Omnitrope: effetti collaterali e controindicazioni
Omnitrope 5 mg/1,5 ml soluzione iniettabile (Somatropina) è un farmaco spesso utilizzato per le seguenti malattie:
Lattanti, bambini e adolescenti
Disturbi della crescita da insufficiente secrezione dell’ormone della crescita (growth hormone deficiency, GHD).
Disturbi della crescita associati alla sindrome di Turner.
Disturbi della crescita associati ad insufficienza renale cronica.
Disturbi della crescita (punteggio di deviazione standard (SDS) dell’altezza attuale < -2,5 e SDS dell’altezza corretta in base alla statura dei genitori < -1) in bambini/adolescenti di bassa statura nati piccoli per l’età gestazionale (SGA) con peso e/o lunghezza alla nascita inferiore a –
2 deviazioni standard (SD), che non abbiano presentato una ripresa della crescita (velocità di crescita SDS < 0 durante l’ultimo anno) nei primi 4 anni o successivamente.
Sindrome di Prader-Willi (PWS) per il miglioramento della crescita e della struttura corporea.
La diagnosi di PWS deve essere confermata da analisi genetiche appropriate.
Adulti
Terapia sostitutiva in adulti con marcato deficit dell’ormone della crescita.
Esordio in età adulta: pazienti affetti da grave deficit dell’ormone della crescita associato a deficit ormonali multipli dovuti a una patologia ipotalamica o ipofisaria nota, che presentano la carenza di almeno un ormone pituitario noto, che non sia la prolattina. Questi pazienti devono effettuare un test dinamico idoneo per la conferma della diagnosi o per l’esclusione del deficit dell’ormone della crescita.
Esordio in età infantile: pazienti con deficit dell’ormone della crescita durante l’infanzia per cause congenite, genetiche, acquisite o idiopatiche. Nei pazienti con GHD a esordio in età infantile, la capacità di secrezione dell’ormone della crescita deve essere riesaminata dopo il
completamento dello sviluppo in altezza. Nei pazienti con alta probabilità di GHD persistente, ad esempio a seguito di cause congenite o di una patologia o lesione ipofisaria/ipotalamica, un SDS < -2 del fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I) in assenza di trattamento con l’ormone della crescita per almeno 4 settimane deve essere considerato una prova sufficiente di GHD marcata.
In tutti gli altri pazienti devono essere effettuati dosaggi dell’IGF-I e un test di stimolazione dell’ormone della crescita.
Come tutti i farmaci, però, anche Omnitrope 5 mg/1,5 ml soluzione iniettabile ha effetti collaterali (chiamati anche “effetti indesiderati”), reazioni avverse e controindicazioni che, se spesso sono poco rilevanti dal punto di vista clinico (piccoli disturbi sopportabili), talvolta possono essere assai gravi ed imprevedibili.
Diventa quindi importantissimo, prima di iniziare la terapia con Omnitrope 5 mg/1,5 ml soluzione iniettabile, conoscerne le controindicazioni, le speciali avvertenze per l’uso e gli effetti collaterali, in modo da poterli segnalare, alla prima comparsa, al medico curante o direttamente all’ Agenzia Italiana per il FArmaco (A.I.FA.).
Omnitrope 5 mg/1,5 ml soluzione iniettabile: controindicazioni
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
La somatropina non deve essere assunta in presenza di una neoplasia in fase attiva. Le neoplasie intracraniche devono essere inattive e comunque il trattamento antiblastico deve essere stato ultimato prima di iniziare la terapia con GH. Il trattamento deve essere interrotto qualora vi sia evidenza di crescita tumorale.
La somatropina non deve essere utilizzata per stimolare la crescita in bambini con la saldatura delle epifisi.
Pazienti in terapia intensiva che presentino complicanze da chirurgia a cuore aperto, chirurgia addominale maggiore, politraumatismi accidentali, insufficienza respiratoria acuta o situazioni cliniche similari, non devono essere trattati con somatropina (per i pazienti in terapia sostitutiva vedere il paragrafo 4.4).
