Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 01-2019. Numero EMA EMEA/H/C/003822. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Questa sintesi EMA risale al 2019: per indicazioni, dosi e avvertenze aggiornate fa fede la scheda tecnica.
Sintesi di Ravicti e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Ravicti e per cosa si usa?
Ravicti è un medicinale usato in adulti e bambini per la gestione dei disturbi del ciclo dell’urea che non possono essere controllati soltanto con modifiche della dieta. I pazienti con disturbi del ciclo dell’urea non riescono a eliminare l’azoto di scarto dall’organismo a causa della mancanza di alcuni enzimi epatici. Nell’organismo l’azoto di scarto viene trasformato in ammoniaca, che è dannosa se si accumula. Ravicti è utilizzato nei pazienti con carenza di uno o più dei seguenti enzimi: carbamoil fosfato sintetasi-I, ornitina carbamiltransferasi, argininosuccinato sintetasi, argininosuccinato liasi, arginasi I e ornitina translocasi.
Ravicti contiene il principio attivo glicerolo fenilbutirrato.
I disturbi del ciclo dell’urea sono rari e Ravicti è stato definito come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) per diverse forme della malattia il 10 giugno 2010. Maggiori informazioni sulla definizione di medicinale orfano sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea per i medicinali: ema.europa.eu/en/medicines/ /ema_group_types/ema_orphan.
2. Come si usa Ravicti?
Ravicti è disponibile come liquido (1,1 g/ml) da assumere per via orale o per mezzo un sondino posizionato nello stomaco passando dal naso o attraverso l’addome. Può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e deve essere prescritto da un medico esperto nel trattamento di pazienti con disturbi del ciclo dell’urea.
Poiché le proteine sono una fonte di azoto, Ravicti deve essere utilizzato in associazione a una specifica dieta ipoproteica e, in alcuni casi, a integratori alimentari (in funzione dell’apporto proteico giornaliero necessario per la crescita e lo sviluppo).
La dose di Ravicti dipende dalla dieta, dall’altezza e dal peso del paziente. È necessario effettuare esami del sangue periodici per adeguare la dose. La dose giornaliera totale di Ravicti deve essere divisa in quantità uguali ed essere somministrata con ciascun pasto. La terapia con Ravicti può essere necessaria per tutta la durata della vita, salvo nel caso in cui il paziente riceva un trapianto di fegato con esito positivo.
Per maggiori informazioni sull’uso di Ravicti, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Ravicti?
Il principio attivo di Ravicti, glicerolo fenilbutirrato, viene convertito in fenilacetato nell’organismo. Il fenilacetato si lega alla glutammina, un aminoacido che si trova nelle proteine, formando una sostanza che i reni possono eliminare dall’organismo. Tale eliminazione di proteine abbassa i livelli di azoto nell’organismo, riducendo la quantità di ammoniaca prodotta.
4. Quali benefici di Ravicti sono stati evidenziati negli studi?
Uno studio su 88 adulti con disturbi del ciclo dell’urea ha confrontato Ravicti con sodio fenilbutirrato (un altro medicinale utilizzato per il trattamento dei disturbi del ciclo dell’urea). La principale misura di efficacia era la variazione dei livelli di ammoniaca nel sangue dopo 4 settimane di trattamento. Lo studio ha mostrato che Ravicti era efficace almeno quanto il medicinale di confronto nel controllare il livello di ammoniaca nel sangue: il livello medio di ammoniaca stimato era di circa 870 micromoli per litro nei pazienti trattati con Ravicti, rispetto a 980 micromoli per litro nei pazienti trattati con sodio fenilbutirrato. Dati tratti da altri studi hanno evidenziato un effetto analogo nei bambini trattati con Ravicti dalla nascita.
5. Quali sono i rischi associati a Ravicti?
Gli effetti indesiderati più comuni di Ravicti (che possono riguardare più di 1 persona su 20) sono diarrea, flatulenza, mal di testa, diminuzione dell’appetito, vomito, stanchezza, malessere e odore anomalo della pelle.
Ravicti non deve essere utilizzato per il trattamento dell’iperammoniemia acuta (innalzamento improvviso dei livelli di ammoniaca nel sangue). Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Ravicti, vedere il foglio illustrativo.
6. Perché Ravicti è autorizzato nell’UE?
L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Ravicti sono superiori ai rischi e perciò può essere autorizzato per l’uso nell’UE.
Ravicti è efficace nel ridurre il livello di ammoniaca nel sangue nei pazienti con disturbi del ciclo dell’urea. Ravicti è un medicinale a rilascio prolungato, il che significa che il principio attivo viene liberato per tutto il giorno. Ciò consente di controllare meglio i livelli di ammoniaca nel sangue durante l’intero arco del giorno. Per lo stesso motivo, Ravicti non deve essere impiegato per il trattamento dell’iperammoniemia acuta, per la quale sono necessarie terapie ad azione più rapida.
Inoltre, l’Agenzia ha ritenuto che Ravicti, in quanto disponibile in forma liquida, possa essere più idoneo al consumo, specialmente per i bambini, rispetto ad altri medicinali in forma granulare da aggiungere al cibo; la formulazione liquida facilita anche la sua somministrazione tramite sondino ai pazienti che non sono in grado di deglutire.
Gli effetti indesiderati di Ravicti riguardano principalmente l’intestino e sono considerati gestibili. Tuttavia, si attendono ulteriori dati sulla sicurezza a lungo termine di Ravicti.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Ravicti?
L’azienda che commercializza Ravicti istituirà un registro di pazienti per ottenere ulteriori informazioni sui benefici e sulla sicurezza a lungo termine del medicinale.
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Ravicti sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Ravicti sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Ravicti sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.
8. Altre informazioni su Ravicti
Ravicti ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 27 novembre 2015.
Ulteriori informazioni su Ravicti sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:
ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/ravicti Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 01-2019.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.
