Strimvelis Bugiardino. Fonte A.I.Fa.
Se sei un professionista della salute, consulta anche la Scheda Tecnica di Strimvelis
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
Foglio illustrativo: informazioni per il paziente
o l’utilizzatore Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione
Frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ geneticamente modificate con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.
Legga attentamente questo foglio illustrativo prima che questo medicinale le sia somministrato (o a suo/a figlio/a) perché contiene importanti informazioni per lei.
- Conservi questo foglio illustrativo. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
- Se desidera maggiori informazioni o consigli, si rivolga al medico o all'infermiere.
- Se si manifesta uno qualsiasi degli effetti indesiderati, tra cui effetti non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.
- Il medico le consegnerà una scheda di allerta per il paziente. La legga con attenzione e segua le istruzioni.
– Mostri sempre la scheda di allerta per il paziente al medico o all'infermiere quando li vede o se va in ospedale.
Contenuto di questo foglio illustrativo:
- Cos’è Strimvelis e a cosa serve
- Cosa deve sapere prima che Strimvelis le venga somministrato (o a suo/a figlio/a)
- Come viene somministrato Strimvelis
- Possibili effetti indesiderati
- Come conservare Strimvelis
- Contenuto della confezione e altre informazioni
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Cos’è Strimvelis e a cosa serve
Strimvelis è un tipo di medicinale chiamato terapia genica.
Strimvelis è utilizzato per trattare una grave condizione chiamata ADA-SCID (immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi). Con questa condizione il sistema immunitario non funziona adeguatamente per difendere il corpo dalle infezioni. Le persone con ADA-SCID non riescono a produrre sufficientemente un enzima chiamato Adenosina Deaminasi (ADA) perché il gene per produrlo è difettoso.
Strimvelis è usato per trattare l'ADA-SCID quando non vi è idonea compatibilità di un membro della famiglia a donare cellule staminali del proprio midollo osseo per un trapianto.
Strimvelis è prodotto specificamente per ogni paziente, usando le cellule del midollo osseo del paziente stesso. Funziona inserendo un nuovo gene nelle cellule staminali del midollo osseo in modo che possano produrre ADA.
Strimvelis è somministrato per mezzo di una flebo (infusione) in una vena (per via endovenosa). Per maggiori informazioni su cosa accade prima e durante il trattamento, vedere paragrafo 3, Come viene somministrato Strimvelis.
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Cosa deve sapere prima che Strimvelis le venga somministrato (o a suo/a figlio/a) Strimvelis non è idoneo per alcune persone
Strimvelis non deve essere somministrato se lei (o suo/a figlio/a):
- è allergico ad uno qualsiasi dei componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
- ha o ha avuto un tipo di tumore chiamato leucemia o mielodisplasia
- è risultato positivo al test per l'HIV o alcune altre infezioni (il medico la consiglierà al riguardo)
- è già stato trattato con terapia genica Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico o all'infermiere prima che questo medicinale le venga somministrato (o a suo/a figlio/a).
Strimvelis è preparato specificamente dalle cellule del paziente stesso. Non deve mai essere dato a nessun altro.
L'inserzione di un nuovo gene all'interno del DNA può causare leucemia. Negli studi clinici di terapia genica per altre malattie (non per ADA-SCID), alcuni pazienti hanno sviluppato leucemia o altri tumori del sistema sanguigno. Questo non è stato osservato in nessun paziente trattato con Strimvelis; tuttavia, il medico è stato avvertito di tenerla (o suo/a figlio/a) sotto controllo nel corso del follow up a lungo termine per qualsiasi segno di leucemia.
Dopo che lei (o suo/a figlio/a) è stato trattato con Strimvelis, lei o suo/a figlio/a non potrete mai donare sangue, organi o tessuti in futuro. Questo perché Strimvelis è un prodotto di terapia genica.
Quando il trattamento con Strimvelis non può essere completato
In alcuni casi, potrebbe non essere possibile proseguire con il trattamento programmato con Strimvelis. Vi sono vari motivi per cui questo possa accadere, per esempio:
- se c'è stato un problema al momento del prelievo delle cellule per produrre il medicinale
- se non c'erano sufficienti cellule del corretto tipo per produrre il medicinale
- se il medicinale è stato contaminato durante la sua produzione
- se c'è stato un ritardo nel portare il medicinale all'ospedale dove è in corso il trattamento.
