Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 10-2018. Numero EMA EMEA/H/C/004699. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Questa sintesi EMA risale al 2018: per indicazioni, dosi e avvertenze aggiornate fa fede la scheda tecnica.
Sintesi di Onpattro e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Onpattro e per cosa si usa?
Onpattro è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR), una malattia in cui proteine anomale denominate amiloidi si accumulano nei tessuti dell’organismo, compresi i nervi.
Onpattro è utilizzato in pazienti adulti nei primi due stadi della neuropatia (stadio 1, in cui il paziente non necessita di assistenza per la deambulazione, e stadio 2, in cui il paziente può ancora deambulare ma necessita di assistenza).
L’amiloidosi hATTR è rara e Onpattro è stato definito come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 15 aprile 2011. Maggiori informazioni sulla definizione di medicinale orfano sono disponibili sul sito web: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Onpattro contiene il principio attivo patisiran.
2. Come si usa Onpattro?
Onpattro può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e il trattamento deve essere avviato e supervisionato da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da amiloidosi.
Il medicinale è disponibile sotto forma di soluzione per infusione (flebo) in vena. La dose raccomandata è 300 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo una volta ogni 3 settimane.
Al fine di ridurre il rischio di reazioni correlate all’infusione, prima di Onpattro ai pazienti devono essere somministrati medicinali corticosteroidi, paracetamolo e medicinali noti come antagonisti H1 e H2. Inoltre, durante il trattamento con Onpattro i pazienti devono assumere integratori a base di vitamina A.
Onpattro può essere somministrato a domicilio da un operatore sanitario se il paziente ha ricevuto senza problemi almeno 3 infusioni in ospedale. Per maggiori informazioni sull’uso di Onpattro, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Onpattro?
Nei pazienti affetti da amiloidosi hATTR una proteina denominata transtiretina che circola nel sangue è difettosa e si scompone facilmente. Una volta scompostasi, tale proteina forma depositi di amiloide, che si accumulano nei tessuti e negli organi in tutto l’organismo, compresi i nervi, interferendo con le loro normali funzioni.
Il principio attivo di Onpattro, patisiran, è un “RNA interferente breve” (siRNA), un frammento di materiale genetico sintetico molto breve concepito per legarsi al materiale genetico della cellula responsabile della produzione di transtiretina e bloccarlo. Ciò riduce la produzione di transtiretina difettosa, diminuendo pertanto la formazione di amiloidi e alleviando i sintomi dell’amiloidosi hATTR.
4. Quali benefici di Onpattro sono stati evidenziati negli studi?
In uno studio principale condotto su 225 pazienti affetti da amiloidosi hATTR con neuropatia allo stadio 1 o 2, Onpattro è risultato più efficace del placebo (un trattamento fittizio) nel rallentare la neuropatia causata dalla malattia.
Il principale parametro dell’efficacia era la variazione della neuropatia dei pazienti, misurata in base a una scala standard denominata “mNIS+7”, con punteggi compresi tra 0 e 304 (un punteggio più alto indica una neuropatia più grave). Dopo 18 mesi di trattamento con Onpattro, il punteggio mNIS+7 è diminuito in media di 6 punti (da circa 81 a circa 75 punti), indicando un leggero miglioramento della condizione dei pazienti. Con placebo si è invece verificato un aumento medio di 28 punti (da circa 75 a circa 101 punti) indicando che la neuropatia si è aggravata in questi pazienti.
5. Quali sono i rischi associati a Onpattro?
Gli effetti indesiderati più comuni di Onpattro (che possono riguardare più di 1 persona su 10) sono edema periferico (gonfiore, in particolare alle caviglie e ai piedi) e reazioni correlate all’infusione tra cui dolore, nausea (sensazione di malessere), cefalea, stanchezza, capogiro, tosse e problemi respiratori, arrossamento della pelle, battito cardiaco accelerato, pressione sanguigna bassa o elevata e gonfiore del viso.
Per l’elenco completo degli effetti indesiderati e delle limitazioni di Onpattro, vedere il foglio illustrativo.
6. Perché Onpattro è autorizzato nell’UE?
Onpattro è risultato efficace nel rallentare la neuropatia di stadio 1 o 2 nei pazienti affetti da amiloidosi hATTR; i dati disponibili non sono stati sufficienti per presupporre un effetto benefico in pazienti allo stadio 3 (quelli che necessitano di una sedia a rotelle). Per quanto riguarda la sicurezza, gli effetti indesiderati più gravi sono le reazioni correlate all’infusione, che possono essere gestite con la premedicazione e le variazioni della velocità di infusione.
Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Onpattro sono superiori ai rischi e perciò può essere autorizzato per l’uso nell’UE.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Onpattro?
La ditta che commercializza Onpattro fornirà materiale didattico per medici e pazienti contenente informazioni su come somministrare in sicurezza il medicinale una volta a casa e su come gestire gli effetti indesiderati.
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Onpattro sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Onpattro sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Onpattro sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.
8. Altre informazioni su Onpattro
Ulteriori informazioni su Onpattro sono disponibili sul sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.
