Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 07-2026. Numero EMA EMEA/H/C/005138. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Sintesi in linguaggio semplice di Orladeyo e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Orladeyo e per cosa si usa?
Orladeyo è un medicinale usato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario (AEE) in persone a partire dai 2 anni di età che pesano almeno 15 kg. Le persone affette da AEE presentano attacchi caratterizzati da un rapido gonfiore, che interessa ad esempio il viso, la gola, le braccia e le gambe o l’area intorno all’intestino.
Orladeyo contiene il principio attivo berotralstat.
2. Come si usa Orladeyo?
Orladeyo può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica ed è disponibile sotto forma di capsule e granulato rivestito con film in bustina.
Il granulato rivestito con film è utilizzato nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni che pesano almeno 15 kg e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni che pesano meno di 40 kg. Orladeyo viene assunto alla dose di una bustina una volta al giorno con cibo; la dose raccomandata dipende dal peso corporeo del paziente.
Le capsule di Orladeyo sono destinate all’uso in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con peso corporeo di almeno 40 kg. La dose raccomandata è di una capsula da assumere una volta al giorno con cibo.
L’AEE può essere causato da bassi livelli o da un malfunzionamento di una proteina nota come inibitore dell’esterasi C1 (AEE di tipo I e II). Tuttavia, alcune persone affette da AEE presentano livelli normali dell’inibitore della C1 esterasi che funziona normalmente. Questa forma di AEE è nota come AEE con il normale inibitore della C1 esterasi (AEE nC1-INH). Se i pazienti affetti da AEE nC1-INH non rispondono al trattamento e non presentano una riduzione degli attacchi dopo 3 mesi di trattamento, il medico deve prendere in considerazione l’interruzione del trattamento con Orladeyo.
Per maggiori informazioni sull’uso di Orladeyo, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Orladeyo?
Il principio attivo di Orladeyo, berotralstat, agisce inibendo l’attività di una proteina denominata callicreina. Nei pazienti affetti da AEE di tipo I o II, bassi livelli o un cattivo funzionamento dell’inibitore della C1 esterasi determinano un aumento dell’attività della callicreina. Ciò determina un aumento dei livelli di un’altra proteina, la bradichinina. La bradichinina partecipa a un processo che provoca la dilatazione dei vasi sanguigni con conseguenti perdite di liquidi, che danno origine alla tumefazione e all’infiammazione caratterizzanti gli attacchi di angioedema. L’inibizione dell’attività di callicreina riduce il numero di tali attacchi.
4. Quali benefici di Orladeyo sono stati evidenziati negli studi?
Orladeyo si è dimostrato efficace nel prevenire gli attacchi di angioedema in uno studio principale condotto su 121 pazienti adulti e adolescenti affetti da angioedema ereditario. I pazienti trattati con Orladeyo ogni giorno per 24 settimane hanno avuto in media 1,3 attacchi al mese, rispetto ai 2,4 attacchi al mese nei pazienti che hanno assunto placebo (un trattamento fittizio).
Ulteriori dati hanno dimostrato che, quando Orladeyo è somministrato a bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni e adolescenti alle dosi raccomandate in funzione della loro età e del loro peso corporeo, Orladeyo si comporta allo stesso modo nei bambini e negli adulti.
Gli studi effettuati con Orladeyo sono descritti più dettagliatamente nelle relazioni di valutazione del medicinale.
5. Quali sono gli effetti indesiderati e le limitazioni di Orladeyo?
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Orladeyo, vedere il foglio illustrativo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Orladeyo (che possono riguardare più di 1 persona su 10) comprendono mal di testa, dolore addominale e diarrea. Il dolore addominale e la diarrea, che possono verificarsi circa 1-3 mesi dopo l’inizio della terapia, si alleviano con il proseguimento della terapia.
6. Perché Orladeyo è autorizzato nell’UE?
Orladeyo è efficace nel ridurre il numero di attacchi di angioedema, compreso il gonfiore alla gola potenzialmente letale, negli adulti e nei bambini a partire dai 2 anni di età. Il medicinale può essere assunto per via orale e i suoi effetti indesiderati sono considerati gestibili. L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Orladeyo sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Orladeyo?
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Orladeyo sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Orladeyo sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Orladeyo sono valutati attentamente e si intraprendono tutte le azioni necessarie per salvaguardare i pazienti.
8. Altre informazioni su Orladeyo
Orladeyo ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 30 aprile 2021. Ulteriori informazioni su Orladeyo, compresi il foglio illustrativo e le relazioni di valutazione, sono disponibili sul sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/orladeyo.
Per informazioni sulla disponibilità di questo medicinale nel proprio paese, contattare l’autorità nazionale competente.
Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 07-2026.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.