Omnitrope 5 mg/1,5 ml soluzione iniettabile: effetti collaterali
Riassunto del profilo di sicurezza
Nei pazienti con carenza dell’ormone della crescita è caratteristico un deficit del volume extracellulare, che viene corretto rapidamente quando si inizia il trattamento con somatropina. Nei pazienti adulti sono comuni reazioni avverse dovute alla ritenzione di liquidi, come edema periferico, rigidità muscoloscheletrica, artralgia, mialgia e parestesia. In genere, tali reazioni avverse sono da lievi a moderate, si manifestano entro i primi mesi di trattamento e regrediscono spontaneamente o con la riduzione della dose.
L’incidenza di tali reazioni avverse è dose-dipendente e correlata all’età del paziente e può essere inversamente correlata all’età del paziente al momento della comparsa del deficit dell’ormone della crescita. Nei bambini, tali reazioni avverse non sono comuni.
Omnitrope ha indotto la formazione di anticorpi nell’1% circa dei pazienti. La capacità di legame di tali anticorpi è risultata bassa e alla loro formazione non è stata associata alcuna variazione clinica, vedere paragrafo 4.4.
Tabella delle reazioni avverse
Le Tabelle 1-6 riportano le reazioni avverse elencate in base alla classificazione per sistemi e organi e alla frequenza, secondo la seguente convenzione: molto comune (?1/10); comune (?1/100, <1/10); non comune (?1/1.000, <1/100); raro (?1/10.000, <1/1.000); molto raro (<1/10.000); non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili) per ognuna delle condizioni indicate.
Studi clinici in bambini con GHD
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Tabella 1 Trattamento a lungo termine di bambini con disturbi dell’accrescimento dovuti a secrezione insufficiente di ormone della crescita |
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|---|---|---|---|---|---|---|
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Classificazione per sistemi e organi |
Molto comune ?1/10 |
Comune ?1/100, <1/10 |
Non comune ?1/1.000, <1/100 |
Raro ?1/10.000, <1/1.000 |
Molto raro <1/10.000 |
Non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili) |
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Tumori benigni, maligni e non specificati (cisti e polipi compresi) |
Leucemia† | |||||
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Disturbi del metabolismo e della nutrizione |
Diabete mellito di tipo II |
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| Patologie del sistema nervoso |
Parestesia* Ipertensione endocranica benigna |
|||||
|
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo |
Artralgia* |
Mialgia* Rigidità muscoloscheletrica* |
||||
|
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione |
Reazione in sede d’iniezione$ |
Edema periferico* | ||||
|---|---|---|---|---|---|---|
| Esami diagnostici |
Riduzione del cortisolo nel sangue‡ |
*In genere, questi effetti avversi sono da lievi a moderati, si manifestano entro i primi mesi di trattamento e regrediscono spontaneamente o con la riduzione della dose. L’incidenza di tali effetti avversi è correlata alla dose somministrata e all’età dei pazienti e può essere inversamente correlata all’età dei pazienti al momento della comparsa del deficit di ormone della crescita.
$ Sono state segnalate reazioni transitorie in sede d’iniezione nei bambini.
‡ Il significato clinico non è noto
† Segnalato in bambini con deficit di ormone della crescita trattati con somatropina, ma l’incidenza appare simile a quella dei bambini senza deficit di ormone della crescita.
Studi clinici in bambine con sindrome di Turner
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Tabella 2 Trattamento a lungo termine di bambine con disturbi dell’accrescimento dovuti a sindrome di Turner |
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|---|---|---|---|---|---|---|
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Classificazione per sistemi e organi |
Molto comune ?1/10 |
Comune ?1/100, <1/10 |
Non comune ?1/1.000, <1/100 |
Raro ?1/10.000, <1/1.000 |
Molto raro <1/10.000 |
Non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili) |
|
Tumori benigni, maligni e non specificati (cisti e polipi compresi) |
Leucemia† | |||||
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Disturbi del metabolismo e della nutrizione |
Diabete mellito di tipo II |
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Patologie del sistema nervoso |
Parestesia* Ipertensione endocranica benigna |
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Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo |
Artralgia* |
Mialgia* Rigidità muscoloscheletrica* |
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|
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione |
Edema periferico* Reazione in sede d’iniezione$ |
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| Esami diagnostici |
Riduzione del cortisolo nel sangue‡ |
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*In genere, questi effetti avversi sono da lievi a moderati, si manifestano entro i primi mesi di trattamento e regrediscono spontaneamente o con la riduzione della dose. L’incidenza di tali effetti avversi è correlata alla dose somministrata e all’età delle pazienti e può essere inversamente correlata all’età delle pazienti al momento della comparsa del deficit di ormone della crescita.
