In Europa le morti per tumore stanno diminuendo, grazie alla diagnosi precoce e all’arrivo di farmaci sempre più mirati. In Italia però molti pazienti oncologici devono attendere a lungo prima di poter ricevere le terapie appena approvate a livello europeo. La discussione emersa attorno al congresso Esmo 2026 ha riportato al centro questo paradosso: avanzamenti scientifici rapidi, ma percorsi di accesso ancora lenti.
I dati presentati al congresso indicano una riduzione della mortalità oncologica, in particolare per alcuni tumori solidi, mentre restano criticità per neoplasie aggressive come pancreas e polmone. Allo stesso tempo varie società scientifiche segnalano che in Italia l’intervallo tra autorizzazione europea e reale disponibilità in corsia può superare l’anno. Comprendere come funziona questo percorso aiuta pazienti e professionisti a orientarsi tra attese, eccezioni e possibilità di accesso anticipato.
Che cosa mostrano i nuovi dati su mortalità oncologica e accesso alle cure
Le analisi diffuse in occasione di Esmo 2026 descrivono una tendenza alla diminuzione dei decessi per tumore in diversi Paesi europei. Secondo gli esperti questo riflette l’effetto combinato di campagne di prevenzione, programmi di screening e uso più esteso di terapie mirate e immunoterapie. Il quadro non è uniforme, perché i progressi risultano più evidenti per alcuni tipi di neoplasia rispetto ad altri.
Per esempio i miglioramenti di sopravvivenza sono più marcati nei tumori della mammella, del colon retto e della prostata, mentre restano elevate la letalità del carcinoma del pancreas e di alcune forme di carcinoma polmonare. L’Italia mostra tassi di mortalità mediamente migliori rispetto a vari Paesi dell’Unione europea, ma associa questo risultato a tempi più lunghi di accesso ai nuovi farmaci, in particolare in oncologia.
Gli oncologi sottolineano che la riduzione dei decessi potrebbe proseguire se le innovazioni terapeutiche arrivassero più rapidamente al letto del paziente. Diversi studi presentati al congresso discutevano anticorpi monoclonali, anticorpi farmaco coniugati e inibitori di vie di segnalazione specifiche. L’effetto di queste molecole sulla sopravvivenza dipende però da quanto presto entrano nei protocolli terapeutici nazionali e regionali.
Perché in Italia servono circa 470 giorni dopo l’approvazione europea
In Italia il percorso regolatorio di un nuovo farmaco oncologico non termina con il via libera europeo. Dopo l’autorizzazione dell’Agenzia europea per i medicinali, l’Agenzia italiana del farmaco valuta il dossier per definire prezzo e rimborsabilità. Questa fase di negoziazione, che include analisi di efficacia, sicurezza e impatto economico, richiede spesso molti mesi prima della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.
Solo con la conclusione di questo passaggio il medicinale entra nelle classi di rimborsabilità nazionali e diventa teoricamente prescrivibile a carico del Servizio sanitario. La stima di circa 470 giorni deriva dal rapporto EFPIA Patients W.A.I.T. 2026, che per i farmaci oncologici misura il tempo medio tra autorizzazione EMA e disponibilità a livello nazionale per una coorte di medicinali innovativi autorizzati tra il 2021 e il 2024. A queste tempistiche si sommano in media circa due mesi aggiuntivi stimati da I-Com per l’accesso regionale, con ampia variabilità tra Regioni e singoli farmaci.
Le differenze organizzative tra Regioni determinano ulteriori scostamenti nei tempi di accesso. Alcune amministrazioni recepiscono rapidamente le decisioni centrali, altre richiedono passaggi aggiuntivi in commissioni terapeutiche locali. Di conseguenza due pazienti con la stessa neoplasia, ma trattati in territori diversi, possono trovarsi con disponibilità differenziata della stessa terapia innovativa. Questo fenomeno alimenta il dibattito su equità e tempestività delle cure.
Che cosa succede tra EMA, AIFA, Regioni e ospedali
Il percorso di un nuovo medicinale oncologico inizia con la valutazione da parte dell’Agenzia europea del farmaco. Esempi recenti riguardano piani di indagine pediatrica per il carcinoma polmonare non a piccole cellule, registrati con codici come EMA/PE/0000240204, e per tumori ginecologici quali ovaio, tuba di Falloppio e peritoneo primitivo, identificati dal codice EMA/PE/0000253350. Questi atti regolatori europei non equivalgono però a una disponibilità immediata in Italia.