In tali casi, il medico le somministrerà (o a suo/a figlio/a) cellule staminali sostitutive, usando il campione di riserva che era stato prelevato e conservato prima dell'inizio del trattamento (vedere anche paragrafo 3, Come viene somministrato Strimvelis).
Può aver bisogno di altri trattamenti
Strimvelis è sottoposto a diversi controlli prima di essere utilizzato. Poiché viene somministrato subito dopo essere stato prodotto, i risultati finali di alcuni di questi controlli non saranno disponibili prima della somministrazione del medicinale. Nel caso in cui i controlli mostrino qualsiasi cosa che possa influire su di lei (o suo/a figlio/a), il medico la tratterà in modo appropriato.
Gravidanza e allattamento
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza, o se sta allattando con latte materno chieda consiglio al medico prima che le venga somministrato questo medicinale. Strimvelis non deve essere somministrato se è in gravidanza. Se è in età fertile, deve usare un metodo contraccettivo di barriera (quali i profilattici) durante il trattamento e per almeno i 6 mesi successivi.
Strimvelis non le deve essere somministrato se sta allattando con latte materno. Non è noto se i componenti di Strimvelis possano passare nel latte materno.
Strimvelis contiene sodio
Questo medicinale contiene circa 3,5 mg di sodio per millilitro. Da tenere in considerazione in persone che seguono una dieta a basso contenuto di sodio.
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Come viene somministrato Strimvelis
Strimvelis è somministrato mediante flebo (infusione) in una vena (per via endovenosa). Può essere somministrato esclusivamente in un ospedale specializzato e da un medico che ha esperienza nel trattare pazienti con ADA-SCID e nell'uso di questo tipo di medicinale.
Strimvelis può essere prodotto esclusivamente se il medico può prelevare abbastanza cellule del tipo giusto dal midollo osseo del paziente stesso.
Prima che Strimvelis sia preparato, il medico farà dei controlli per assicurarsi che lei (o suo/a figlio/a) non abbiate alcune infezioni (vedere paragrafo 2).
Vengono prelevati due campioni
Il medico preleverà due campioni di cellule staminali del midollo osseo prima del trattamento programmato:
- il campione di riserva, almeno 3 settimane prima. Esso verrà conservato per essere somministrato al paziente come cellule staminali sostitutive se Strimvelis non può essere somministrato o se non funziona (vedere "Quando il trattamento con Strimvelis non può essere completato" al paragrafo 2)
- il campione per il trattamento, 4 o 5 giorni prima. Esso sarà utilizzato per preparare Strimvelis, mediante l'inserimento di un nuovo gene all'interno delle cellule.
Prima e durante il trattamento con Strimvelis
Quando
Cosa viene fatto
Perché
Almeno 3 settimane prima
del trattamento
Prelievo del campione di riserva
di cellule staminali
per essere conservato come riserva
(vedere sopra)
Circa 4 o 5 giorni prima
del trattamento
Prelievo del campione di cellule staminali per il trattamento
per preparare Strimvelis (vedere sopra)
3 giorni e 2 giorni prima
del trattamento
Un medicinale chiamato busulfano è somministrato 4 volte al giorno per due giorni (8 dosi in totale)
per preparare il midollo osseo a Strimvelis
Circa 15-30 minuti prima del trattamento
Può essere somministrato un medicinale antistaminico
per rendere meno probabile che lei abbia reazioni all'infusione
Strimvelis viene somministrato…
mediante flebo in una vena.
Il tempo richiesto è di circa 20 minuti
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Possibili effetti indesiderati
Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino. Quelli contrassegnati con * possono essere correlati al busulfano.