$ Sono state segnalate reazioni transitorie in sede d’iniezione nelle bambine.
‡ Il significato clinico non è noto
† Segnalato in bambine con deficit di ormone della crescita trattate con somatropina, ma l’incidenza appare simile a quella delle bambine senza deficit di ormone della crescita.
Studi clinici in bambini con insufficienza renale cronica
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Tabella 3 Trattamento a lungo termine di bambini con disturbi dell’accrescimento dovuti a insufficienza renale cronica |
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|---|---|---|---|---|---|---|
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Classificazione per sistemi e organi |
Molto comune ?1/10 |
Comune ?1/100, <1/10 |
Non comune ?1/1.000, <1/100 |
Raro ?1/10.000, <1/1.000 |
Molto raro <1/10.000 |
Non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili) |
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Tumori benigni, maligni e non specificati (cisti e polipi compresi) |
Leucemia† | |||||
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Disturbi del metabolismo e della nutrizione |
Diabete mellito di tipo II |
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Patologie del sistema nervoso |
Parestesia* Ipertensione endocranica benigna |
|||||
|
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo |
Artralgia* Mialgia* Rigidità muscoloscheletrica* |
|||||
|
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione |
Reazione in sede d’iniezione$ |
Edema periferico* | ||||
| Esami diagnostici |
Riduzione del cortisolo nel sangue‡ |
|||||
*In genere, questi effetti avversi sono da lievi a moderati, si manifestano entro i primi mesi di trattamento e regrediscono spontaneamente o con la riduzione della dose. L’incidenza di tali effetti avversi è correlata alla dose somministrata e all’età dei pazienti e può essere inversamente correlata all’età dei pazienti al momento della comparsa del deficit di ormone della crescita.
$ Sono state segnalate reazioni transitorie in sede d’iniezione nei bambini.
‡ Il significato clinico non è noto
† Segnalato in bambini con deficit di ormone della crescita trattati con somatropina, ma l’incidenza appare simile a quella dei bambini senza deficit di ormone della crescita.
Studi clinici in bambini SGA
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Tabella 4 Trattamento a lungo termine di bambini con disturbi dell’accrescimento perché nati piccoli per l’età gestazionale |
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|---|---|---|---|---|---|---|
|
Classificazione per sistemi e organi |
Molto comune ?1/10 |
Comune ?1/100, <1/10 |
Non comune ?1/1.000, <1/100 |
Raro ?1/10.000, <1/1.000 |
Molto raro <1/10.000 |
Non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili) |
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Tumori benigni, maligni e non specificati (cisti e polipi compresi) |
Leucemia† | |||||
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Disturbi del metabolismo e della nutrizione |
Diabete mellito di tipo II |
|||||
|
Patologie del sistema nervoso |
Parestesia* Ipertensione endocranica benigna |
|||||
|
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo |
Artralgia* |
Mialgia* Rigidità muscoloscheletrica* |
||||
|
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione |
Reazione in sede d’iniezione$ |
Edema periferico* | ||||
| Esami diagnostici | Riduzione del cortisolo nel sangue‡ | |||||
*In genere, questi effetti avversi sono da lievi a moderati, si manifestano entro i primi mesi di trattamento e regrediscono spontaneamente o con la riduzione della dose. L’incidenza di tali effetti avversi è correlata alla dose somministrata e all’età dei pazienti e può essere inversamente correlata all’età dei pazienti al momento della comparsa del deficit di ormone della crescita.
$ Sono state segnalate reazioni transitorie in sede d’iniezione nei bambini.
‡ Il significato clinico non è noto
† Segnalato in bambini con deficit di ormone della crescita trattati con somatropina, ma l’incidenza appare simile a quella dei bambini senza deficit di ormone della crescita.
