Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 11-2023. Numero EMA EMEA/H/C/003882. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Questa sintesi EMA risale al 2023: per indicazioni, dosi e avvertenze aggiornate fa fede la scheda tecnica.
Sintesi di Praluent e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Praluent e per cosa si usa?
Praluent è un medicinale indicato per abbassare i livelli dei grassi nel sangue.
È usato per ridurre i livelli di grassi negli adulti affetti da ipercolesterolemia primaria (alti livelli ematici di colesterolo senza causa identificabile, spesso dovuti al corredo genetico del soggetto) e da dislipidemia mista (livelli ematici anomali di diversi grassi, colesterolo incluso). È indicato anche nei bambini a partire dagli 8 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote (livelli elevati di colesterolo nel sangue con una causa genetica ereditata da un genitore).
Si usa inoltre per ridurre il rischio di problemi cardiaci e ictus in pazienti affetti da malattia cardiovascolare aterosclerotica (problemi a carico del cuore quali attacco cardiaco, ictus o altri problemi del sistema circolatorio causati dall’accumulo di depositi di grassi sulle pareti delle arterie). Praluent è usato in associazione a una statina, con o senza altri medicinali che riducono i livelli di grassi. Praluent può anche essere usato da solo nei pazienti che non possono assumere statine. Alcuni pazienti devono seguire una dieta a basso contenuto di grassi.
Praluent contiene il principio attivo alirocumab.
2. Come si usa Praluent?
Praluent è somministrato mediante iniezione sottocutanea nell’addome (pancia), nella coscia o nella parte superiore del braccio utilizzando una siringa pre-riempita o una penna pre-riempita. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.
L’iniezione può essere praticata dallo stesso paziente o da chi lo assiste, previo addestramento impartito da un operatore sanitario. Per maggiori informazioni sull’uso di Praluent, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Praluent?
Il principio attivo di Praluent, alirocumab, è un anticorpo monoclonale (un tipo di proteina) progettato per riconoscere e legarsi a uno specifico enzima denominato PCSK9. Questo enzima si lega ai recettori del colesterolo sulla superficie delle cellule epatiche e fa in modo che tali recettori siano assorbiti e scissi all’interno delle cellule. Questi recettori controllano i livelli ematici di colesterolo, in particolare del colesterolo LDL (lipoproteina a bassa densità), eliminandolo dal flusso sanguigno. Legandosi all’enzima PCSK9 e bloccandolo, Praluent impedisce la scissione dei recettori e ne aumenta quindi il numero sulla superficie cellulare, dove possono legarsi al colesterolo LDL ed eliminarlo dal flusso sanguigno. Tale azione contribuisce a ridurre i livelli ematici di colesterolo LDL. Alirocumab aiuta anche a ridurre i livelli di altre sostanze grasse presenti nel sangue dei pazienti affetti da dislipidemia mista.
4. Quali benefici di Praluent sono stati evidenziati negli studi?
Ipercolesterolemia e dislipidemia mista Praluent è stato esaminato in 10 studi principali condotti su oltre 5 000 adulti con ipercolesterolemia (compresi i pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote) e dislipidemia mista. In alcuni studi Praluent è stato somministrato da solo mentre in altri (compresi studi in cui i pazienti assumevano le dosi massime raccomandate di statine) è stato usato in associazione ad altri medicinali che abbassano il colesterolo. In alcuni studi Praluent è stato confrontato con placebo (un trattamento fittizio) mentre in altri è stato messo a confronto con ezetimibe (un altro medicinale per l’ipercolesterolemia). Da questi studi è emerso che, quando è stato somministrato in aggiunta a una statina, Praluent ha indotto una sostanziale riduzione dei livelli ematici di colesterolo LDL (maggiore del 39-62 % rispetto al placebo) dopo sei mesi di trattamento. Quando è stato somministrato in aggiunta a una terapia standard o da solo, Praluent ha indotto una riduzione dei livelli ematici di colesterolo LDL maggiore del 24-36 % rispetto a ezetimibe.
Ipercolesterolemia familiare eterozigote In uno studio condotto su 153 bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 17 anni affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote, quelli trattati con una dose bassa di Praluent una volta ogni 2 settimane hanno registrato una riduzione del 34 % dei livelli di colesterolo LDL dopo 24 settimane, rispetto a un aumento del 10 % in quelli trattati con placebo. Nei bambini e adolescenti trattati con una dose elevata di Praluent una volta ogni 4 settimane si è registrata una riduzione del 38 % dei livelli di colesterolo LDL, rispetto a una riduzione del 4 % in quelli ai quali era stato somministrato placebo. Cardiopatia aterosclerotica In uno studio condotto su oltre 18 000 adulti affetti da malattie cardiache conclamate, meno del 10 % dei pazienti trattati con Praluent ha sofferto un evento cardiovascolare (ossia decesso, attacco cardiaco, ictus, dolore toracico dovuto a problemi di flusso sanguigno verso il cuore con conseguente ricovero ospedaliero) nel corso dello studio, rispetto a oltre l’11 % dei pazienti ai quali è stato somministrato placebo.
5. Quali sono i rischi associati a Praluent?
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Praluent, vedere il foglio illustrativo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Praluent (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) includono reazioni in sede di iniezione tra cui dolore e arrossamento, disturbi a carico di naso e gola, tra cui raffreddore, e sensazione di prurito. Gli effetti indesiderati più comuni che hanno comportato l’interruzione del trattamento sono stati reazioni locali in sede di iniezione.
6. Perché Praluent è autorizzato nell’UE?
L’Agenzia europea per i medicinali ha osservato che in tutti gli studi condotti su pazienti affetti da ipercolesterolemia primaria e dislipidemia mista, inclusi quelli che assumevano le dosi massime raccomandate di statine o che erano intolleranti alle stesse, il trattamento con Praluent ha indotto una significativa riduzione dei livelli di colesterolo LDL, che è un noto fattore di rischio di malattie cardiovascolari (a carico di cuore e vasi sanguigni). Risultati comparabili sono stati osservati nei bambini e adolescenti affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote. Negli adulti affetti da cardiopatia aterosclerotica, Praluent ha ridotto il numero degli eventi cardiovascolari, in particolare attacchi cardiaci e ictus. Per quanto riguarda la sicurezza, l’Agenzia ha concluso che Praluent presenta un profilo accettabile. Pertanto, l’Agenzia ha deciso che i benefici di Praluent sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Praluent?
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Praluent sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Praluent sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Praluent sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.
8. Altre informazioni su Praluent
Praluent ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 23 settembre 2015.
Ulteriori informazioni su Praluent sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:
ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/praluent.
Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 11-2023.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.
