Stelara (ustekinumab): riassunto EPAR EMA

1. Cos’è Stelara e per cosa si usa?

Stelara è un medicinale usato per trattare:

• la psoriasi a placche (una malattia che provoca chiazze rosse e squamose sulla pelle) di grado da moderato a grave. Si usa in adulti, bambini e adolescenti a partire dai 6 anni di età le cui condizioni non sono migliorate con altre terapie sistemiche (a tutto il corpo) per la psoriasi, quali ciclosporina, metotrexato o PUVA (psoraleni e raggi ultravioletti A), o che non possono usare tali terapie. Il trattamento PUVA consiste nella somministrazione al paziente di un medicinale chiamato psoralene prima dell’esposizione alla luce ultravioletta;
• l’artrite psoriasica attiva (infiammazione delle articolazioni associata alla psoriasi) negli adulti le cui condizioni non sono migliorate a sufficienza con altri trattamenti denominati farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD). Stelara può essere usato da solo o in associazione a metotrexato (un DMARD);
• la malattia di Crohn (una malattia che provoca infiammazione dell’intestino) in adulti, bambini e adolescenti a partire dai 2 anni di età le cui condizioni non sono migliorate a sufficienza con altri trattamenti o che non possono ricevere tali trattamenti;
• la colite ulcerosa (infiammazione dell’intestino crasso che provoca ulcerazione e sanguinamento) attiva di grado da moderato a grave in adulti, bambini e adolescenti a partire dai 2 anni di età le cui condizioni non sono migliorate a sufficienza con altri trattamenti per la colite ulcerosa o che non possono ricevere tali trattamenti.

Stelara contiene il principio attivo ustekinumab.

2. Come si usa Stelara?

Stelara può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e deve essere somministrato sotto la supervisione di un medico con esperienza nella diagnosi e nel trattamento delle malattie per le quali Stelara è indicato.

Nella psoriasi a placche e nell’artrite psoriasica Stelara è somministrato con iniezione sottocutanea. Alla prima iniezione ne segue un’altra 4 settimane dopo. Successivamente si somministra un’iniezione ogni 12 settimane.

Nella malattia di Crohn e nella colite ulcerosa il trattamento con Stelara inizia con un’infusione (flebo) in vena della durata di almeno 1 ora. Otto settimane dopo l’infusione Stelara è somministrato mediante iniezione sottocutanea. Il trattamento prosegue quindi con la somministrazione di Stelara per via sottocutanea ogni 8 o 12 settimane, a seconda dell’efficacia del trattamento.

Se il medico lo ritiene opportuno, i pazienti o coloro che se ne prendono cura possono iniettare Stelara dopo aver ricevuto adeguate istruzioni.

Per maggiori informazioni sull’uso di Stelara, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.

3. Come agisce Stelara?

Il principio attivo di Stelara, ustekinumab, è un anticorpo monoclonale, un tipo di proteina concepito per riconoscere una struttura bersaglio specifica nell’organismo e legarsi a essa. Ustekinumab si lega a 2 molecole messaggere del sistema immunitario denominate interleuchina 12 (IL-12) e interleuchina 23 (IL-23). Entrambe sono coinvolte nell’infiammazione e in altri processi importanti nella psoriasi, nell’artrite psoriasica, nella malattia di Crohn e nella colite ulcerosa. Legandosi a IL-12 e a IL- 23 e bloccandone l’attività, ustekinumab riduce l’attività del sistema immunitario e i sintomi della malattia.

4. Quali benefici di Stelara sono stati evidenziati negli studi?

Psoriasi a placche Nel trattamento della psoriasi a placche di grado da moderato a grave Stelara è risultato più efficace del placebo (un trattamento fittizio) in 2 studi principali che hanno coinvolto complessivamente 1 996 adulti. In più della metà di questi pazienti altri trattamenti per la psoriasi non avevano funzionato, non erano stati tollerati o non potevano essere seguiti. Il principale indicatore dell’efficacia era il numero di pazienti il cui punteggio dei sintomi era migliorato del 75 % o più dopo 12 settimane. Combinando i risultati dei due studi principali condotti negli adulti, dopo 12 settimane i sintomi sono migliorati in circa il 69 % dei pazienti trattati con Stelara, rispetto a circa il 3 % dei pazienti trattati con placebo. I risultati a più lungo termine di questi studi hanno dimostrato che, con un trattamento continuativo per 5 anni, il miglioramento dei sintomi ottenuto con Stelara si manteneva. Uno studio di confronto tra Stelara ed etanercept (un altro medicinale usato per la psoriasi) ha rilevato che Stelara era più efficace di etanercept dopo 12 settimane di trattamento.