Studi clinici nella PWS
Tabella 5
Trattamento a lungo termine e miglioramento della composizione corporea in bambini con disturbi dell’accrescimento dovuti a sindrome di Prader-Willi
| Classificazione | Molto | Comune | Non | Raro | Molto | Non nota (la |
|---|---|---|---|---|---|---|
| per sistemi e organi |
comune ?1/10 |
?1/100, <1/10 |
comune ?1/1.000, <1/100 |
?1/10.000, <1/1.000 |
raro <1/10.000 |
frequenza non può essere definita sulla base dei dati |
| disponibili) | ||||||
|
Tumori benigni, maligni e non specificati (cisti e polipi compresi) |
Leucemia† | |||||
|
Disturbi del metabolismo e della nutrizione |
Diabete mellito di tipo II |
|||||
|
Patologie del sistema nervoso |
Parestesia* | |||||
| Ipertensione endocranica benigna | ||||||
|
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo |
Artralgia* Mialgia* |
Rigidità muscoloscheletrica* |
||||
| Patologie | Edema | Reazione in sede | ||||
| sistemiche e condizioni relative | periferico* | d’iniezione$ | ||||
| alla sede di | ||||||
| somministrazione | ||||||
| Esami diagnostici |
Riduzione del cortisolo nel sangue‡ |
*In genere, questi effetti avversi sono da lievi a moderati, si manifestano entro i primi mesi di trattamento e regrediscono spontaneamente o con la riduzione della dose. L’incidenza di tali effetti avversi è correlata alla dose somministrata e all’età dei pazienti e può essere inversamente correlata all’età dei pazienti al momento della comparsa del deficit di ormone della crescita.
$ Sono state segnalate reazioni transitorie in sede d’iniezione nei bambini.
‡ Il significato clinico non è noto
† Segnalato in bambini con deficit di ormone della crescita trattati con somatropina, ma l’incidenza appare simile a quella dei bambini senza deficit di ormone della crescita.
Studi clinici in adulti con GHD
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Tabella 6 Terapia sostitutiva in adulti con deficit di ormone della crescita |
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|---|---|---|---|---|---|---|
| Classificazione | Molto | Comune | Non | Raro | Molto | Non nota |
| per sistemi e organi |
comune ?1/10 |
?1/100, <1/10 |
comune ?1/1.000, <1/100 |
?1/10.000, <1/1.000 |
raro <1/10,000 |
(la frequenza non può |
| essere | ||||||
| definita | ||||||
| sulla base | ||||||
| dei dati | ||||||
| disponibili) | ||||||
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Disturbi del metabolismo e della nutrizione |
Diabete mellito di tipo II |
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|---|---|---|---|---|---|---|
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Patologie del sistema nervoso |
Parestesia* Sindrome del tunnel carpale |
Ipertensione endocranica benigna |
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|
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo |
Artralgia* |
Mialgia* Rigidità muscoloscheletrica* |
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|
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione |
Edema periferico* |
Reazione in sede d’iniezione$ |
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| Esami diagnostici |
Riduzione del cortisolo nel sangue‡ |
*In genere, questi effetti avversi sono da lievi a moderati, si manifestano entro i primi mesi di trattamento e regrediscono spontaneamente o con la riduzione della dose. L’incidenza di tali effetti avversi è correlata alla dose somministrata e all’età dei pazienti e può essere inversamente correlata all’età dei pazienti al momento della comparsa del deficit di ormone della crescita.
$ Sono state segnalate reazioni transitorie in sede d’iniezione nei bambini.
‡ Il significato clinico non è noto Descrizione di reazioni avverse selezionate
Riduzione dei livelli sierici di cortisolo
È stato osservato che la somatropina riduce i livelli di cortisolo nel siero, eventualmente agendo sulle proteine di trasporto o aumentando la clearance epatica. La rilevanza clinica di questi dati potrebbe essere limitata. Tuttavia, la terapia di sostituzione corticosteroidea deve essere ottimizzata prima di iniziare il trattamento.
Sindrome di Prader-Willi
Nell’esperienza post-marketing sono stati segnalati casi rari di morte improvvisa in pazienti affetti da sindrome di Prader-Willi trattati con somatropina, ma non è stata dimostrata alcuna correlazione causale.
Leucemia
Casi (rari o molto rari) di leucemia sono stati segnalati in bambini con deficit di ormone della crescita trattati con somatropina e inclusi nell’esperienza post-marketing. Tuttavia, non vi sono evidenze di un aumento del rischio di leucemia in assenza di fattori predisponenti, come una radioterapia del cervello o del capo.
