Tremfya (guselkumab): riassunto EPAR EMA

1. Cos’è Tremfya e per cosa si usa?

Tremfya è un medicinale usato per il trattamento di:

• psoriasi a placche (una malattia che causa la comparsa di chiazze rosse e squamose sulla pelle) da moderata a grave in adulti e bambini a partire dai 6 anni di età per i quali il trattamento con medicinali somministrati per via orale o mediante iniezione è appropriato;
• artrite psoriasica (placche di pelle squamosa con infiammazione articolare), da solo o in associazione a un altro medicinale chiamato metotrexato, negli adulti. È usato quando i medicinali per il trattamento dell’infiammazione sottostante (medicinali modificanti la malattia) non sono stati sufficientemente efficaci o hanno causato effetti indesiderati inaccettabili;
• colite ulcerosa (infiammazione dell’intestino crasso che causa ulcerazione e sanguinamento) negli adulti. È usato per il trattamento della malattia da moderata a grave in fase attiva quando altri trattamenti non sono stati sufficientemente efficaci, hanno smesso di funzionare o hanno causato effetti indesiderati inaccettabili;
• malattia di Crohn (una malattia infiammatoria che colpisce l’intestino) negli adulti. È usato per il trattamento della malattia da moderata a grave in fase attiva quando altri trattamenti non sono stati sufficientemente efficaci, hanno smesso di funzionare o hanno causato effetti indesiderati inaccettabili.

Tremfya contiene il principio attivo guselkumab.

2. Come si usa Tremfya?

Tremfya può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e deve essere usato sotto la supervisione di un medico esperto nella diagnosi e nel trattamento delle condizioni per cui esso è indicato.

Per i pazienti affetti da psoriasi a placche e artrite psoriasica, Tremfya è disponibile sotto forma di iniezione in siringhe o penne pre-riempite. Viene somministrato per iniezione sottocutanea in una zona dove la psoriasi non si è manifestata. Dopo la prima iniezione, il trattamento deve essere ripetuto dopo 4 settimane e successivamente ogni 8 settimane (trattamento di mantenimento). Per i pazienti affetti da artrite psoriasica che presentano un rischio elevato di danni articolari, il medico può decidere che Tremfya possa essere iniettato ogni 4 settimane anziché ogni 8 settimane durante la fase di mantenimento.

Per i pazienti affetti da colite ulcerosa e malattia di Crohn, Tremfya è disponibile sotto forma di soluzione per infusione (flebo) in vena e di iniezione sottocutanea utilizzando siringhe o penne preriempite. Il trattamento inizia con un’infusione in vena somministrata ogni 4 settimane per 3 volte (trattamento di induzione). Il trattamento di induzione può essere somministrato anche sotto forma di iniezione sottocutanea, con lo stesso programma del trattamento per infusione. Il paziente inizia quindi il trattamento di mantenimento, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea ogni 8 settimane o successivamente ogni 4 settimane, a seconda dell’efficacia del trattamento durante la fase di induzione.

Il medico può interrompere il trattamento se la condizione del paziente non migliora dopo 16 settimane per gli adulti con psoriasi a placche o dopo 24 settimane per i bambini con psoriasi a placche e gli adulti con artrite psoriasica, colite ulcerosa e malattia di Crohn.

Se il medico lo ritiene opportuno, i pazienti adulti o i prestatori di assistenza possono iniettare Tremfya da soli dopo avere ricevuto le istruzioni del caso.

Per maggiori informazioni sull’uso di Tremfya, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.

3. Come agisce Tremfya?

Il principio attivo di Tremfya, guselkumab, è un anticorpo monoclonale (un tipo di proteina) concepito per legarsi all’interleuchina-23 (IL-23) e bloccarne l’attività. L’IL-23 è una proteina che controlla la crescita e la maturazione di alcuni tipi di cellule T. Tali cellule T, che fanno parte del sistema immunitario dell’organismo (le sue difese naturali), sono coinvolte nell’infiammazione che è collegata alla psoriasi a placche, all’artrite psoriasica, alla colite ulcerosa e alla malattia di Crohn. Bloccando l’azione dell’IL-23, guselkumab riduce l’infiammazione e altri sintomi di queste malattie.

4. Quali benefici di Tremfya sono stati evidenziati negli studi?

Psoriasi a placche Tre studi principali condotti su 2 700 adulti hanno riscontrato che Tremfya è efficace nel trattamento della psoriasi a placche da moderata a grave nei pazienti in cui i trattamenti applicati sulla pelle non sono risultati sufficientemente efficaci. Un parametro principale dell’efficacia è stata la riduzione di almeno il 90 % nel punteggio PASI. Il PASI è un indicatore della gravità della malattia e della zona cutanea interessata.

