Itvisma Bugiardino. Fonte foglio illustrativo ufficiale AIFA (PDF).
Per medici e farmacisti: Itvisma: scheda tecnica e prescrivibilità
Itvisma: ultimo aggiornamento pagina: (Fonte: A.I.FA.)
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore
Itvisma 1,2 × 1014 genomi vettoriali soluzione iniettabile
onasemnogene abeparvovec
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato riscontrato da lei o il suo bambino durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.
Se lei si prende cura di un bambino che riceverà Itvisma, tenga presente che quando “lei” appare nel foglio illustrativo, si riferisce al bambino, salvo dove diversamente specificato.
Legga attentamente questo foglio prima che questo medicinale sia somministrato perché contiene importanti informazioni.
- Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
- Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere.
- Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.
Contenuto di questo foglio
- Cos’è Itvisma e a cosa serve
- Cosa deve sapere prima che Itvisma le sia somministrato
- Come viene somministrato Itvisma
- Possibili effetti indesiderati
- Come viene conservato Itvisma
- Contenuto della confezione e altre informazioni
Cos’è Itvisma e a cosa serve
Itvisma è un tipo di medicinale chiamato terapia genica e contiene il principio attivo onasemnogene abeparvovec. Un prodotto di terapia genica funziona immettendo un gene nell’organismo per correggere un difetto genetico. Il gene viene trasportato nelle cellule dove la sua presenza è necessaria, usando un virus modificato che non causa malattie nell’uomo.
Itvisma si usa per trattare l’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q, una rara, grave malattia ereditaria. È utilizzato negli adulti, negli adolescenti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni con mutazioni ereditarie (cambiamenti) che colpiscono un gene chiamato SMN1.
La SMA si verifica quando risulta mancante o anormale la versione di un gene necessario per produrre una proteina essenziale nota come proteina di sopravvivenza dei motoneuroni (SMN). La mancanza di proteina SMN provoca la morte dei nervi che controllano i muscoli (motoneuroni). Ciò causa indebolimento e deperimento muscolare, con conseguente perdita di movimento.
Il principio attivo in Itvisma è onasemnogene abeparvovec, agisce fornendo una copia perfettamente funzionante del gene SMN che successivamente aiuta l’organismo a produrre una quantità sufficiente di proteina SMN per la sopravvivenza e il mantenimento dei motoneuroni.
Cosa deve sapere prima che Itvisma le sia somministrato
NON usi Itvisma
- se è allergico a onasemnogene abeparvovec o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
Avvertenze e precauzioni
Il medico eseguirà un test per verificare la presenza di anticorpi prima del trattamento per aiutarla a decidere se questo medicinale è adatto a lei.
Problemi al fegato Si rivolga al medico o all’infermiere prima che le venga somministrato questo medicinale, se ha avuto problemi al fegato. Questo medicinale può determinare un aumento degli enzimi (proteine) prodotti dal fegato, che può essere il segno di un problema al fegato, o danno al fegato. Informi immediatamente il suo medico se nota sintomi indicativi di problemi al fegato, tra cui:
- vomito;
- ittero (ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi), o;
- vigilanza ridotta (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati” per maggiori informazioni).
Lei effettuerà esami del sangue per controllare se il fegato funziona bene prima di iniziare il trattamento con Itvisma. Le verrà somministrato un tipo di medicinale chiamato corticosteroide (ad esempio, prednisolone) per aiutarla a gestire qualsiasi aumento degli enzimi epatici che potrebbe svilupparsi dopo la somministrazione di Itvisma (vedere paragrafo 3 “Come viene somministrato Itvisma”).
Lei effettuerà inoltre esami del sangue regolari per almeno 3 mesi dopo il trattamento per monitorare eventuali cambiamenti nel funzionamento del fegato. Questi esami verranno eseguiti più spesso durante le prime settimane dopo la somministrazione di Itvisma e durante il trattamento con corticosteroidi, e meno spesso in seguito, se i test epatici sono a un livello accettabile.
Esami del sangue regolari Questo medicinale può abbassare il livello delle piastrine nel sangue (trombocitopenia). Deve prestare attenzione a possibili segni di una bassa conta piastrinica dopo che le viene somministrato Itvisma, come lividi o sanguinamento anomali (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati”). La maggior parte dei casi di bassi livelli di piastrine si è verificata entro la prima settimana dopo la somministrazione di Itvisma.
Prima di iniziare il trattamento con Itvisma, lei effettuerà esami del sangue per controllare la quantità delle cellule del sangue (compresi globuli rossi e piastrine) nel corpo. Effettuerà anche regolari esami del sangue per un certo periodo di tempo dopo il trattamento per monitorare eventuali variazioni nei livelli delle piastrine.
Problemi nervosi che influenzano la sensibilità al dolore, alla temperature e al tatto (neuropatia sensitiva periferica) Si è verificata neuropatia sensitiva periferica con Itvisma. I sintomi possono manifestarsi circa tre settimane dopo la somministrazione di Itvisma. Possibili segni a cui prestare attenzione dopo la somministrazione di questo medicinale includono intorpidimento, formicolio, pizzicore o dolore a braccia, mani, gambe e/o piedi. Informi immediatamente il medico se sviluppa uno qualsiasi di questi segni. Coagulazione anormale del sangue nei piccoli vasi sanguigni (microangiopatia trombotica) Può verificarsi microangiopatia trombotica. La microangiopatia trombotica è una condizione grave in cui si formano minuscoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni più piccoli di tutto il corpo. È associata a trombocitopenia, una diminuzione delle piastrine (componenti che aiutano la coagulazione del sangue) e distruzione dei globuli rossi. Può essere pericoloso per la vita se non trattato tempestivamente. Questi coaguli di sangue potrebbero danneggiare i reni. Il suo medico potrebbe voler controllare i livelli delle piastrine e la pressione sanguigna. Prima di iniziare il trattamento con Itvisma, verrà sottoposto a un esame del sangue per controllare il livello di creatinina, che è un indicatore di come funzionano i reni. I possibili segni ai quali è necessario prestare attenzione dopo che le è stato somministrato Itvisma includono facilità a manifestare lividi, crisi convulsive (attacchi) o diminuzione della produzione di urina. Chieda assistenza medica urgente se sviluppa uno qualsiasi di questi segni.