Scivolamento dell’epifisi femorale prossimale e malattia di Legg-Calvé-Perthes
Lo scivolamento dell’epifisi femorale prossimale e la malattia di Legg-Calvé-Perthes sono stati segnalati in bambini trattati con GH. Lo scivolamento dell’epifisi femorale prossimale si manifesta più frequentemente in caso di disturbi endocrini e la malattia di Legg-Calvé-Perthes è più frequente in caso di bassa statura. Non è peraltro noto se queste due patologie siano o non siano più frequenti in
caso di trattamento con somatropina. Una diagnosi di questo tipo deve essere tenuta in considerazione nei bambini con fastidio o dolore all’anca o al ginocchio.
Altre reazioni avverse al farmaco
Altre reazioni avverse al farmaco possono essere considerate effetti di classe della somatropina, come una possibile iperglicemia dovuta a ridotta sensibilità all’insulina, livelli ridotti di tiroxina libera e ipertensione endocranica benigna.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette
La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il
sistema nazionale di segnalazione riportato nell’Allegato V.
Omnitrope 5 mg/1,5 ml soluzione iniettabile: avvertenze per l’uso
La dose giornaliera massima raccomandata non deve essere superata (vedere paragrafo 4.2).
L’introduzione di un trattamento con somatropina può comportare l’inibizione di 11?HSD-1 e una riduzione delle concentrazioni sieriche di cortisolo. Nei pazienti trattati con somatropina, l’ipoadrenalismo centrale (secondario) non diagnosticato in precedenza potrebbe essere scoperto e potrebbe essere richiesta una terapia sostitutiva con glucocorticoidi. Inoltre, i pazienti trattati con terapia sostitutiva con glucocorticoidi con precedente diagnosi di ipoadrenalismo potrebbero richiedere un aumento della dose di mantenimento o di carico, dopo l’inizio del trattamento con somatropina (vedere paragrafo 4.5).
Uso con terapia orale estrogenica
Se una donna che sta assumendo somatropina inizia una terapia orale con estrogeni, potrebbe essere necessario aumentare la dose di somatropina per mantenere i livelli sierici di IGF-1 entro i limiti normali per età. Al contrario, se una donna in trattamento con somatropina interrompe la terapia orale con estrogeni, potrebbe essere necessario ridurre la dose di somatropina per evitare un eccesso di ormone della crescita e/o eventi avversi (vedere paragrafo 4.5).
Sensibilità all’insulina
La somatropina può ridurre la sensibilità all’insulina. Per i pazienti con diabete mellito è possibile che la dose d’insulina debba essere modificata dopo l’inizio della terapia con somatropina. I pazienti con un diabete mellito, intolleranza al glucosio o altri fattori di rischio per il diabete devono essere sottoposti a stretto monitoraggio durante la terapia con somatropina.
Funzione tiroidea
L’ormone delle crescita aumenta la conversione extratiroidea di T4 in T3, che può determinare una riduzione del T4 ed un conseguente aumento delle concentrazioni sieriche di T3. Mentre i livelli periferici di ormone tiroideo si sono mantenuti entro i valori di riferimento per i soggetti sani, si può teoricamente sviluppare un ipotiroidismo nei soggetti affetti da ipotiroidismo subclinico. Perciò, la funzione tiroidea deve essere monitorata in tutti i pazienti. Nei pazienti con ipopituitarismo e terapia sostitutiva standard, i potenziali effetti del trattamento con l’ormone della crescita sulla funzione tiroidea devono essere monitorati strettamente.
In pazienti con deficit dell’ormone della crescita secondario a trattamento di patologia neoplastica, prestare particolare attenzione alla possibile insorgenza di eventuali recidive. Nei soggetti
sopravvissuti a un tumore maligno dell’infanzia è stato segnalato un aumento del rischio di una seconda neoplasia nei pazienti trattati con somatropina dopo la prima neoplasia. I tumori intracranici, in particolare meningiomi, sono stati il tipo più comune di seconda neoplasia nei pazienti sottoposti a radioterapia del capo per il trattamento della prima neoplasia.
Nei pazienti affetti da disturbi endocrini, incluso il deficit dell’ormone della crescita, si può verificare lo slittamento delle epifisi dell’anca più frequentemente che nella popolazione generale. I pazienti, che zoppicano in corso di terapia con somatropina devono essere sottoposti ad una valutazione clinica.