I primi due studi hanno messo a confronto Tremfya con adalimumab (un altro medicinale utilizzato per il trattamento della psoriasi) e placebo (un trattamento fittizio). Dopo 16 settimane, circa il 71 % dei pazienti (588 su 825) ai quali era stato somministrato Tremfya ha mostrato una riduzione di almeno il 90 % nel punteggio PASI, a fronte del 48 % (282 su 582) di coloro che avevano assunto adalimumab e di meno del 3 % (11 su 422) di coloro che avevano assunto placebo. La diminuzione dei sintomi della psoriasi è perdurata oltre 48 settimane grazie al trattamento con Tremfya.

Il terzo studio è stato condotto su 871 pazienti trattati con ustekinumab (un altro medicinale utilizzato per il trattamento della psoriasi). I pazienti la cui psoriasi non presentava sufficiente miglioramento dopo 16 settimane sono stati trattati con Tremfya o hanno continuato il trattamento con ustekinumab per almeno 24 settimane. Durante questo periodo, i sintomi della psoriasi sono migliorati in misura maggiore nei pazienti cui era stato somministrato Tremfya rispetto a quelli che avevano proseguito il trattamento con ustekinumab.

Un ulteriore studio condotto su 92 adolescenti e bambini a partire dai 6 anni di età ha dimostrato che Tremfya è efficace nel trattamento della psoriasi a placche da moderata a grave anche in questa fascia di età. Dopo 16 settimane, circa il 76 % (31 su 41) dei pazienti cui era stato somministrato Tremfya ha mostrato una riduzione di almeno il 75 % nel punteggio PASI, rispetto al 20 % (5 su 25) di coloro che avevano assunto placebo. Inoltre, il 66 % (27 su 41) dei bambini trattati con Tremfya presentava una pelle priva o quasi priva di psoriasi, rispetto al 16 % (4 su 25) dei bambini ai quali era stato somministrato placebo.

Artrite psoriasica Uno studio ha esaminato l’effetto di Tremfya in 381 pazienti affetti da artrite psoriasica per cui le terapie standard non avevano funzionato. Circa il 52 % dei pazienti trattati con Tremfya ogni 8 settimane e il 59 % di quelli trattati con Tremfya ogni 4 settimane hanno mostrato un miglioramento del 20 % in un punteggio dei sintomi (denominato ACR 20) dopo 24 settimane, rispetto al 22 % di coloro che assumevano placebo.

In un altro studio, che ha coinvolto 739 pazienti, il 64 % dei soggetti trattati con Tremfya ogni 8 o 4 settimane ha fatto registrare un miglioramento del 20 % nel punteggio dei sintomi dopo 24 settimane, rispetto al 33 % di coloro che assumevano placebo.

Colite ulcerosa Due studi principali hanno riscontrato che Tremfya era efficace nel trattamento di adulti con colite ulcerosa in fase attiva da moderata a grave, per i quali altri trattamenti non si sono rivelati sufficientemente efficaci o hanno causato effetti indesiderati inaccettabili.

Nel primo studio, il 23 % (95 su 421) dei soggetti che avevano ricevuto infusioni di Tremfya nell’arco di 8 settimane di trattamento di induzione ha avuto una remissione clinica (una diminuzione o la scomparsa dei segni e dei sintomi della malattia) dopo 12 settimane, rispetto all’8 % (22 su 280) dei pazienti trattati con placebo (un trattamento fittizio). La remissione clinica è stata valutata con il punteggio Mayo modificato, che misura le variazioni nella frequenza delle evacuazioni, nel sanguinamento rettale (ossia nel tratto finale dell’intestino crasso più vicino all’ano) e nel sottopunteggio endoscopico (misura dell’infiammazione nell’intestino sulla base di una procedura che utilizza un tubo munito di telecamera per guardare all’interno del corpo).

Un secondo studio ha coinvolto pazienti del primo studio principale e di un altro studio di supporto che avevano risposto al trattamento di induzione con Tremfya. Lo studio ha esaminato l’efficacia del trattamento di mantenimento somministrato mediante iniezione sottocutanea ogni 4 settimane a una dose più elevata o ogni 8 settimane a una dose inferiore. Dopo 44 settimane, si trovavano in remissione clinica il 45 % (85 su 188) dei pazienti trattati con la dose più bassa di Tremfya e il 50 % (95 su 190) dei pazienti trattati con la dose più elevata di Tremfya, rispetto al 19 % (36 su 190) di coloro che avevano ricevuto il placebo.

