Opzelura (ruxolitinib): riassunto EPAR EMA

1. Cos’è Opzelura e per cosa si usa?

Opzelura è un medicinale usato per il trattamento di:

• vitiligine non segmentale, una malattia che causa chiazze decolorate di pelle su entrambi i lati del corpo. Nei pazienti affetti da vitiligine il sistema immunitario (le difese naturali dell’organismo) attacca i melanociti (le cellule della pelle che producono pigmento), causando la formazione di chiazze di colore bianco o rosa pallido sulla pelle (depigmentazione). Opzelura è usato in adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età con vitiligine non segmentale che interessa il viso;
• dermatite atopica moderata (nota anche come eczema atopico, in cui la pelle è pruriginosa, rossa e secca) negli adulti quando il trattamento topico (ossia applicato sulla pelle) con corticosteroidi e inibitori della calcineurina non è sufficiente o idoneo.

Opzelura contiene il principio attivo ruxolitinib.

2. Come si usa Opzelura?

Opzelura può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere iniziata e controllata da un medico esperto nella diagnosi e nel trattamento delle affezioni per le quali Opzelura è indicato. Opzelura è disponibile in crema.

Per il trattamento della vitiligine Opzelura va applicato sulla cute depigmentata due volte al giorno. Opzelura non deve essere applicato su più del 10 % della superficie corporea alla volta.

Per ottenere un livello di ripigmentazione (ripristino del colore della pelle) soddisfacente può essere necessario un trattamento di oltre 6 mesi. Il medico può interrompere il trattamento se non vi sono miglioramenti soddisfacenti dopo un anno.

Per il trattamento della dermatite atopica Opzelura va applicato sull’area cutanea interessata due volte al giorno. Opzelura non deve essere applicato su più del 20 % della superficie corporea alla volta. In assenza di un miglioramento soddisfacente dopo 8 settimane di trattamento, il medico può interrompere il trattamento.

Sia per la vitiligine che per la dermatite atopica il trattamento può essere ripreso in caso di ricomparsa dei sintomi.

Per maggiori informazioni sull’uso di Opzelura, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.

3. Come agisce Opzelura?

Il principio attivo di Opzelura, ruxolitinib, agisce bloccando enzimi noti come Janus chinasi (JAK) 1 e 2, che sono coinvolti nell’attività di una sostanza denominata interferone-gamma (IFN-gamma).

Si ritiene che nella vitiligine IFN-gamma sia coinvolto nell’attività delle cellule del sistema immunitario che attaccano i melanociti. Bloccando gli enzimi JAK1 e JAK2 ruxolitinib riduce la capacità del sistema immunitario di distruggere i melanociti, consentendo loro di produrre pigmenti.

Gli enzimi Janus chinasi sono inoltre coinvolti in processi nell’organismo che causano infiammazione e prurito. Bloccando gli enzimi JAK1 e JAK2 ruxolitinib contribuisce a controllare i sintomi della dermatite atopica.

4. Quali benefici di Opzelura sono stati evidenziati negli studi?

Vitiligine In due studi principali è stato dimostrato che rispetto al placebo (un trattamento fittizio) Opzelura migliora la ripigmentazione.

La principale misura dell’efficacia era la percentuale di pazienti che dopo 6 mesi hanno raggiunto un miglioramento di almeno il 75 % nella pigmentazione del viso, misurata utilizzando un punteggio standard per la vitiligine facciale (F-VASI75).

I due studi hanno interessato un totale di 661 pazienti affetti da vitiligine non segmentale. In media, dopo 6 mesi di trattamento, circa il 31 % dei pazienti trattati con Opzelura ha ottenuto un miglioramento di almeno il 75 % della pigmentazione del viso, rispetto a circa il 10 % di quelli che hanno usato un placebo. Utilizzando un punteggio standard per la pigmentazione corporea totale (T- VASI50), gli studi hanno inoltre dimostrato che dopo 6 mesi la pigmentazione corporea totale era migliorata di almeno il 50 % nel 22 % dei pazienti che hanno utilizzato Opzelura rispetto al 6 % di quelli che hanno usato un placebo.