Ipertensione endocranica benigna
In caso di cefalea grave o ricorrente, alterazione del visus, nausea e/o vomito, si raccomanda di effettuare un esame oftalmoscopico per accertare l’eventuale presenza di papilledema e, nel caso in cui ciò sia confermata, si può prendere in considerazione una eventuale diagnosi di ipertensione
endocranica benigna che comporterebbe l’interruzione del trattamento con somatropina. I dati attualmente a disposizione non sono sufficienti a validare una eventuale continuazione del trattamento con l’ormone della crescita in pazienti con pregressa ipertensione endocranica. Pertanto il paziente va attentamente controllato per valutare l’insorgenza di un’eventuale sintomatologia ipertensiva.
Leucemia
In un numero ridotto di pazienti con deficit dell’ormone della crescita, alcuni dei quali trattati con somatropina, è stata osservata leucemia. Tuttavia, non vi è evidenza di un aumento dell’incidenza di leucemia nei pazienti trattati con ormone della crescita senza fattori predisponenti.
Anticorpi
Una piccola percentuale di pazienti può sviluppare anticorpi diretti contro Omnitrope. Omnitrope ha indotto la formazione di anticorpi nell’1% circa dei pazienti. La capacità di legame di tali anticorpi è bassa e non sono stati osservati effetti sulla velocità di crescita. La ricerca degli anticorpi
anti-somatropina deve essere effettuata in tutti i pazienti che inspiegabilmente non rispondono alla terapia.
Pazienti anziani
L’esperienza nei pazienti di età superiore a 80 anni è limitata. I pazienti anziani possono essere più sensibili all’azione di Omnitrope e quindi più predisposti a sviluppare reazioni avverse.
Situazioni critiche acute
Gli effetti della somatropina sul recupero funzionale sono stati valutati in due studi controllati verso placebo condotti su 522 pazienti adulti in condizioni estremamente critiche con complicanze derivanti da operazioni chirurgiche a cuore aperto od addominali, politraumatismi accidentali o stress respiratorio acuto. La mortalità è risultata più elevata (42% contro 19%) nel gruppo di pazienti trattati con 5,3 o 8 mg/die di somatropina rispetto ai pazienti trattati con placebo. Sulla base di queste informazioni, questi particolari pazienti non devono essere trattati con somatropina. Non essendo disponibili informazioni riguardo alla sicurezza della terapia sostitutiva con l’ormone della crescita in pazienti in terapia intensiva, i rischi ed i benefici di un proseguimento della terapia, devono essere valutati con estrema attenzione, come per tutti i pazienti che si trovassero in situazioni cliniche critiche similari.
Popolazione pediatrica
Anche se rare, è necessario prendere in considerazione la possibilità di pancreatiti nei bambini trattati con somatropina che manifestano dolori addominali.
Sindrome di Prader-Willi
Nei pazienti affetti da PWS il trattamento deve essere sempre associato ad una dieta ipocalorica.
Sono stati riportati casi di decessi associati alla terapia con ormone della crescita nei bambini con PWS che presentavano uno o più dei seguenti fattori di rischio: obesità grave (pazienti con eccesso di peso/statura del 200%), anamnesi positiva per insufficienza respiratoria o apnea notturna od infezioni respiratorie aspecifiche. I pazienti affetti da PWS e con uno o più di questi fattori di rischio possono presentare un rischio maggiore.
Prima di iniziare le terapia con somatropina i pazienti con PWS devono essere valutati per la diagnosi di una eventuale ostruzione delle vie respiratorie superiori, apnea notturna o affezioni respiratorie.
In presenza di referti patologici durante la ricerca di segni di ostruzione delle vie respiratorie superiori, il bambino deve essere trattato da un otorinolaringoiatra per risolvere i disturbi respiratori prima che venga iniziata la terapia con l’ormone della crescita.
L’apnea notturna deve essere diagnosticata prima di iniziare il trattamento con l’ormone della crescita con esami specifici, come la polisonnografia o l’ossimetria notturna, e monitorata in caso di sospetta apnea notturna.
Se durante il trattamento con somatropina i pazienti mostrano segni di ostruzione delle vie respiratorie superiori (compresa l’insorgenza o l’aumento del russamento), si deve interrompere il trattamento, e deve essere eseguita una nuova valutazione otorinolaringologica.
