Tra il 12 e il 15 ottobre 2026 il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha discusso la domanda su Rasonque, nome commerciale di daraxonrasib. In data 15 ottobre 2026 il comitato ha adottato un parere positivo. Si tratta di una compressa orale studiata per l’adenocarcinoma pancreatico metastatico dopo almeno una precedente terapia sistemica. La decisione definitiva sull’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea spetta ora alla Commissione europea.
Il tumore del pancreas in fase metastatica ha ancora una prognosi sfavorevole, nonostante i progressi delle combinazioni chemioterapiche. Per questo ogni nuova opzione farmacologica suscita grande attenzione da parte di oncologi e pazienti. In questo contesto la raccomandazione del comitato europeo per daraxonrasib, basata su uno studio di fase 3 condotto su 500 pazienti, rappresenta un possibile passo avanti. Servono però una lettura attenta dei dati e una corretta inquadratura del percorso regolatorio internazionale.
Che cos’è daraxonrasib e per quali tumori del pancreas è stato studiato
Daraxonrasib è un farmaco antitumorale a bersaglio molecolare sviluppato in formulazione orale con il nome commerciale di Rasonque. Secondo la valutazione dell’Agenzia europea per i medicinali, è destinato a pazienti adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno già ricevuto almeno una terapia sistemica precedente. La malattia di questi pazienti era in progressione al momento dell’inclusione nello studio che ha sostenuto il parere positivo.
Il termine adenocarcinoma pancreatico indica il tumore maligno che origina dalle cellule esocrine del pancreas, cioè quelle che producono gli enzimi digestivi. In fase metastatica il tumore si è diffuso ad altri organi, spesso fegato o peritoneo. Il programma di sviluppo clinico di daraxonrasib ha arruolato pazienti con questa forma avanzata, dopo il fallimento di schemi chemioterapici standard, con l’obiettivo di valutare una terapia mirata verso la famiglia delle proteine RAS, coinvolte nella trasduzione di segnali di crescita cellulare. Un quadro di riferimento generale sul cancro al pancreas aiuta a comprendere il contesto clinico.
Come agisce la compressa Rasonque sulle proteine della famiglia RAS
Daraxonrasib appartiene alla classe degli inibitori della famiglia delle proteine RAS, piccole GTPasi che regolano la crescita e la sopravvivenza cellulare. Nella maggioranza degli adenocarcinomi pancreatici si osservano mutazioni attivanti dei geni RAS, in particolare di KRAS, che rendono la proteina in stato attivo persistente e sostengono la proliferazione tumorale. Secondo i documenti regolatori daraxonrasib forma un complesso con la proteina umana cyclophilin A, che lega e inibisce le proteine RAS GTPasi e interrompe così le interazioni con gli effettori a valle.
In termini pratici questo meccanismo mira a interrompere le vie di trasduzione del segnale che promuovono sopravvivenza e divisione delle cellule neoplastiche. La formulazione in compressa orale consente una somministrazione sistemica prolungata, con un profilo di esposizione studiato per mantenere l’inibizione del bersaglio nel tempo. Il bersaglio molecolare riguarda tumori con mutazioni dei geni RAS, inclusi diversi genotipi, per cui la selezione dei pazienti si basa su test molecolari specifici. Nella pratica clinica ciò richiederà una stretta integrazione tra oncologi e anatomopatologi, come già accade per altre terapie innovative nel tumore del pancreas metastatico trattate anche negli aggiornamenti su daraxonrasib e i relativi dati clinici.
Risultati clinici disponibili: sopravvivenza e controllo della malattia
Il parere positivo del comitato europeo si basa su uno studio di fase 3, in aperto, che ha coinvolto 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico in progressione dopo almeno una linea sistemica. Nel braccio trattato con daraxonrasib la sopravvivenza globale mediana, sulla base dei dati raccolti fino al 15 giugno 2026, è stata pari a 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi osservati nel braccio di confronto con la terapia standard scelta dallo sperimentatore.