Malattia di Crohn Tre studi principali condotti su circa 1 400 pazienti hanno riscontrato che Tremfya era efficace nel trattamento di adulti con malattia di Crohn in fase attiva da moderata a grave, per i quali altri trattamenti non si sono rivelati sufficientemente efficaci o hanno causato effetti indesiderati inaccettabili. Nei primi due studi i pazienti sono stati sottoposti a un trattamento di induzione con Tremfya per infusione, mentre nel terzo studio il trattamento di induzione è stato somministrato con un’iniezione sottocutanea. In tutti e tre gli studi, il trattamento di mantenimento è stato somministrato mediante iniezione sottocutanea. Le principali misure dell’efficacia erano la remissione clinica (diminuzione o scomparsa dei segni e dei sintomi della malattia) e la risposta endoscopica (miglioramento dell’infiammazione dell’intestino sulla base di una procedura che utilizza un tubo dotato di telecamera per osservare l’interno dell’organismo). La remissione clinica è stata valutata utilizzando il punteggio CDAI (indice di attività della malattia di Crohn) che misura diversi parametri, tra cui la frequenza delle feci, il dolore addominale e il benessere generale. La risposta endoscopica si basava su un miglioramento di almeno il 50 % di un punteggio denominato SES-CD (semplice punteggio endoscopico per la malattia di Crohn) o di un punteggio SES-CD pari o inferiore a 2.

Nel primo studio, la remissione clinica è stata ottenuta dopo 12 settimane di trattamento nel 47 % (136 su 289) dei pazienti trattati con Tremfya, rispetto al 22 % (17 su 76) dei pazienti che ricevevano un placebo. La risposta endoscopica è stata raggiunta dopo 12 settimane di trattamento nel 38 % (109 su 289) dei pazienti trattati con Tremfya, rispetto all’11 % (8 su 76) dei pazienti che ricevevano un placebo.

Nel secondo studio la remissione clinica è stata raggiunta dopo 12 settimane di trattamento con Tremfya nel 47 % (138 su 293) dei pazienti rispetto al 15 % (11 su 72) di quelli a cui veniva somministrato un placebo. La risposta endoscopica è stata raggiunta dopo 12 settimane di trattamento nel 36 % (106 su 293) dei pazienti trattati con Tremfya, rispetto al 14 % (10 su 72) dei pazienti a cui veniva somministrato un placebo.

Nel terzo studio la remissione clinica è stata raggiunta dopo 12 settimane di trattamento con Tremfya nel 56 % (129 su 230) dei pazienti rispetto al 21 % (25 su 117) di quelli che ricevevano un placebo. La risposta endoscopica è stata raggiunta dopo 12 settimane di trattamento nel 41 % (95 su 230) dei pazienti trattati con Tremfya, rispetto al 21 % (25 su 117) dei pazienti che ricevevano un placebo.

5. Quali sono i rischi associati a Tremfya?

Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Tremfya, vedere il foglio illustrativo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Tremfya (che possono riguardare più di 1 persona su 10 con psoriasi e artrite psoriasica e fino a 1 persona su 10 con la malattia di Crohn) comprendono infezioni al naso e alla gola.

Tremfya non deve essere usato in pazienti con un’infezione attiva che il medico ritiene importante.

6. Perché Tremfya è autorizzato nell’UE?

L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Tremfya sono superiori ai rischi nel trattamento della psoriasi a placche, dell’artrite psoriasica e della malattia di Crohn da moderata a grave e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.

L’Agenzia ha ritenuto che Tremfya sia efficace e che studi a lungo termine per la psoriasi a placche abbiano mostrato che rimane efficace con un uso continuato. Tremfya ha migliorato la funzione fisica e la qualità della vita nei pazienti affetti da artrite psoriasica. I dati di lungo termine relativi alla sicurezza hanno dimostrato che il medicinale presenta pochi effetti indesiderati. Per i pazienti affetti da colite ulcerosa e malattia di Crohn in fase attiva da moderata a grave, l’Agenzia ha ritenuto che il trattamento con Tremfya fosse efficace con un profilo di sicurezza coerente con quello già noto per il medicinale. Dopo la fase di induzione, è probabile che i pazienti continuino il trattamento con Tremfya perché può essere iniettato ogni 4-8 settimane e i pazienti adulti o i prestatori di assistenza possono eseguire l’iniezione da soli, il che lo rende pratico da usare.

7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Tremfya?

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Tremfya sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Tremfya sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Tremfya sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.

8. Altre informazioni su Tremfya

Tremfya ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 10 novembre 2017.

Ulteriori informazioni su Tremfya sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/tremfya.

Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 12-2025.