Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 05-2021. Numero EMA EMEA/H/C/005266. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Questa sintesi EMA risale al 2021: per indicazioni, dosi e avvertenze aggiornate fa fede la scheda tecnica.
Sintesi di Pemazyre e perché è autorizzato nell’Unione europea
1. Cos’è Pemazyre e per cosa si usa?
Pemazyre è un medicinale antitumorale usato per il trattamento di adulti con colangiocarcinoma (cancro delle vie biliari) quando le cellule cancerogene presentano sulla superficie una forma anomala di un recettore (bersaglio) denominato “FGFR2”. Pemazyre è usato nei casi in cui il cancro si è diffuso in altre parti del corpo o non può essere rimosso chirurgicamente ed è peggiorato dopo un precedente trattamento con almeno un medicinale antitumorale.
Il colangiocarcinoma è raro e Pemazyre è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 24 agosto 2018. Maggiori informazioni sulla qualifica di medicinale orfano sono disponibili sul sito web: ema.europa.eu/medicines/human/orphan- designations/eu3182066.
Pemazyre contiene il principio attivo pemigatinib.
2. Come si usa Pemazyre?
Pemazyre è disponibile sotto forma di compresse da assumere per bocca. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e il trattamento deve essere avviato da un medico esperto nella diagnosi e nel trattamento della patologia. È assunto in cicli di tre settimane, ossia due settimane in cui Pemazyre è assunto ogni giorno e a seguire una settimana senza il medicinale. Il trattamento può proseguire fino a quando il paziente ne trae beneficio e gli effetti indesiderati rimangono gestibili. Per maggiori informazioni sull’uso di Pemazyre, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Pemazyre?
Pemigatinib, il principio attivo contenuto in Pemazyre, appartiene a un gruppo di medicinali denominati “inibitori delle proteinchinasi”. Agisce bloccando l’attività dei recettori denominati “recettori del fattore di crescita dei fibroblasti” (FGFR). Gli FGFR anomali si trovano sulla superficie delle cellule cancerogene e sono coinvolti nella crescita e nella diffusione del cancro. Bloccando l’EGFR, Pemazyre contribuisce a ridurre la crescita e la diffusione del cancro.
4. Quali benefici di Pemazyre sono stati evidenziati negli studi?
Pemazyre si è rivelato efficace nel ridurre le dimensioni delle lesioni tumorali in uno studio principale che ha interessato 108 pazienti con cancro delle vie biliari con FGFR2 anomalo. In circa il 37% dei pazienti si è registrata una riduzione del cancro durata in media 8 mesi.
5. Quali sono i rischi associati a Pemazyre?
Gli effetti indesiderati più comuni di Pemazyre (che possono riguardare più di 1 persona su 10) sono alti o bassi livelli di fosfato nel sangue, alopecia (perdita di capelli), diarrea, problemi alle unghie, stanchezza, nausea, disgeusia (disturbi del gusto), stomatite (infiammazione della mucosa della bocca), stipsi, dolore articolare, bocca, occhi e pelle secchi, eruzione cutanea e intorpidimento delle mani e delle piante dei piedi, bassi livelli di sodio nel sangue ed elevati livelli di creatinina nel sangue, il che potrebbe indicare problemi renali.
Pemazyre non deve essere assunto insieme al medicinale fitoterapico erba di san Giovanni. Per l’elenco completo degli effetti indesiderati e delle limitazioni rilevati con Pemazyre, vedere il foglio illustrativo.
6. Perché Pemazyre è autorizzato nell’UE?
Pemazyre è considerato efficace in pazienti affetti da cancro delle vie biliari che è progredito dopo almeno un precedente trattamento o per i quali non esistono altri trattamenti autorizzati. I pazienti riescono a tollerare gli effetti indesiderati del medicinale quando sono attentamente monitorati e trattati all’occorrenza. L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Pemazyre sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.
Pemazyre ha ottenuto una “autorizzazione subordinata a condizioni”. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la ditta è tenuta a fornire. Ogni anno l’Agenzia esaminerà le nuove informazioni disponibili e questa sintesi sarà aggiornata di conseguenza.
7. Quali informazioni sono ancora attese per Pemazyre?
Poiché per Pemazyre è stata rilasciata un’autorizzazione subordinata a condizioni, la ditta che commercializza il medicinale fornirà i risultati finali di uno studio principale sulla sicurezza e sull’efficacia di Pemazyre e i risultati di uno studio sul confronto di Pemazyre con gemcitabina e cisplatino (altri medicinali antitumorali) in pazienti con cancro delle vie biliari di nuova diagnosi.
8. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Pemazyre?
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Pemazyre sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Pemazyre sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Pemazyre sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.
9. Altre informazioni su Pemazyre
Ulteriori informazioni su Pemazyre sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:
ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/pemazyre.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.