Due studi sono stati condotti in bambini e adolescenti con psoriasi a placche di grado da moderato a grave. In entrambi gli studi il principale indicatore dell’efficacia era il numero di pazienti il cui punteggio dei sintomi era migliorato dopo 12 settimane di trattamento. Il primo studio ha coinvolto 110 adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni, che hanno ricevuto placebo o Stelara. Circa il 69 % degli adolescenti trattati con Stelara ha raggiunto un punteggio corrispondente a “pelle integra” o “psoriasi minima”, rispetto al 5 % dei pazienti trattati con placebo. Il secondo studio ha coinvolto 44 bambini di età compresa tra 6 e 11 anni, tutti trattati con Stelara. Circa il 77 % dei bambini ha raggiunto un punteggio corrispondente a “pelle integra” o “psoriasi minima”. In questo studio Stelara non è stato confrontato con placebo o con un altro trattamento.

Artrite psoriasica Nel trattamento dell’artrite psoriasica attiva Stelara è stato confrontato con placebo in 2 studi principali che hanno coinvolto complessivamente 927 adulti le cui condizioni non erano sufficientemente controllate dai trattamenti precedenti. In entrambi gli studi il principale indicatore dell’efficacia era il numero di pazienti il cui punteggio dei sintomi era migliorato dopo 24 settimane. Nel primo studio il punteggio dei sintomi è migliorato in circa il 42 % dei pazienti trattati con Stelara 45 mg e nel 50 % di quelli trattati con 90 mg, rispetto a circa il 23 % dei pazienti trattati con placebo. Nel secondo studio il punteggio dei sintomi è migliorato in circa il 44 % dei pazienti trattati con l’una o l’altra dose di Stelara, rispetto a circa il 20 % dei pazienti trattati con placebo.

Morbo di Crohn Adulti Nel trattamento della malattia di Crohn, Stelara (somministrato per infusione) è stato confrontato con placebo in 2 studi principali che hanno coinvolto 1 369 adulti con malattia attiva di grado da moderato a grave. Il principale indicatore dell’efficacia era il numero di pazienti il cui punteggio dei sintomi era migliorato 6 settimane dopo l’infusione. Nel primo studio il punteggio dei sintomi è migliorato in circa il 34 % dei pazienti trattati con Stelara, rispetto al 21 % dei pazienti trattati con placebo. Nel secondo studio i risultati sono stati del 56 % per Stelara e del 29 % per il placebo.

Alcuni pazienti dei 2 studi principali hanno successivamente ricevuto Stelara (per iniezione sottocutanea), ogni 8 o 12 settimane, o placebo. A 44 settimane dall’inizio del trattamento mediante iniezione sottocutanea, il 53 % dei pazienti trattati con Stelara ogni 8 settimane e il 49 % di quelli trattati con Stelara ogni 12 settimane hanno presentato una riduzione significativa dei sintomi della malattia di Crohn, rispetto al 36 % dei pazienti trattati con placebo.

Bambini e adolescenti Uno studio principale ha coinvolto 101 bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni con malattia di Crohn attiva di grado da moderato a grave, le cui condizioni non erano migliorate a sufficienza con altri trattamenti o che non potevano ricevere tali trattamenti. Ai partecipanti è stato somministrato dapprima Stelara per infusione, seguito da Stelara mediante iniezione sottocutanea ogni 8-12 settimane per 44 settimane. Lo studio non ha confrontato Stelara con placebo o con altri trattamenti. Dopo 8 settimane di trattamento i sintomi erano scomparsi o quasi scomparsi in circa il 46 % dei partecipanti (47 su 101). Dopo 1 anno di trattamento tale percentuale era del 54 % (46 su 85).

Inoltre, circa l’84 % dei partecipanti (85 su 101) ha presentato un miglioramento dei sintomi dopo 8 settimane di trattamento e il 60 % (51 su 85) dopo 1 anno di trattamento. Un numero limitato di pazienti che non avevano risposto al trattamento somministrato ogni 8 o 12 settimane e che presentavano bassi livelli ematici del medicinale è stato trattato più frequentemente, ogni 4 settimane, con un’efficacia analoga.

