Ricerca clinica italiana, crollano gli studi no profit

Nel 2024 in Italia sono state valutate 751 domande di sperimentazioni cliniche su medicinali, con 669 studi autorizzati e un tasso di approvazione pari a circa l’89%. È la fotografia scattata dal 22° Rapporto nazionale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), il primo elaborato dopo un anno intero di applicazione del Regolamento (UE) 536/2014 e di utilizzo esclusivo del portale europeo Clinical Trials Information System (CTIS).

Dietro a volumi complessivi sostanzialmente stabili rispetto al 2023, il sistema italiano di ricerca clinica sta però cambiando volto. Crescono il peso degli sponsor industriali e l’internazionalizzazione dei protocolli, arretrano gli studi nazionali e, soprattutto, la ricerca no profit, con minimi storici sia nel complesso sia nel segmento delle malattie rare. Per medici, farmacisti, ricercatori e direzioni sanitarie questo mutamento ridefinisce attrattività del Paese, equilibri tra interesse commerciale e sanità pubblica, fabbisogno di infrastrutture e competenze per restare competitivi nel nuovo scenario regolatorio europeo.

I numeri del 22° Rapporto AIFA sulle sperimentazioni cliniche

Secondo il 22° Rapporto nazionale AIFA, nel 2024 in Italia sono state presentate 751 richieste di autorizzazione per sperimentazioni cliniche su medicinali, di cui 669 approvate. Il tasso di approvazione raggiunge l’89,1%, mentre i dinieghi rappresentano il 2,8% delle domande. In termini quantitativi, quindi, il Paese mantiene una capacità di attrazione e valutazione degli studi sostanzialmente stabile nel passaggio al nuovo quadro europeo.

La vera discontinuità riguarda struttura e provenienza dei protocolli. Del totale degli studi autorizzati, il 90,9% è condotto in collaborazione con altri Paesi, mentre solo il 9,1% si svolge esclusivamente sul territorio nazionale. Inoltre, l’85,1% delle sperimentazioni è classificato come profit, promosso cioè da aziende a fini commerciali, contro un 14,9% di studi no profit, il valore più basso registrato dal 2004, segnale di un progressivo ridimensionamento della ricerca indipendente.

Perché crescono gli studi internazionali e arretrano quelli no profit

L’incremento degli studi internazionali riflette almeno tre dinamiche convergenti. In primo luogo, il pieno funzionamento del Regolamento (UE) 536/2014 e del portale CTIS incentiva la presentazione di un’unica domanda a livello europeo, favorendo la progettazione di trial multinazionali rispetto a protocolli frammentati per singolo Stato. In secondo luogo, la crescente complessità scientifica, soprattutto in oncologia e nelle malattie rare, richiede casistiche ampie che difficilmente un solo Paese può garantire in tempi competitivi.

Per contro, gli studi nazionali e in particolare quelli no profit incontrano ostacoli rilevanti. Il nuovo quadro regolatorio impone gli stessi requisiti documentali, di monitoraggio e di gestione dei dati per sponsor industriali e accademici, con un carico amministrativo che per università, IRCCS e associazioni di pazienti può risultare sproporzionato rispetto alle risorse disponibili. Nel 2024, ad esempio, nelle malattie rare si contano 188 studi complessivi (28,1% del totale), ma solo 12 sono no profit, in netto calo rispetto ai 34 del 2023 e a fronte di 176 protocolli profit.

L’impatto del regolamento europeo e del portale CTIS sui centri italiani

Il 2024 rappresenta il primo anno di piena applicazione del Regolamento (UE) 536/2014 sulle sperimentazioni cliniche e di utilizzo esclusivo del portale CTIS per la gestione delle domande. Secondo AIFA, il sistema ha consentito di mantenere il volume complessivo di studi autorizzati, ma ha reso più evidenti i limiti operativi di molti centri nazionali. Un’analisi sul triennio 2022–2025 stima che circa 10.000 pazienti potenziali non siano stati arruolati in trial a causa di ritardi nell’attivazione dei centri.

Nello stesso periodo l’Italia accumula in media 36 giorni di ritardo rispetto alla Spagna nella fase che porta dall’autorizzazione all’arruolamento del primo paziente, con una velocità di reclutamento negli studi di fase III pari a circa la metà di quella spagnola. Oltre 100 centri attivi e più di 570 pazienti arruolati si concentrano in Lombardia, mentre ampie aree del Sud risultano quasi assenti dalle mappe della ricerca clinica. Il nuovo quadro europeo, quindi, enfatizza l’importanza di una governance efficiente e di una distribuzione più equilibrata delle capacità tra le regioni e tra strutture altamente specializzate e ospedali periferici.

Strategie per sostenere la ricerca indipendente e l’innovazione clinica

Di fronte alla crescita marcata degli studi profit, le istituzioni nazionali e sovranazionali stanno iniziando a mettere in campo strumenti mirati per la ricerca indipendente. Nel 2025 AIFA ha avviato due bandi di finanziamento dedicati agli studi no profit, uno dei quali specifico per le malattie rare, con l’obiettivo di ridurre lo squilibrio osservato nel 2024. A livello europeo, la European Rare Diseases Research Alliance ha lanciato l’ERDERA Clinical Trial Call 2026, un bando da 30 milioni di euro destinato a sperimentazioni interventistiche multinazionali sulle malattie rare che esclude le grandi aziende a scopo di lucro.

In parallelo, alcune regioni stanno sperimentando modelli di governance collaborativa. Un protocollo d’intesa tra Regione Lazio, Farmindustria e Unindustria Lazio, ad esempio, punta a monitorare numero di studi attivati, tempi medi di attivazione, pazienti arruolati, quota di trial profit e no profit, attività formative e impatto scientifico e assistenziale. In prospettiva, il sostegno alla ricerca no profit passa da tre assi: finanziamenti dedicati e stabili, semplificazione selettiva degli adempimenti per gli sponsor non commerciali mantenendo standard di qualità e sicurezza, rafforzamento delle infrastrutture di ricerca clinica nei centri con minore esperienza per ridurre i divari geografici e aumentare la capacità di arruolamento.

Il quadro che emerge dal 22° Rapporto AIFA è quello di un sistema di sperimentazioni cliniche ancora attrattivo in termini di volumi e fortemente integrato nei programmi internazionali, ma con una marcata predominanza degli studi profit e un arretramento della ricerca indipendente, soprattutto nelle malattie rare. La sfida per i prossimi anni sarà consolidare la competitività nel contesto del Regolamento (UE) 536/2014 rafforzando al tempo stesso gli strumenti economici, organizzativi e regolatori che permettono a università, IRCCS e reti di pazienti di continuare a generare evidenze cliniche orientate ai bisogni del Servizio sanitario nazionale.

Questo contenuto ha finalità informativa generale e non sostituisce il parere del medico, del farmacista o del ricercatore clinico responsabile. Per decisioni su protocolli di sperimentazione, inclusione di pazienti o gestione di studi è necessario fare riferimento alle linee guida ufficiali, alla normativa vigente e alle strutture competenti.

Per approfondire

Agenzia Italiana del Farmaco, sezione FAST-EU sulle sperimentazioni cliniche offre accesso al 22° Rapporto nazionale AIFA, alle informazioni aggiornate sull’applicazione del Regolamento (UE) 536/2014 e alle indicazioni operative per l’uso del portale CTIS da parte di sponsor e centri di ricerca in Italia.