Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 04-2026. Numero EMA EMEA/H/C/005605. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Sintesi in linguaggio semplice di Scemblix e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Scemblix e per cosa si usa?
Scemblix è un medicinale antitumorale. È usato nel trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC), un cancro dei globuli bianchi, in fase “cronica” (ossia quando il cancro si sviluppa lentamente e i sintomi sono pochi o assenti).
È utilizzato negli adulti affetti da cancro “con cromosoma Philadelphia positivo” (Ph+). Ph+ significa che due cromosomi del paziente si sono riorganizzati e hanno formato uno speciale cromosoma, detto cromosoma Philadelphia. Questo cromosoma produce un enzima (una proteina) noto come tirosin- chinasi BCR-ABL1, che provoca sviluppo di leucemia.
Scemblix è usato anche negli adulti con LMC Ph+ in fase cronica le cui cellule tumorali presentano una mutazione (variazione) denominata T315I nel gene che produce la proteina BCR-ABL1 e che non beneficiano o non possono ricevere il trattamento con un altro medicinale antitumorale denominato ponatinib.
La LMC è rara e Scemblix è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 24 marzo 2020. Ulteriori informazioni sulla qualifica di medicinale orfano sono disponibili sul sito web: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3- 20-2261.
Scemblix contiene il principio attivo asciminib.
2. Come si usa Scemblix?
Scemblix può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere avviata da un medico esperto nella diagnosi e nel trattamento della leucemia.
Il medicinale è disponibile sotto forma di compresse da assumere per via orale ogni giorno. Il medico può interrompere il trattamento o ridurre la dose se si verificano determinati effetti indesiderati. Il trattamento può essere interrotto se il paziente non è in grado di tollerare la dose ridotta. Per maggiori informazioni sull’uso di Scemblix, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Scemblix?
Il principio attivo di Scemblix, asciminib, è un inibitore della tirosin-chinasi, ossia blocca enzimi noti come tirosin-chinasi. Nella LMC Ph+, l’organismo produce elevate quantità di globuli bianchi anomali. Scemblix blocca specificamente l’azione della tirosin-chinasi BCR-ABL1 prodotta da queste cellule, bloccandone la divisione e la crescita.
4. Quali benefici di Scemblix sono stati evidenziati negli studi?
I benefici di Scemblix sono stati valutati in uno studio condotto su 233 pazienti adulti con LMC Ph+ in fase cronica, precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi. In questo studio Scemblix è risultato più efficace di bosutinib (un altro inibitore della tirosin-chinasi): dopo 24 settimane di trattamento, il 25 % dei pazienti (40 su 157) trattati con Scemblix ha avuto una risposta molecolare maggiore (nel senso che il numero di cellule con il gene BCR-ABL1 era diminuito a 1 000 volte al di sotto del valore basale standardizzato) rispetto al 13 % dei pazienti (10 su 76) trattati con bosutinib. Dopo 96 settimane di trattamento, il 38 % dei pazienti (59 su 157) trattati con Scemblix e il 16 % (12 su 76) di quelli trattati con bosutinib hanno avuto una risposta molecolare maggiore.
Un altro studio è stato condotto su 405 adulti con LMC Ph+ di nuova diagnosi in fase cronica che non erano stati trattati in precedenza. Ai pazienti partecipanti allo studio è stato somministrato Scemblix o un altro inibitore della tirosin-chinasi. Dopo 48 settimane di trattamento, circa il 68 % (136 su 201) dei pazienti trattati con Scemblix ha ottenuto una risposta molecolare maggiore, rispetto al 49 % circa (100 su 204) dei pazienti trattati con un altro inibitore della tirosin-chinasi.
Un terzo studio è stato condotto su 48 adulti con LMC Ph+ in fase cronica il cui cancro presentava la mutazione T315I e che in precedenza erano stati sottoposti a trattamento con inibitori della tirosin- chinasi. Di questi pazienti, 45 non avevano una risposta molecolare maggiore all’inizio dello studio, 26 dei quali erano stati precedentemente trattati con ponatinib. Dopo 24 settimane di trattamento con Scemblix, circa il 31 % (8 su 26) di questi pazienti aveva raggiunto una risposta molecolare importante. Dopo 96 settimane di trattamento, tale percentuale era pari a circa il 35 % (9 su 26). In questo studio Scemblix è stato usato a una dose 5 volte superiore rispetto a quella per le persone prive della mutazione T315I e non è stato confrontato con altri trattamenti.
