Retsevmo (selpercatinib): riassunto EPAR EMA

1. Cos’è Retsevmo e per cosa si usa?

Retsevmo è un medicinale antitumorale da usare nei pazienti il cui tumore è causato da alcune alterazioni di un gene chiamato RET, che determinano la produzione di proteine RET anomale. Può essere usato per:

• cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC) avanzato in adulti non precedentemente trattati con un inibitore di RET;
• cancro della tiroide avanzato in pazienti a partire dai 2 anni di età in cui lo iodio radioattivo (un elemento che viene assorbito dalla ghiandola tiroidea e provoca la morte delle cellule della tiroide) non è stato efficace o ha smesso di esserlo;
• cancro midollare della tiroide avanzato in pazienti a partire dai 2 anni di età;
• tumori solidi avanzati in pazienti a partire dai 2 anni di età nei quali i trattamenti non mirati alla proteina RET non hanno funzionato adeguatamente o che non hanno altre opzioni terapeutiche.

Retsevmo contiene il principio attivo selpercatinib.

2. Come si usa Retsevmo?

Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere iniziata e supervisionata da un medico esperto nel trattamento del cancro.

Retsevmo è disponibile in capsule e compresse da assumere per via orale due o tre volte al giorno. La dose giornaliera dipende dall’età e dal peso corporeo del paziente. Il trattamento con Retsevmo può continuare fino a quando cessa di fare effetto o il paziente presenta gravi effetti indesiderati. Per maggiori informazioni sull’uso di Retsevmo, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.

3. Come agisce Retsevmo?

Il principio attivo di Retsevmo, selpercatinib, è un inibitore di RET appartenente a una classe più ampia di medicinali antitumorali chiamati inibitori della tirosin-chinasi. Blocca l’attività di proteine anomale prodotte dall’organismo a causa di alterazioni del gene RET. Nei pazienti con tali alterazioni queste proteine anomale possono causare crescita cellulare incontrollata e cancro. Bloccando tali proteine selpercatinib contribuisce a ridurre la crescita e la diffusione delle cellule tumorali.

4. Quali benefici di Retsevmo sono stati evidenziati negli studi?

In uno studio principale su pazienti con tipi di cancro causati da anomalie del gene RET Retsevmo è risultato efficace nel ridurre le dimensioni del tumore. In questo studio Retsevmo non è stato confrontato con altri medicinali o con placebo (un trattamento fittizio).

NSCLC avanzato Il tumore si è ridotto nel 64 % (67 su 105) dei pazienti affetti da NSCLC trattati con Retsevmo che erano stati precedentemente sottoposti a chemioterapia a base di platino. L’84 % (58 su 69) dei pazienti non sottoposti a terapie precedenti ha presentato una risposta completa (nessun segno del tumore) o parziale (riduzione del tumore) al trattamento con Retsevmo.

Tumori solidi (diversi da NSCLC e cancro della tiroide) Retsevmo è stato testato su 52 adulti con un tumore solido (per lo più cancro del pancreas o del colon, e 14 altri tipi di cancro), la maggior parte dei quali era stata trattata in precedenza, ma nessuno dei quali aveva assunto in precedenza un inibitore di RET. I risultati hanno mostrato che circa il 44 % (23 su 52) dei pazienti ha avuto una risposta completa o parziale al trattamento, che è durato in media 37 mesi.

Cancro della tiroide avanzato Il tumore si è ridotto nel 79 % di 19 adulti affetti da cancro della tiroide precedentemente trattati con sorafenib o lenvatinib o con entrambi.

Il tumore si è inoltre ridotto nel 96 % circa (23 su 24) degli adulti affetti da cancro della tiroide che non erano stati sottoposti ad altri trattamenti oltre allo iodio radioattivo.

In uno studio condotto su pazienti di età compresa tra 12 e 21 anni che erano stati trattati in precedenza o che non potevano essere sottoposti ai trattamenti disponibili, il tumore si è ridotto nel 60 % (6 su 10) di essi. Sulla base di questi dati e poiché il medicinale è distribuito nell’organismo di questi pazienti ed eliminato come avviene negli adulti, si prevede che Retsevmo sia efficace anche negli adolescenti.

Cancro midollare della tiroide avanzato In adulti e adolescenti a partire dai 15 anni di età affetti da cancro midollare della tiroide, il tumore si è ridotto nel 73,5 % (111 su 151) di quelli che erano stati trattati in precedenza con cabozantinib o vandetanib e nell’81 % (115 su 142) di quelli che non erano stati precedentemente sottoposti a trattamento con cabozantinib o vandetanib.

Si prevede che Retsevmo sia efficace anche in adolescenti di età pari o superiore a 12 anni affetti da cancro midollare della tiroide in quanto è distribuito nell’organismo di questi pazienti ed eliminato come avviene negli adulti.

Studio supplementare su bambini a partire dai 2 anni di età Un ulteriore studio è stato condotto su bambini a partire dai 2 anni di età. In questo studio, condotto su 36 bambini affetti da tumori della tiroide o tumori solidi con anomalie del gene RET, il 53 % ha risposto al trattamento con Retsevmo.

Gli studi effettuati con Retsevmo sono descritti più dettagliatamente nelle relazioni di valutazione del medicinale.

5. Quali sono gli effetti indesiderati e le limitazioni di Retsevmo?

Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Retsevmo, vedere il foglio illustrativo.

Gli effetti indesiderati gravi più comuni di Retsevmo (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) comprendono polmonite (infezione dei polmoni), ipersensibilità (reazioni allergiche), dolore addominale (dolore alla pancia), bassi livelli di sodio nel sangue, diarrea, vomito, febbre, sanguinamento, alterazioni degli enzimi epatici evidenziate da esami del sangue (indice di stress a carico del fegato), aumento della creatinina (indice di problemi a carico dei reni) e infezioni del tratto urinario.

6. Perché Retsevmo è autorizzato nell’UE?

Retsevmo è risultato efficace nel trattamento del NSCLC e di alcune forme di tumori della tiroide causati da alterazioni del gene RET in quanto riduce le dimensioni del tumore nella maggior parte dei pazienti. Effetti benefici sono stati dimostrati anche in pazienti con altri tumori solidi che presentano alterazioni del gene RET. Gli effetti indesiderati del medicinale sono considerati gestibili. L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Retsevmo sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.

Retsevmo aveva inizialmente ottenuto una “autorizzazione subordinata a condizioni” e alla ditta era stato chiesto di fornire ulteriori prove sul medicinale. Poiché la ditta ha fornito le informazioni aggiuntive necessarie, l’autorizzazione è stata trasformata da “subordinata a condizioni” a “standard”.

7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Retsevmo?

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Retsevmo sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Retsevmo sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Retsevmo sono valutati attentamente e si intraprendono tutte le azioni necessarie per salvaguardare i pazienti.

8. Altre informazioni su Retsevmo

Retsevmo ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio subordinata a condizioni valida in tutta l’UE l’11 febbraio 2021.

Ulteriori informazioni su Retsevmo, compresi il foglio illustrativo e la relazione di valutazione, sono disponibili sul sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/retsevmo.

Per informazioni sulla disponibilità di questo medicinale nel proprio paese, contattare l’autorità nazionale competente.

Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 04-2026.