Effetti indesiderati molto comuni
Possono interessare più di 1 persona su 10:
- naso che cola o intasato (rinite allergica)
- fiato corto, difficoltà a respirare (asma)
- infiammazione e prurito alla pelle (dermatite atopica, eczema)
- temperatura elevata (piressia)
- tiroide poco attiva (ipotiroidismo)
- pressione sanguigna alta (ipertensione)*
- diminuzione del numero di globuli rossi o bianchi (anemia, neutropenia)*
- aumento degli enzimi epatici*
- risultati degli esami del sangue positivi per gli anticorpi antinucleo
Se ha qualsiasi dubbio sui sintomi o sugli effetti indesiderati, o se qualsiasi sintomo la preoccupa
ï‚® Si rivolga al medico o all'infermiere.
Effetti indesiderati comuni
Possono interessare fino a 1 persona su 10. Sono tutti dovuti al sistema immunitario che diventa iperattivo e aggredisce i tessuti del proprio corpo.
- punti rossi o viola sulla pelle, sanguinamento sotto la pelle (porpora trombocitopenica immune)
- infiammazione della tiroide (tiroidite autoimmune)
- debolezza e dolore ai piedi e alle mani (sindrome di Guillain-Barré)
- infiammazione del fegato (epatite autoimmune)
- riduzione del numero delle cellule del sangue (anemia emolitica autoimmune, anemia aplastica autoimmune)
- risultati degli esami del sangue positivi per anticorpi anticitoplasma dei neutrofili e anticorpi anti- muscolo liscio
Se ha qualsiasi dubbio sui sintomi o sugli effetti indesiderati, o se qualsiasi sintomo la preoccupa
ï‚® Si rivolga al medico o all'infermiere.
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Lei può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’Allegato V.
Segnalando gli effetti indesiderati lei può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.
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Come conservare Strimvelis
Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data e l'ora di scadenza (scad.) riportate sull'etichetta del contenitore e su quella della sacca infusionale.
Conservare a 15-30ï‚°C.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico. Poiché questo medicinale verrà somministrato da un medico qualificato, questi è responsabile del corretto smaltimento del prodotto. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.
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Contenuto della confezione e altre informazioni Cosa contiene Strimvelis
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- Il principio attivo è una frazione cellulare arricchita di cellule CD34+ autologhe (del paziente stesso) contenente cellule CD34+ geneticamente modificate con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana. La concentrazione è 1-10 milioni di cellule CD34+/ml.
- L'altro componente è sodio cloruro (vedere paragrafo 2, Strimvelis contiene sodio)
Descrizione dell’aspetto di Strimvelis e contenuto della confezione
Strimvelis è una dispersione di cellule per infusione da torbida a limpida, da incolore a rosa, fornita in una o più sacche infusionali. Le sacche infusionali sono all'interno di un contenitore chiuso.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200,
1097 JB Amsterdam, Paesi Bassi
Produttore MolMed SpA Via Olgettina 58
20132 Milano Italia
Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali: http://www.ema.europa.eu. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.
Questo foglio illustrativo è disponibile in tutte le lingue dell’Unione europea/dello Spazio economico europeo sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali.
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Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari:
Strimvelis è trasportato direttamente presso la struttura sanitaria dove verrà somministrata l'infusione. La sacca infusionale è posta in un contenitore esterno chiuso. Le sacche devono essere conservate nel contenitore esterno fino al momento dell’utilizzo.
Strimvelis è solo per uso autologo. L'identità del paziente deve corrispondere al numero identificativo univoco del paziente sulla/e sacca/sacche infusionale/i e/o sul contenitore esterno prima dell'infusione.
Agitare delicatamente la sacca infusionale per ridisperdere eventuali aggregati cellulari, somministrare usando un set di somministrazione trasfusionale con filtro per rimuovere eventuali aggregati cellulari residui.
Dopo la somministrazione, deve essere usata una siringa da 50 ml riempita di soluzione salina per risciacquare la sacca.
Questo prodotto medicinale contiene cellule geneticamente modificate. Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza.
Strimvelis non è stato sottoposto a controlli per agenti infettivi trasmissibili. Gli operatori sanitari che manipolano Strimvelis devono pertanto prendere le opportune precauzioni per evitare la trasmissione potenziale di malattie infettive.
Le superfici di lavoro ed i materiali che sono potenzialmente stati in contatto con Strimvelis devono essere decontaminati con appropriati disinfettanti.
Il medicinale non utilizzato e i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformità alle normative locali vigenti di biosicurezza.