Gli studi effettuati con Scemblix sono descritti più dettagliatamente nelle relazioni di valutazione del medicinale.
5. Quali sono gli effetti indesiderati e le limitazioni di Scemblix?
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Scemblix, vedere il foglio illustrativo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Scemblix (che possono riguardare più di 2 persone su 10) comprendono dolore muscoloscheletrico (dolore ai muscoli, alle articolazioni e alle ossa), trombocitopenia (bassi livelli di piastrine nel sangue), stanchezza, infezioni delle vie respiratorie superiori (naso e gola), cefalea, neutropenia (bassi livelli di neutrofili, un tipo di globuli bianchi), artralgia (dolore articolare) e diarrea.
Altri effetti indesiderati comuni di Scemblix quando usato nei soggetti con la mutazione T315I comprendono un aumento dei livelli di enzimi pancreatici ed epatici (il che può suggerire una funzione anomala del pancreas o del fegato), nausea, vomito e tosse.
Alcuni effetti indesiderati di Scemblix possono essere gravi. I più comuni (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) comprendono versamento pleurico (liquido intorno ai polmoni), infezioni delle vie respiratorie inferiori (infezioni dei polmoni, quali bronchite o polmonite), trombocitopenia, pancreatite (infiammazione del pancreas) e febbre.
Nei soggetti con la mutazione T315I, gli effetti indesiderati gravi più frequenti (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) comprendono dolore addominale, vomito, infezioni delle vie respiratorie inferiori, stipsi, cefalea, dolore toracico non cardiaco (non cardiaco) e versamento pleurico.
6. Perché Scemblix è autorizzato nell’UE?
Scemblix ha dimostrato di essere più efficace di altri inibitori della tirosin-chinasi nel ridurre il numero di cellule con il gene BCR-ABL1 negli adulti con LMC Ph+ in fase cronica. Si è inoltre rivelato efficace a una dose più elevata nei soggetti con LMC Ph+ in fase cronica, le cui cellule tumorali presentano una mutazione denominata T315I. Tuttavia, lo studio condotto su persone con la mutazione T315I ha incluso solo un numero limitato di pazienti e non ha confrontato Scemblix con ponatinib, che era il trattamento approvato al momento dello studio per i pazienti con tale mutazione. Non è stato pertanto possibile trarre conclusioni sull’efficacia di Scemblix nei pazienti con mutazione T315I che non erano stati precedentemente trattati con ponatinib.
In termini di sicurezza, gli effetti indesiderati di Scemblix nelle persone prive della mutazione T315I sono simili a quelli osservati con altri medicinali di questa classe e sono considerati gestibili. Per i pazienti con questa mutazione, che richiedono una dose di Scemblix molto più elevata di quelli privi di questa mutazione, i dati sulla sicurezza sono limitati. Tuttavia, le incertezze relative a un potenziale aumento del rischio di effetti indesiderati con questa dose più elevata sono descritte nelle informazioni sul prodotto, insieme alla raccomandazione agli operatori sanitari di prendere in considerazione un attento monitoraggio di questi pazienti.
L’Agenzia europea per i medicinali ha pertanto deciso che i benefici di Scemblix sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Scemblix?
La ditta che commercializza Scemblix effettuerà uno studio per valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Scemblix nei pazienti con LMC Ph+ di nuova diagnosi in fase cronica.
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Scemblix sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Scemblix sono costantemente monitorati. I presunti effetti indesiderati riportati con Scemblix sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.
8. Altre informazioni su Scemblix
Scemblix ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 25 agosto 2022.
Ulteriori informazioni su Scemblix, compresi il foglio illustrativo e la relazione di valutazione, sono disponibili sul sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/scemblix.
Per informazioni sulla disponibilità di questo medicinale nel proprio paese, contattare l’autorità nazionale competente.
Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 04-2026.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.
