Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 09-2024. Numero EMA EMEA/H/C/002697. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Sintesi di Opsumit e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Che cos’è Opsumit e per che si usa?
Opsumit è un medicinale usato per il trattamento a lungo termine dell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH), una condizione in cui vi è una pressione sanguigna anormalmente elevata nelle arterie polmonari, che provoca sintomi quali dispnea e affaticamento.
Opsumit è usato in adulti, adolescenti e bambini di età pari o superiore a due anni nei quali gli IPA presentano limitazioni moderate o marcate dell’attività fisica (corrispondenti rispettivamente alle classi funzionali II o III dell’OMS). Opsumit può essere usato da solo o in associazione ad altri medicinali per la PAH.
Opsumit contiene il principio attivo macitentan.
2. Come si usa Opsumit?
Opsumit può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e il trattamento deve essere iniziato e seguito da un medico specialista esperto nel trattamento della PAH. Il medicinale è disponibile sotto forma di compresse da assumere una volta al giorno. Per i bambini, Opsumit è disponibile anche sotto forma di compresse dispersibili.
Per maggiori informazioni sull’uso di Opsumit, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Opsumit?
Nella PAH si verifica un grave restringimento dei piccoli vasi sanguigni (arteriole) nei polmoni. Poiché è necessaria una maggiore pressione per spingere il sangue attraverso questi vasi ristretti, ciò provoca una pressione sanguigna elevata nelle arterie verso i polmoni.
Il principio attivo di Opsumit, macitentan, agisce bloccando i recettori dell’endotelina. Questi formano parte di un meccanismo naturale presente nell’organismo che può causare la costrizione dei piccoli vasi sanguigni. Nei pazienti affetti da PAH, tale meccanismo è iperattivo e, bloccando questi recettori, macitentan aiuta ad allargare le arteriole polmonari e, pertanto, ad abbassare la pressione sanguigna.
4. Quali benefici di Opsumit sono stati evidenziati negli studi?
In uno studio principale condotto su 742 adulti affetti da PAH, Opsumit ha mostrato di ridurre il rischio di peggioramento dei sintomi di PAH. I pazienti partecipanti allo studio sono stati trattati con Opsumit o placebo (un trattamento fittizio) in combinazione con altre terapie per la PAH per un periodo medio di due anni. Circa il 37 % dei pazienti trattati con placebo ha registrato un peggioramento dei sintomi di PAH rispetto al 24 % di coloro che assumevano Opsumit.
In un altro studio principale, a 148 adolescenti e bambini di età superiore a due anni affetti da PAH sono stati somministrati Opsumit o un trattamento standard per una media di circa tre anni. Nel corso dello studio, circa il 29 % dei pazienti trattati con Opsumit e il 32 % di quelli sottoposti a un trattamento standard hanno manifestato un peggioramento della malattia. I dati hanno inoltre mostrato che i bambini e gli adolescenti ai quali era stato somministrato Opsumit erano in grado di raggiungere livelli del medicinale nel sangue paragonabili a quelli osservati negli adulti.
5. Quali sono i rischi associati a Opsumit?
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Opsumit, vedere il foglio illustrativo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Opsumit negli adulti e negli adolescenti (che possono riguardare più di 1 persona su 10) comprendono nasofaringite (infiammazione del naso e della gola), anemia (bassi livelli di globuli rossi) e cefalea. Gli effetti indesiderati nei bambini e negli adolescenti sono paragonabili a quelli osservati negli adulti, ma comprendono anche infezione del tratto respiratorio superiore (naso e gola), rinite (naso chiuso e che cola) e gastroenterite (diarrea e vomito). Negli studi condotti sugli animali, Opsumit ha dimostrato di produrre un effetto avverso sullo sviluppo embrionale. Opsumit non deve pertanto essere usato nelle donne in gravidanza, che allattano al seno o nelle donne in età fertile che non utilizzano contraccettivi affidabili. Inoltre, le donne non devono iniziare una gravidanza nel primo mese successivo all’interruzione del trattamento.
Opsumit non deve altresì essere utilizzato nei pazienti con grave riduzione della funzione epatica o elevati livelli di enzimi epatici nel sangue.
6. Perché Opsumit è autorizzato nell’UE?
L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Opsumit sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE. Negli adulti, Opsumit si è dimostrato efficace nel ridurre la malattia o i decessi dovuti a PAH. Negli adolescenti e nei bambini, i dati degli studi non consentono di trarre conclusioni certe sui benefici di Opsumit sulla progressione della malattia; è comunque atteso che Opsumit agisca nello stesso modo in cui agisce negli adulti, come confermato dai dati sul comportamento del medicinale nell’organismo. Gli effetti indesiderati segnalati sono simili a quelli riportati con altri medicinali della stessa classe e sono considerati gestibili. Tuttavia, Opsumit non deve mai essere utilizzato nelle donne in gravidanza o nelle donne in età fertile e che non utilizzano contraccettivi affidabili.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Opsumit?
La ditta che commercializza Opsumit ha sviluppato materiale informativo per i pazienti e gli operatori sanitari contenente informazioni sulle precauzioni da prendere durante l’uso del medicinale. I promemoria destinati ai pazienti conterranno un’avvertenza che il medicinale non deve mai essere usato in donne in gravidanza e che le donne in età fertile devono ricorrere a un metodo contraccettivo affidabile e devono effettuare test di gravidanza con cadenza mensile.
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Opsumit sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Opsumit sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Opsumit sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.
8. Altre informazioni su Opsumit
Opsumit ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 20 dicembre 2013.
Ulteriori informazioni su Opsumit sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:
ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/opsumit.
Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 09-2024.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.
