Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 05-2025. Numero EMA EMEA/H/C/006330. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Sintesi di Vyjuvek e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Vyjuvek e per cosa si usa?
Vyjuvek è un medicinale usato per il trattamento delle ferite nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica. L’epidermolisi bollosa distrofica è una malattia ereditaria della pelle che rende la pelle molto fragile e causa gravi vesciche e cicatrici. Vyjuvek è indicato per i pazienti con epidermolisi bollosa distrofica che presentano mutazioni che interessano il gene COL7A1 (catena alfa 1 del collagene di tipo VII).
L’epidermolisi bollosa distrofica è rara e Vyjuvek è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 16 aprile 2018. Ulteriori informazioni sulla qualifica di medicinale orfano sono disponibili sul sito web dell’EMA.
Vyjuvek contiene il principio attivo beremagene geperpavec.
2. Come si usa Vyjuvek?
Vyjuvek può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e il trattamento deve essere iniziato da un operatore sanitario esperto nella gestione di pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica. Vyjuvek è disponibile sotto forma di gel da applicare sulle ferite una volta alla settimana. Potrebbe non essere possibile iniziare contemporaneamente il trattamento di tutte le ferite a causa della dose massima settimanale raccomandata del medicinale. Vyjuvek dovrebbe essere applicato alle ferite fino alla loro chiusura; non dovrebbe essere utilizzato se non sono presenti ferite.
Vyjuvek dovrebbe essere applicato da un operatore sanitario. I pazienti o i prestatori di assistenza possono anche applicare Vyjuvek dopo la formazione, se l’operatore sanitario lo ritiene opportuno. Per maggiori informazioni sull’uso di Vyjuvek, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Vyjuvek?
I pazienti con epidermolisi bollosa distrofica presentano una mutazione (variazione) del gene COL7A1. Questa mutazione significa che le cellule cutanee non sono in grado di produrre una forma funzionante di una proteina denominata collagene di tipo VII (COL7), che contribuisce a mantenere insieme gli strati della pelle. Il principio attivo di Vyjuvek è beremagene geperpavec, costituito da un virus (herpes simplex 1) che è stato modificato per contenere il gene COL7A1. Quando Vyjuvek viene applicato sulle ferite, il gene COL7A1 viene rilasciato nelle cellule cutanee, consentendo loro di produrre la proteina COL7. Questa proteina aiuta gli strati della cute a rimanere uniti, favorendo in tal modo la guarigione delle ferite.
Il virus utilizzato in questo medicinale non può replicarsi o causare la malattia negli esseri umani.
4. Quali benefici di Vyjuvek sono stati evidenziati negli studi?
Uno studio principale condotto su 31 pazienti di età compresa tra 1 e 44 anni affetti da epidermolisi bollosa distrofica ha riscontrato che Vyjuvek era efficace nel guarire le ferite. A ciascun paziente è stato somministrato un trattamento per due ferite: una ferita è stata trattata con Vyjuvek e l’altra con placebo (un trattamento fittizio). A 6 mesi, il 67 % (21 su 31) delle ferite trattate con Vyjuvek era completamente guarito, rispetto al 22 % (7 su 31) di quelle trattate con placebo.
5. Quali sono i rischi associati a Vyjuvek?
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Vyjuvek, vedere il foglio illustrativo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Vyjuvek (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) comprendono brividi e prurito.
6. Perché Vyjuvek è autorizzato nell’UE?
Vi è un’esigenza clinica non soddisfatta nel trattamento dell’epidermolisi bollosa distrofica e le lesioni cutanee persistenti causate dalla malattia rappresentano un notevole carico fisico, emotivo e psicologico per i pazienti. Vyjuvek si è dimostrato efficace nella guarigione delle ferite e presenta un profilo di sicurezza gestibile.
Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Vyjuvek sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Vyjuvek?
La ditta che commercializza Vyjuvek deve fornire i risultati di uno studio sulla sicurezza a lungo termine di Vyjuvek nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica con mutazioni nel gene COL7A1, anche in pazienti di età inferiore a 6 mesi.
La ditta fornirà inoltre materiale informativo agli operatori sanitari su come conservare, preparare e applicare correttamente Vyjuvek. I pazienti e i prestatori di assistenza riceveranno inoltre materiale didattico sull’uso di Vyjuvek.
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Vyjuvek sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Vyjuvek sono costantemente monitorati. I presunti effetti indesiderati riportati con Vyjuvek sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.
8. Altre informazioni su Vyjuvek
Ulteriori informazioni su Vyjuvek sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:
ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/vyjuvek.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.