Per quanto riguarda la sopravvivenza libera da progressione, l’analisi basata sui dati disponibili fino al 10 febbraio 2026 ha mostrato una mediana di 7,2 mesi nel gruppo daraxonrasib e di 3,6 mesi nel gruppo di controllo. Questi numeri indicano un raddoppio approssimativo del tempo senza peggioramento radiologico della malattia. La lettura dei risultati richiede comunque attenzione al disegno in aperto dello studio e alla selezione dei pazienti. Questi aspetti saranno approfonditi nei report completi e nei futuri aggiornamenti regolatori, anche in confronto con altre strategie sperimentali come quelle a vaccino a mRNA nel tumore del pancreas.
Dalla sperimentazione alle approvazioni EMA e FDA
Il Comitato per i medicinali per uso umano ha espresso il parere favorevole su Rasonque nel corso della riunione del 12–15 ottobre 2026, in cui rientrava anche il progetto Cancer Medicines Pathfinder. Il parere, adottato in data 15 ottobre, è ora trasmesso alla Commissione europea, che dovrà decidere sull’autorizzazione all’immissione in commercio centralizzata. Fino alla decisione della Commissione il medicinale non è formalmente autorizzato nell’Unione europea.
Dal punto di vista internazionale il quadro è diverso. Il 26 agosto 2026 la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato daraxonrasib con il nome Rasonque per adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno ricevuto almeno una precedente terapia sistemica oppure non sono candidabili a terapia sistemica con più farmaci. Negli Stati Uniti il farmaco è quindi già disponibile nella pratica clinica come prima terapia a bersaglio molecolare diretta contro la famiglia RAS per questa popolazione, mentre in Europa si attende la decisione formale della Commissione europea.
Una volta adottata l’eventuale autorizzazione europea, si aprirà il percorso nazionale di valutazione per rimborsabilità e prezzo, gestito in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco. Solo dopo questi passaggi il farmaco potrà essere inserito nei prontuari regionali e diventare realmente accessibile ai pazienti tramite il Servizio sanitario nazionale. I tempi possono variare, per cui oncologi e pazienti dovranno seguire gli aggiornamenti istituzionali sulle possibilità concrete di utilizzo in Italia. Sarà utile anche confrontare tali informazioni con le esperienze maturate con altri trattamenti innovativi per il tumore al pancreas metastatico nei contesti esteri.
In sintesi il parere positivo dell’Agenzia europea per i medicinali su daraxonrasib indica un potenziale beneficio clinico nei pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati, con un miglioramento della sopravvivenza globale e libera da progressione rispetto alle terapie disponibili nello studio di confronto. Allo stesso tempo l’approvazione già concessa dalla Food and Drug Administration statunitense mostra che il farmaco è passato dalla fase sperimentale alla pratica clinica in almeno un grande sistema sanitario. Restano da definire l’autorizzazione formale dell’Unione europea, le condizioni di rimborsabilità nazionali e il posizionamento terapeutico nei singoli Paesi, aspetti che determineranno l’effettivo impatto di questa nuova opzione.
Le informazioni riportate hanno carattere generale e non sostituiscono il parere del medico o dell’oncologo curante. Per decisioni terapeutiche e valutazioni personalizzate occorre fare riferimento ai professionisti sanitari di fiducia e ai documenti ufficiali delle autorità regolatorie.
Per approfondire
European Medicines Agency, scheda EPAR di Rasonque offre la documentazione regolatoria dettagliata su daraxonrasib, con riassunto delle caratteristiche del prodotto, risultati degli studi clinici e valutazione del rapporto beneficio rischio.
Comunicazione EMA sul parere per Rasonque nel tumore pancreatico metastatico descrive il contesto della raccomandazione del comitato, il disegno dello studio di fase 3 e i principali dati di efficacia e sicurezza che hanno sostenuto il parere positivo.
Sintesi della riunione del CHMP del 12 15 ottobre 2026 riporta l’elenco dei medicinali raccomandati, tra cui Rasonque, e inquadra il progetto Cancer Medicines Pathfinder nel quale è stata valutata la domanda di autorizzazione.
Registro ClinicalTrials.gov, studio NCT07872904 fornisce i dettagli operativi sullo studio di fase 3 che ha supportato la domanda, con informazioni su criteri di inclusione, schema terapeutico, endpoint e stato di avanzamento.
PubMed, pubblicazione scientifica su daraxonrasib nel carcinoma pancreatico consente a clinici e ricercatori di accedere alla descrizione integrale dei risultati, alle analisi statistiche e alle discussioni sul significato clinico dei dati.
