Veyvondi (vonicog alfa): riassunto EPAR EMA

1. Cos’è Veyvondi e per cosa si usa?

Veyvondi è un medicinale usato per il controllo del sanguinamento in adulti e bambini affetti da malattia di von Willebrand (un disturbo emorragico ereditario) che non possono essere trattati con desmopressina (un altro medicinale per arrestare il sanguinamento) o nei quali desmopressina non è efficace.

Negli adulti è usato per la prevenzione e il trattamento di episodi di sanguinamento, anche durante un intervento chirurgico. Nei bambini è usato solo per il trattamento di episodi di sanguinamento non correlati a intervento chirurgico; non è usato per la prevenzione di episodi di sanguinamento. Veyvondi contiene il principio attivo vonicog alfa.

2. Come si usa Veyvondi?

Veyvondi può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere controllata da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da disturbi emorragici.

Veyvondi viene somministrato sotto forma di iniezione in vena. La dose e la frequenza delle iniezioni variano a seconda che Veyvondi sia utilizzato durante un intervento chirurgico o per trattare o prevenire episodi di sanguinamento.

Per maggiori informazioni sull’uso di Veyvondi, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.

3. Come agisce Veyvondi?

Le persone affette da malattia di von Willebrand sono carenti del fattore di von Willebrand, una proteina necessaria per la normale coagulazione del sangue e, di conseguenza, sono facilmente soggette a sanguinamento. Il principio attivo di Veyvondi, vonicog alfa, è prodotto in laboratorio e agisce allo stesso modo del fattore di von Willebrand naturale. Sostituisce la proteina mancante, contribuendo in tal modo alla coagulazione del sangue e permettendo di controllare il sanguinamento.

4. Quali benefici di Veyvondi sono stati evidenziati negli studi?

Studi negli adulti Veyvondi ha dimostrato di essere efficace nel controllo degli episodi di sanguinamento in tre studi principali condotti su adulti affetti da malattia di von Willebrand. In questi studi Veyvondi non è stato confrontato con altri trattamenti.

Il primo studio è stato effettuato su 37 pazienti ai quali è stato somministrato Veyvondi per il trattamento di episodi di sanguinamento. Il principale indicatore dell’efficacia si basava su una valutazione dei risultati del trattamento. Il trattamento con Veyvondi ha avuto esito positivo nel 95 % dei pazienti (20 su 22). Sono stati registrati complessivamente 193 episodi di sanguinamento e Veyvondi è stato valutato come “eccellente” o “buono” nel trattamento di circa il 98 % di tali episodi. Il secondo studio è stato condotto su 15 pazienti ai quali è stato somministrato Veyvondi per la prevenzione del sanguinamento durante interventi chirurgici, compresi interventi chirurgici maggiori quale la sostituzione del ginocchio. In tutti e 15 gli interventi chirurgici, maggiori e minori, effettuati nel corso dello studio, Veyvondi è stato valutato come eccellente o buono nella prevenzione degli episodi di sanguinamento.

Un terzo studio è stato condotto su 23 pazienti affetti da malattia di von Willebrand in forma grave ai quali Veyvondi è stato somministrato come trattamento preventivo per evitare episodi di sanguinamento. Prima dello studio i pazienti erano stati sottoposti a trattamento al bisogno con fattore di von Willebrand e avevano manifestato almeno 3 sanguinamenti spontanei che avevano necessitato di un trattamento nell’ultimo anno, oppure avevano assunto in via preventiva un fattore di von Willebrand derivato dal plasma per almeno 12 mesi. Derivato dal plasma significa che il prodotto è stato realizzato a partire da plasma umano (la componente liquida del sangue).

Nei 13 pazienti ai quali in precedenza era stato somministrato il trattamento al bisogno, il trattamento preventivo con Veyvondi ha ridotto il numero di sanguinamenti annuali di circa il 92 % rispetto al numero medio dell’anno precedente tale trattamento con Veyvondi.

Nei 10 pazienti che avevano ricevuto un fattore di von Willebrand derivato dal plasma per prevenire sanguinamenti, il trattamento preventivo con Veyvondi ha ridotto il numero di sanguinamenti annuali del 45 % rispetto al numero medio dell’anno precedente al passaggio a Veyvondi.

Studio nei bambini Uno studio in corso condotto su 25 bambini affetti da malattia di von Willebrand in forma grave ha evidenziato che Veyvondi è efficace nel trattamento degli episodi di sanguinamento non correlati a interventi chirurgici in questi pazienti. Lo studio non ha confrontato Veyvondi con altri trattamenti. Per tutti i 18 bambini che avevano avuto episodi di sanguinamento, il trattamento con Veyvondi è stato considerato efficace. L’efficacia del trattamento è stata valutata su un totale di 98 episodi di sanguinamento di varia gravità, risultando “eccellente” o “buona” in tutti i casi.

5. Quali sono i rischi associati a Veyvondi?

Per l’elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Veyvondi, vedere il foglio illustrativo. L’effetto indesiderato più comune di Veyvondi (che può riguardare più di 1 persona su 10) è la cefalea. Durante il trattamento con Veyvondi possono verificarsi anche i seguenti effetti indesiderati: reazioni di ipersensibilità (allergiche), eventi tromboembolici (problemi dovuti alla formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni) e sviluppo di inibitori (anticorpi) contro il fattore di von Willebrand, che impediscono al medicinale di funzionare e determinano una perdita di controllo del sanguinamento.

Veyvondi non deve essere utilizzato in pazienti che abbiano riportato delle reazioni allergiche alle proteine di topo o di criceto.

6. Perché Veyvondi è autorizzato nell’UE?

Veyvondi si è dimostrato efficace nella prevenzione e nel trattamento di episodi di sanguinamento in adulti affetti da malattia di von Willebrand. Veyvondi è stato inoltre efficace nella prevenzione e nel trattamento del sanguinamento correlato a interventi chirurgici. Nei bambini, Veyvondi si è dimostrato efficace nel trattamento di episodi di sanguinamento non correlati a interventi chirurgici.

Veyvondi deve essere usato solo quando desmopressina (il trattamento principale per la malattia di von Willebrand) non può essere somministrata o non è sufficientemente efficace. L’Agenzia europea per i medicinali ha riscontrato incertezze a causa del ridotto numero di pazienti coinvolti negli studi e alla mancanza di un comparatore diretto; tuttavia, tali inconvenienti sono stati ritenuti accettabili data la rarità della malattia. Gli effetti indesiderati di Veyvondi sono stati considerati tipici per questo tipo di medicinale. Il profilo di sicurezza nei bambini è simile a quello osservato negli adulti.

Pertanto, l’Agenzia ha deciso che i benefici di Veyvondi sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.

7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Veyvondi?

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Veyvondi sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Veyvondi sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Veyvondi sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.

8. Altre informazioni su Veyvondi

Veyvondi ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 31 agosto 2018.

Ulteriori informazioni su Veyvondi sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/veyvondi.

Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 12-2025.