Riassunto EPAR dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), riassunto EPAR destinato al pubblico (PDF in italiano), ultimo aggiornamento della sintesi 03-2024. Numero EMA EMEA/H/C/004837. Pagina del medicinale sul sito EMA.
Testo riprodotto dal documento ufficiale EMA senza modifiche; consultato il 18/10/2026.
Sintesi di Xromi e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
1. Cos’è Xromi e per cosa si usa?
Xromi è un medicinale usato negli adulti, negli adolescenti e nei bambini di età superiore ai nove mesi affetti da malattia a cellule falciformi, una malattia genetica in cui i globuli rossi diventano rigidi e appiccicosi e, da una forma a disco, assumono una forma a mezzaluna (come una falce). Xromi è utilizzato per prevenire le cosiddette complicanze vaso-occlusive, che insorgono quando i globuli rossi anomali ostruiscono i vasi sanguigni, riducendo in tal modo il flusso sanguigno alle varie parti del corpo.
Xromi contiene il principio attivo idrossicarbamide ed è un “medicinale ibrido”. Questo significa che è simile a un “medicinale di riferimento” che contiene lo stesso principio attivo, ma presenta determinate differenze: Xromi è somministrato sotto forma di liquido da ingerire anziché sotto forma di capsule ed è autorizzato per usi diversi. Il medicinale di riferimento per Xromi è Hydrea.
2. Come si usa Xromi?
Xromi può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e il trattamento deve essere supervisionato da un operatore sanitario esperto nella cura dei pazienti affetti da malattia a cellule falciformi.
Xromi è disponibile come liquido da ingerire; la dose dipende dal peso corporeo del paziente. I pazienti devono bere acqua dopo l’assunzione di Xromi affinché l’intera dose raggiunga lo stomaco.
Per maggiori informazioni sull’uso di Xromi, vedere il foglio illustrativo o contattare il medico o il farmacista.
3. Come agisce Xromi?
Il principio attivo di Xromi, idrossicarbamide, blocca la crescita e la riproduzione di alcune cellule, come quelle ematiche. Sebbene il modo in cui agisce sulla malattia a cellule falciformi non sia del tutto chiaro, idrossicarbamide è in grado di ridurre il numero di cellule che circolano nel sangue nonché di impedire ai globuli rossi di cambiare forma nei pazienti affetti da questa malattia. Ciò riduce il rischio di ostruzione dei vasi sanguigni.
Idrossicarbamide, in passato nota come idrossiurea, è utilizzata da molti anni per trattare la malattia a cellule falciformi e, come Hydrea, da diversi decenni è autorizzata nei paesi dell’UE per alcuni tipi di cancro.
4. Quali benefici di Xromi sono stati evidenziati negli studi?
Poiché idrossicarbamide è un principio attivo comunemente usato da molti anni nell’UE, la ditta ha fornito informazioni tratte da pubblicazioni scientifiche riguardo ai benefici e ai rischi di idrossicarbamide negli usi approvati, come le informazioni provenienti da 4 studi principali riguardanti la malattia a cellule falciformi, di cui 3 studi su 384 adulti e bambini nei quali idrossicarbamide ha mostrato di ridurre in modo sostanziale il rischio di gravi e dolorose ostruzioni dell’afflusso di sangue (le cosiddette crisi vaso-occlusive) a confronto con un trattamento fittizio, e un quarto studio condotto su 121 bambini per i quali idrossicarbamide era risultata almeno altrettanto efficace di un trattamento standard con trasfusioni di sangue nel ridurre i danni ai vasi sanguigni del cervello e il rischio di ictus. I dati di un ulteriore studio suggeriscono che Xromi dovrebbe agire nei bambini a partire dai 9 mesi di età allo stesso modo che nei bambini più grandi; ulteriori dati tratti da uno studio pubblicato suggeriscono che i benefici e la sicurezza di idrossicarbamide nei bambini a partire dai 9 mesi di età sono simili a quelli nei bambini più grandi.
La ditta ha inoltre fornito informazioni provenienti da vari studi di supporto e, come per qualsiasi altro medicinale, anche studi che mostrano la qualità accettabile del medicinale. In aggiunta, la ditta ha svolto uno studio che ha mostrato la bioequivalenza di Xromi al medicinale di riferimento, Hydrea. Due medicinali sono bioequivalenti quando producono gli stessi livelli di principio attivo nell’organismo.
5. Quali sono i rischi associati a Xromi?
Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Xromi, vedere il foglio illustrativo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Xromi (che possono riguardare più di 1 persona su 10) comprendono la soppressione del midollo osseo (riduzione della capacità di produrre cellule ematiche) e la ridotta fertilità negli uomini a causa di oligospermia (bassa concentrazione di spermatozoi) o di azoospermia (assenza di spermatozoi).
Xromi non deve essere utilizzato in persone che hanno gravi problemi renali o epatici, o che presentano una conta di globuli rossi pericolosamente bassa. Non deve essere utilizzato in gravidanza e l’allattamento al seno deve essere interrotto durante l’assunzione del medicinale. Xromi non deve essere utilizzato neanche nei pazienti che assumono medicinali per trattare l’infezione da HIV.
6. Perché Xromi è autorizzato nell’UE?
La ditta ha fornito informazioni aggiornate che illustrano i benefici di idrossicarbamide nel prevenire le complicanze della malattia a cellule falciformi nei pazienti a partire dai 9 mesi di età. Le questioni relative alla sicurezza con idrossicarbamide sono ben chiare e Xromi ha mostrato di essere bioequivalente a un medicinale autorizzato a base di idrossicarbamide. Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Xromi sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.
7. Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Xromi?
La ditta che commercializza Xromi fornirà ai medici e ai pazienti materiale informativo sull’uso corretto del medicinale e su come ridurne al minimo i rischi.
Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Xromi sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Xromi sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Xromi sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.
8. Altre informazioni su Xromi
Xromi ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 1° luglio 2019. Ulteriori informazioni su Xromi sono disponibili sul sito web dell’Agenzia:ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/xromi.
Ultimo aggiornamento della presente sintesi: 03-2024.
© European Medicines Agency. Riproduzione autorizzata con citazione della fonte. Il riassunto non sostituisce il foglio illustrativo né il parere del medico o del farmacista.