Dopo l’autorizzazione comunitaria interviene AIFA, che definisce se il medicinale sarà rimborsato e a quali condizioni. Il processo include valutazioni di costo efficacia e, in oncologia, spesso l’uso di registri di monitoraggio degli esiti. Solo al termine di questo iter il farmaco entra nelle liste rimborsate nazionali. Le Regioni decidono quindi l’inserimento nei prontuari ospedalieri e nei percorsi diagnostico terapeutici, con tempi che possono variare in modo significativo.
Gli ospedali devono poi organizzare concretamente l’uso della nuova terapia. Questo significa predisporre protocolli di somministrazione, percorsi di sicurezza, eventuali apparecchiature dedicate e formazione del personale. Alcuni centri ad alto volume, per esempio quelli che seguono molti tumori del colon retto in età under 50, riescono a integrare più rapidamente nel proprio day hospital oncologico i farmaci innovativi. Altri centri, con minore casistica, possono richiedere tempi più lunghi.
Early access, legge 648 e uso compassionevole: quando si può accedere prima
Esistono alcuni strumenti che, in situazioni selezionate, consentono di anticipare l’accesso a terapie non ancora pienamente rimborsate. La legge 648 del 1996 permette ad AIFA di inserire in appositi elenchi farmaci privi di autorizzazione all’immissione in commercio in Italia, o fuori indicazione, quando emergono evidenze di efficacia e non esistono valide alternative terapeutiche. Il medicinale può così essere fornito a carico del Servizio sanitario.
Un ulteriore meccanismo è l’uso compassionevole, applicato caso per caso per pazienti affetti da patologie gravi che non hanno altre opzioni terapeutiche. In questi contesti si utilizzano spesso molecole in sviluppo avanzato, talvolta supportate da documenti tecnici come linee guida di bioequivalenza specifiche, ad esempio quelle pubblicate di recente per il niraparib. La decisione richiede comunque il coinvolgimento del comitato etico e dell’azienda titolare dell’autorizzazione.
Va ricordato anche l’accesso attraverso studi clinici, che consente di ricevere trattamenti innovativi nell’ambito di protocolli controllati. Cataloghi di documenti di studio pubblicati a livello europeo facilitano l’individuazione dei trial attivi nei vari centri. In parallelo l’Agenzia italiana del farmaco rende disponibili banche dati e informazioni sulla rimborsabilità, elemento cruciale per capire se una terapia sperimentata in studio è poi effettivamente entrata nella pratica clinica nazionale.
Per chi vive una diagnosi oncologica, conoscere in modo chiaro il percorso regolatorio e organizzativo delle nuove terapie aiuta a dialogare con il team curante, valutare l’eventuale eleggibilità a programmi di accesso anticipato e comprendere le ragioni delle differenze tra Paesi o tra regioni italiane nell’arrivo dei farmaci innovativi.
Questo contenuto ha finalità informativa e non sostituisce il parere del medico o dello specialista oncologo. Per scelte diagnostiche o terapeutiche rivolgersi sempre a professionisti qualificati.
Per approfondire
Agenzia europea per i medicinali, piano d’indagine pediatrica EMA/PE/0000240204 offre un esempio di sviluppo regolatorio per farmaci oncologici destinati al carcinoma polmonare non a piccole cellule.
Agenzia europea per i medicinali, piano d’indagine pediatrica EMA/PE/0000253350 descrive lo sviluppo di terapie per tumori dell’ovaio, della tuba di Falloppio e del peritoneo primitivo.
EMA, linea guida di bioequivalenza specifica per niraparib illustra un documento tecnico legato ai farmaci orali utilizzati nel trattamento di alcuni tumori ginecologici.
Agenzia italiana del farmaco, catalogo dati e banche dati raccoglie informazioni pubbliche su medicinali, rimborsabilità e strumenti di trasparenza sui processi decisionali.
Catalogo EMA dei documenti di studio consente di consultare materiali collegati a studi clinici e valutazioni scientifiche su medicinali, inclusi farmaci oncologici.
