Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 07-2026. Numero EMA EMEA/H/C/006539. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Sintesi in linguaggio semplice di Vijoice e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Vijoice e per cosa si usa?
Vijoice è usato per trattare lo spettro di crescita eccessiva correlata al gene PIK3CA (PROS), severo o pericoloso per la vita, in adulti e bambini di età pari o superiore a due anni che necessitano di un trattamento sistemico (a tutto il corpo).
Il PROS è un gruppo eterogeneo di malattie genetiche rare che causano una crescita incontrollata di alcuni tessuti dell’organismo, con conseguenti malformazioni e lesioni a carico di pelle, ossa, tessuti molli, vasi sanguigni e cervello.
Il PROS è raro e Vijoice è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 26 marzo 2021. Ulteriori informazioni sulla qualifica di medicinale orfano sono disponibili sul sito web dell’EMA.
Vijoice contiene il principio attivo alpelisib.
2. Come si usa Vijoice?
Il trattamento deve essere iniziato da un medico esperto nella gestione di pazienti con PROS. Vijoice è disponibile in compresse e granulato da assumere per via orale. Si assume una volta al giorno, immediatamente dopo il cibo, circa alla stessa ora ogni giorno. I pazienti che non sono in grado di deglutire le compresse possono frantumarle in acqua secondo le istruzioni riportate nel foglio illustrativo. Il trattamento prosegue finché le condizioni del paziente non peggiorano o non si manifestano effetti indesiderati inaccettabili.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica. Per maggiori informazioni sull’uso di Vijoice, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Vijoice?
Il PROS è causato da mutazioni di un gene chiamato PIK3CA, che portano alla produzione di una forma anomala dell’enzima fosfatidilinositolo-3-chinasi (PI3K), coinvolto nella crescita cellulare. Questa forma anomala di PI3K provoca la crescita eccessiva dei tessuti interessati e le malformazioni osservate nelle persone affette da PROS.
Il principio attivo di Vijoice, alpelisib, è un inibitore della PI3K che agisce bloccando l’attività dell’enzima, riducendo in tal modo la crescita anomala dei tessuti.
4. Quali benefici di Vijoice sono stati evidenziati negli studi?
Uno studio principale, consistito nella revisione delle cartelle cliniche di pazienti di età pari o superiore a due anni, ha dimostrato che il trattamento con Vijoice ha ridotto le dimensioni della crescita eccessiva anomala dei tessuti.
I pazienti presentavano sintomi di PROS severi o pericolosi per la vita che richiedevano un trattamento sistemico e lo studio ha esaminato il numero di pazienti che, dopo 24 settimane di trattamento, presentavano una riduzione di almeno il 20 % delle dimensioni di 1-3 formazioni o lesioni anomale. Dei 32 pazienti sottoposti a valutazione alla settimana 24, il 37,5 % (12 su 32) ha risposto al trattamento con Vijoice.
Gli studi effettuati con Vijoice sono descritti più dettagliatamente nella relazione di valutazione del medicinale.
5. Quali sono gli effetti indesiderati e le limitazioni di Vijoice?
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Vijoice, vedere il foglio illustrativo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Vijoice (che possono riguardare più di 1 persona su 10) comprendono iperglicemia (elevati livelli di glucosio nel sangue), appetito ridotto, diarrea, vomito, mal di testa, stomatite (infiammazione della mucosa della bocca), nausea, dolore addominale (mal di pancia), eruzione cutanea, dermatite (infiammazione della pelle), cute secca, perdita di capelli, bassi livelli di fosfato e calcio nel sangue, elevati livelli di creatinina, glucosio, emoglobina glicosilata e lipasi (un enzima che scompone i grassi) nel sangue.
Alcuni effetti indesiderati possono essere gravi. I più frequenti negli adulti (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) comprendono disidratazione e iperglicemia, mentre nei bambini i più frequenti (che possono riguardare anch’essi fino a 1 persona su 10) sono stati diarrea, mal di testa ed eruzione cutanea.
6. Perché Vijoice è autorizzato nell’UE?
Prima dell’autorizzazione di Vijoice non era autorizzato alcun altro medicinale per il PROS e il trattamento consisteva in terapie di supporto, tra cui interventi chirurgici e procedure per bloccare i vasi sanguigni interessati dalla crescita eccessiva.
Una revisione delle cartelle cliniche ha dimostrato che il trattamento con Vijoice ha ridotto le dimensioni delle crescite eccessive anomale dei tessuti. Gli effetti indesiderati osservati con Vijoice possono essere gestiti mediante un monitoraggio e un trattamento adeguati.
Vijoice ha ottenuto un’autorizzazione subordinata a condizioni per l’uso nell’UE. Questo significa che è stato autorizzato sulla base di dati meno esaustivi di quelli normalmente necessari, poiché risponde a un’esigenza medica non soddisfatta. L’Agenzia europea per i medicinali ritiene che la disponibilità in tempi più rapidi del medicinale presenti benefici superiori ai rischi associati all’uso che ne verrà fatto in attesa di ulteriori prove.
La ditta deve fornire ulteriori dati su Vijoice. Per confermare ulteriormente i benefici e la sicurezza di alpelisib, deve presentare i risultati finali di uno studio in corso condotto su adulti e bambini con PROS. Ogni anno l’Agenzia esaminerà le nuove informazioni disponibili.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Vijoice?
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Vijoice sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Vijoice sono costantemente monitorati. I presunti effetti indesiderati riportati con Vijoice sono valutati attentamente e si intraprendono tutte le azioni necessarie per salvaguardare i pazienti.
8. Altre informazioni su Vijoice
Vijoice ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio subordinata a condizioni valida in tutta l’UE il 15 luglio 2026.
Per informazioni sulla disponibilità di questo medicinale nel proprio paese, contattare l’autorità nazionale competente.
Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 07-2026.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.