Colite ulcerosa Adulti Nel trattamento di adulti con colite ulcerosa Stelara (somministrato per infusione) è stato confrontato con placebo in 2 studi principali. Il primo studio ha coinvolto 961 pazienti con malattia attiva di grado da moderato a grave. Il principale indicatore dell’efficacia era il numero di pazienti nei quali i sintomi erano scomparsi o quasi scomparsi 8 settimane dopo l’infusione. I sintomi sono scomparsi o quasi scomparsi nel 16 % dei pazienti trattati con Stelara, rispetto al 5 % dei pazienti trattati con placebo. Nel secondo studio, complessivamente 523 pazienti del primo studio i cui sintomi erano migliorati con Stelara hanno successivamente ricevuto il medicinale (mediante iniezione sottocutanea), ogni 8 o 12 settimane, oppure placebo. A 44 settimane dall’inizio del trattamento i sintomi della colite ulcerosa erano scomparsi o quasi scomparsi nel 44 % dei pazienti trattati con Stelara ogni 8 settimane e nel 38 % di quelli trattati con Stelara ogni 12 settimane, rispetto al 24 % dei pazienti trattati con placebo. Bambini e adolescenti Uno studio condotto su 112 bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni con colite ulcerosa attiva di grado da moderato a grave ha dimostrato che Stelara ha contribuito a ridurre l’attività della malattia quando somministrato dapprima per infusione e successivamente mediante iniezione sottocutanea ogni 8-12 settimane per 44 settimane. Il principale indicatore dell’efficacia era il numero di bambini e adolescenti la cui malattia era entrata in remissione clinica, ossia i cui sintomi erano scomparsi o quasi scomparsi. La remissione clinica è stata raggiunta nel 25 % dei pazienti (28 su 112) dopo 8 settimane di trattamento e nel 41 % dei pazienti (32 su 79) dopo 44 settimane di trattamento. Lo studio non ha confrontato Stelara con un altro trattamento, ma i risultati sono stati comparabili a quelli osservati negli adulti trattati con Stelara.

Gli studi effettuati con Stelara sono descritti più dettagliatamente nelle relazioni di valutazione del medicinale.

5. Quali sono gli effetti indesiderati e le limitazioni di Stelara?

Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Stelara, vedere il foglio illustrativo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Stelara (che possono riguardare fino a 1 persona su 100) comprendono mal di testa e nasofaringite (infiammazione del naso e della gola). L’effetto indesiderato più grave riportato con Stelara è l’ipersensibilità grave, inclusa l’anafilassi (una reazione allergica improvvisa e grave).

Stelara non deve essere usato in pazienti con un’infezione attiva che il medico consideri clinicamente rilevante.

6. Perché Stelara è autorizzato nell’UE?

L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Stelara sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.

L’Agenzia ha ritenuto che gli studi avessero dimostrato l’efficacia di Stelara nel trattamento di adulti, bambini e adolescenti a partire dai 6 anni di età con psoriasi a placche di grado da moderato a grave nei quali altri trattamenti non avevano funzionato o non potevano essere utilizzati.

Per gli adulti con artrite psoriasica le cui condizioni non erano migliorate a sufficienza con i DMARD, l’Agenzia ha osservato che erano disponibili poche opzioni terapeutiche e ha ritenuto che Stelara avrebbe apportato un beneficio a questi pazienti.

Nella malattia di Crohn gli effetti di Stelara nel ridurre i sintomi in adulti, bambini e adolescenti a partire dai 2 anni di età nei quali altri trattamenti non avevano funzionato o non potevano essere utilizzati sono stati considerati importanti, anche in considerazione dell’esigenza medica non soddisfatta di questi pazienti. Gli effetti indesiderati del medicinale sono stati ritenuti gestibili. Nella colite ulcerosa gli studi hanno dimostrato l’efficacia di Stelara nel trattamento di adulti, bambini e adolescenti a partire dai 2 anni di età nei quali altri trattamenti non avevano funzionato o non potevano essere utilizzati. Gli effetti indesiderati sono risultati conformi alle attese per questo medicinale.

7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Stelara?

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Stelara sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Stelara sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Stelara sono valutati attentamente e si intraprendono tutte le azioni necessarie per salvaguardare i pazienti.

8. Altre informazioni su Stelara

Stelara ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 16 gennaio 2009.

Ulteriori informazioni su Stelara, compresi il foglio illustrativo e le relazioni di valutazione, sono disponibili sul sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/stelara.

Per informazioni sulla disponibilità di questo medicinale nel proprio paese, contattare l’autorità nazionale competente.

Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 07-2026.