36 e 48 settimane di trattamento, il 32 % (22 su 68) dei pazienti trattati con Nucala ha raggiunto la remissione (assenza di segni e sintomi di vasculite), rispetto al 3 % (2 su 68) dei pazienti trattati con placebo.

Sindrome ipereosinofilica In uno studio condotto su 108 pazienti il trattamento con Nucala ha portato a un numero inferiore di riacutizzazioni della malattia. Durante il trattamento con placebo o Nucala per 32 settimane, 15 pazienti su 54 (28 %) trattati con Nucala hanno avuto una riacutizzazione, rispetto a 30 pazienti su 54 (56 %) trattati con placebo.

5. Quali sono i rischi associati a Nucala?

Per l’elenco completo degli effetti indesiderati e delle limitazioni di Nucala, vedere il foglio illustrativo. L’effetto indesiderato più comune di Nucala (che può riguardare più di 1 persona su 10) comprende il mal di testa.

6. Perché Nucala è autorizzato nell’UE?

L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Nucala sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.

Negli adulti la riduzione degli attacchi gravi di asma e della conseguente necessità di cure ospedaliere è stata considerata importante e preponderante rispetto al rischio limitato di effetti indesiderati. Inoltre, la riduzione della dose di corticosteroidi è stata ritenuta clinicamente rilevante, date le potenziali complicanze associate al trattamento a lungo termine con tali medicinali.

Nei bambini l’asma eosinofilico è raro e i dati disponibili sono pertanto limitati. Sia per l’asma eosinofilico sia per l’EGPA, l’Agenzia ha concluso che i dati disponibili indicano che Nucala agisce in modo analogo negli adulti e nei bambini e che, pertanto, i risultati osservati negli adulti si applicano anche ai bambini.

Negli adulti affetti da BPCO con un numero eccessivo di eosinofili nel sangue e nei polmoni, l’aggiunta di Nucala al trattamento ha ridotto le riacutizzazioni da moderate a gravi. Nucala ha inoltre dimostrato di apportare benefici, con un profilo di sicurezza accettabile, nei pazienti affetti da rinosinusite cronica con polipi nasali, EGPA o HES.

7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Nucala?

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Nucala sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Nucala sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Nucala sono valutati attentamente e si intraprendono tutte le azioni necessarie per salvaguardare i pazienti.

8. Altre informazioni su Nucala

Nucala ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 2 dicembre 2015.

Ulteriori informazioni su Nucala sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:

ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nucala.

Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 01-2026.