Dermatite atopica Da uno studio principale condotto su 241 adulti con dermatite atopica moderata, per i quali i corticosteroidi per uso topico o gli inibitori della calcineurina non erano idonei o non erano stati sufficientemente efficaci, è emerso che Opzelura è più efficace di un placebo (trattamento fittizio) in crema.

I miglioramenti sono stati misurati in base all’indice di superficie e gravità degli eczemi (EASI) per vedere in quanti pazienti si riscontrava un attenuamento pari o superiore al 75 % dei sintomi clinici in diverse parti del corpo (valore noto anche come EASI-75). È stata usata anche la scala di valutazione globale dello sperimentatore (in cui 0 indica pelle non interessata dalla malattia e 4 indica malattia in forma grave) per misurare l’effetto benefico del trattamento sulla base di un punteggio IGA di 0 o 1 e di un miglioramento complessivo di almeno 2 punti. Dai risultati è emerso che dopo 8 settimane il 70 % dei pazienti che usavano Opzelura aveva raggiunto l’EASI-75 rispetto a circa il 19 % di quelli che utilizzavano il placebo in crema. Inoltre, nel 61 % circa delle persone che hanno usato Opzelura il trattamento ha avuto esito positivo in base al punteggio IGA rispetto a circa il 14 % di quelle che hanno usato placebo in crema.

Dati di supporto hanno inoltre dimostrato che Opzelura alleviava i sintomi del prurito: in base a punteggi misurati secondo una scala standard di gravità del prurito, circa il 63 % delle persone che hanno usato Opzelura ha riferito un attenuamento dei sintomi di prurito dopo 8 settimane, rispetto a circa il 20 % di coloro che hanno usato il placebo in crema. I pazienti hanno inoltre segnalato miglioramenti riguardo alla misura in cui il disturbo della pelle incideva sulla loro vita quotidiana e sui disturbi del sonno.

Gli studi effettuati con Opzelura sono descritti più dettagliatamente nelle relazioni di valutazione del medicinale.

5. Quali sono gli effetti indesiderati e le limitazioni di Opzelura?

Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Opzelura, vedere il foglio illustrativo.

L’effetto indesiderato più comune di Opzelura (che può riguardare fino a 1 persona su 10) è acne nell’area di applicazione del medicinale.

Le donne in gravidanza o che allattano al seno non devono usare Opzelura.

6. Perché Opzelura è autorizzato nell’UE?

Opzelura ha dimostrato di avere effetti benefici sulla ripigmentazione della pelle in pazienti con vitiligine non segmentale. È inoltre efficace nel trattamento di adulti con dermatite atopica moderata per i quali i trattamenti topici disponibili non sono idonei o non sono sufficientemente efficaci. In termini di sicurezza, gli effetti indesiderati di Opzelura sono considerati accettabili. I medicinali a base di ruxolitinib assunti per via orale sono associati a effetti indesiderati gravi, che tuttavia non dovrebbero verificarsi con Opzelura grazie alla formulazione in crema, a condizione che non sia usato in un’unica applicazione su più del 10 % della superficie corporea per il trattamento della vitiligine non segmentale e del 20 % della superficie corporea per il trattamento della dermatite atopica.

Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Opzelura sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.

7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Opzelura?

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Opzelura sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Opzelura sono costantemente monitorati. I presunti effetti indesiderati riportati con Opzelura sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.

8. Altre informazioni su Opzelura

Opzelura ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 19 aprile 2023.

Ulteriori informazioni su Opzelura, compresi il foglio illustrativo e le relazioni di valutazione, sono disponibili sul sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/opzelura.

Per informazioni sulla disponibilità di questo medicinale nel proprio paese, contattare l’autorità nazionale competente.

Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 07-2026.