Tutti i pazienti con PWS devono essere studiati per valutare la possibile presenza di apnea notturna ed opportunamente controllati qualora venisse confermata. I pazienti devono essere controllati per valutare l’eventuale comparsa di segni e sintomi di infezioni respiratorie che devono essere diagnosticate quanto prima possibile per poter eseguire un trattamento aggressivo.
Prima e durante il trattamento con ormone della crescita si deve controllare il peso dei pazienti con PWS.
La scoliosi è comune nei pazienti con PWS. La scoliosi può progredire in qualunque bambino durante la crescita rapida. Durante il trattamento si devono monitorare i segni di scoliosi.
L’esperienza di trattamenti prolungati in adulti e in pazienti con PWS è limitata. Bambini nati piccoli per l’età gestazionale
In bambini/adolescenti di bassa statura nati piccoli per l’età gestazionale (SGA), prima di iniziare il trattamento si devono escludere altre condizioni cliniche o situazioni che possano giustificare i disturbi della crescita.
Nei bambini/adolescenti SGA si raccomanda di misurare l’insulina a digiuno e la glicemia prima di iniziare il trattamento e con scadenza annuale durante il trattamento. In pazienti a maggior rischio di sviluppare il diabete mellito (ad es. anamnesi familiare di diabete, obesità, insulino-resistenza, acantosi nigricans) si deve eseguire il test di tolleranza al glucosio orale (OGTT). Nel caso di diabete conclamato, l’ormone della crescita non deve essere somministrato.
Nei bambini/adolescenti SGA si raccomanda di misurare il livello di IGF-I prima di iniziare il trattamento e due volte all’anno durante il trattamento. Se dopo ripetute misurazioni i livelli di IGF-I superano di +2 SD i limiti di riferimento per età e stadio puberale, si deve valutare il rapporto IGF- I/IGFBP-3 per la correzione posologica.
Attualmente è molto limitata l’esperienza sulla terapia di pazienti SGA vicino all’esordio puberale; pertanto si raccomanda di non iniziare il trattamento in questo periodo. L’esperienza su pazienti con sindrome di Silver-Russell è limitata.
Parte del guadagno staturale, ottenuto con la terapia con l’ormone della crescita nei bambini/adolescenti di bassa statura nati piccoli per l’età gestazionale (SGA), può andar perso qualora il trattamento venga interrotto prima del raggiungimento della statura finale.
Insufficienza renale cronica
Nell’insufficienza renale cronica, la funzione renale deve essere inferiore al 50% della norma prima dell’inizio della terapia. Per poter accertare eventuali disturbi della crescita, l’accrescimento deve
essere controllato nell’anno precedente l’inizio della terapia. In questo periodo deve essere iniziato un
trattamento conservativo dell’insufficienza renale (comprendente il controllo dell’acidosi, dell’iperparatiroidismo e dello stato nutrizionale), che deve proseguire durante la terapia.
Il trattamento deve essere interrotto in occasione del trapianto renale.
Attualmente non sono disponibili dati sulla statura finale dei pazienti con insufficienza renale cronica trattati con Omnitrope.
Omnitrope 5 mg/1,5 ml soluzione iniettabile:
A causa della presenza di alcool benzilico, questo medicinale non deve essere dato ai bambini prematuri o ai neonati. Può causare reazioni tossiche e anafilattiche nei lattanti e nei bambini fino a 3 anni d’età.
Ricordiamo che anche i cittadini possono segnalare gli effetti collaterali dei farmaci.
In questa pagina si trovano le istruzioni per la segnalazione:
https://www.torrinomedica.it/burocrazia-sanitaria/reazioni-avverse-da-farmaci/
Questo invece è il modulo da compilare e da inviare al responsabile della farmacovigilanza della propria regione:
https://www.torrinomedica.it/wp-content/uploads/2019/11/scheda_aifa_cittadino_16.07.2012.pdf
Ed infine ecco l’elenco dei responsabili della farmacovigilanza con gli indirizzi email a cui inviare il modulo compilato:
https://www.torrinomedica.it/burocrazia-sanitaria/responsabili-farmacovigilanza/
Per approfondire l’argomento, per avere ulteriori raccomandazioni, o per chiarire ogni dubbio, si raccomanda di leggere l’intera Scheda Tecnica del Farmaco