Rischio di tumori associati al potenziale inserimento nel DNA Esiste la possibilità che terapie geniche come Itvisma possano inserirsi nel DNA delle cellule del corpo umano. Di conseguenza, Itvisma potrebbe contribuire al rischio di tumori a causa della natura del medicinale. Ne discuta con il suo medico. In caso di tumore, il suo medico può prelevare un campione per un’ulteriore valutazione.
Infezione Un’infezione (per esempio, raffreddore, influenza o bronchiolite) prima o dopo il trattamento con Itvisma, può portare a complicanze più gravi. Le persone che si prendono cura del paziente e altre persone con cui è in stretto contatto devono seguire le pratiche di prevenzione delle infezioni (ad es. igiene delle mani, norme di comportamento in caso di tosse/starnuti, limitazione dei potenziali contatti). Deve prestare attenzione a segni di un’infezione come tosse, respiro sibilante, starnuti, naso gocciolante, mal di gola o febbre. Informi immediatamente il medico se nota un qualsiasi sintomo indicativo di infezione prima o dopo il trattamento con Itvisma. Se prima del trattamento con Itvisma si manifesta un’infezione, il medico potrebbe ritardare il trattamento fino alla risoluzione dell’infezione.
Donazione di sangue, organi, tessuti e cellule Dopo che verrà trattato con Itvisma, non le sarà più possibile donare sangue, organi, tessuti o cellule per il trapianto. Questo perchè Itvisma è un prodotto di terapia genica.
Altri medicinali e Itvisma
Informi il medico o l’infermiere se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.
Vaccinazioni Poiché i corticosteroidi possono avere un effetto sul sistema immunitario (di difesa) dell’organismo, il medico potrà decidere di posticipare alcune vaccinazioni nel periodo in cui riceve un trattamento con corticosteroidi (vedere paragrafo 3, “Come viene somministrato Itvisma”). Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere.
Gravidanza e allattamento
Non sono disponibili informazioni sull’uso di Itvisma in donne in gravidanza o in allattamento. Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte materno chieda consiglio al medico prima di sottoporsi al trattamento con Itvisma.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Non guidi o utilizzi macchinari se avverte vertigini (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati”). Parli prima con il suo medico.
Itvisma contiene sodio
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per 3 mL, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.
Come viene somministrato Itvisma
La dose raccomandata di Itvisma è 1,2 × 1014 genomi vettoriali (vg). Itvisma sarà somministrato solo UNA VOLTA.
Itvisma sarà somministrato in ambiente ospedaliero sotto la supervisione di un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti da SMA.
Itvisma viene somministrato tramite iniezione nella parte bassa della schiena. Questa iniezione, chiamata puntura lombare, viene eseguita inserendo un ago nello spazio intorno al midollo spinale. Potrebbe anche esserle somministrato un farmaco per rilassarsi o dormire durante la procedura. L’assistenza dopo la somministrazione di Itvisma sarà fornita dal medico.
Lei riceverà anche prednisolone (o un altro corticosteroide) per via orale, a partire da 24 ore prima della somministrazione di Itvisma. La dose di corticosteroide dipenderà dal suo peso. Il medico stabilirà la dose totale da somministrare.
Lei riceverà il trattamento corticosteroide ogni giorno per circa 2 mesi dopo la dose di Itvisma, o fino a quando gli enzimi epatici diminuiranno a un livello accettabile. Il medico ridurrà lentamente la dose di corticosteroide fino a che sarà possibile interrompere completamente la somministrazione. Informi il medico se vomita prima o dopo l’assunzione della dose di corticosteroidi; il medico potrà di conseguenza assicurarsi che stia ricevendo la dose completa.
Se ha qualsiasi dubbio si rivolga al medico o all’infermiere.
Possibili effetti indesiderati
Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.
Chieda assistenza medica urgente se sviluppa uno qualsiasi dei seguenti effetti indesiderati gravi:
Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)
- lividi o sanguinamento di durata più lunga del solito se si è fatto male – potrebbero essere segni di una bassa conta piastrinica (trombocitopenia)
- problemi nervosi che influenzano la sensazione del dolore, della temperatura, del tatto (neuropatia sensitiva periferica)
- sensazioni come intorpidimento, formicolio (parestesia)
- ridotto senso del tatto o delle sensazioni (ipoestesia)
Se sviluppa qualunque altro effetto indesiderato, si rivolga al suo medico o infermiere. Tali effetti indesiderati possono includere:
Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)
- Infezione del naso e della gola (tratto respiratorio superiore)
- febbre
- vomito
- cefalea
Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)
- aumenti degli enzimi del fegato osservati agli esami del sangue
- capogiro
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.
Come viene conservato Itvisma
Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Le seguenti informazioni sono per gli operatori sanitari che prepareranno e somministreranno il medicinale.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sull’etichetta del flaconcino e sulla scatola dopo “EXP/Scad.”. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Il flaconcino sarà trasportato in congelatore (temperarura uguale o inferiore a -60 °C).
Conservare nella scatola originale.
Al ricevimento il flaconcino deve essere riposto immediatamente in frigorifero alla temperatura di 2 C – 8 C, e tenuto nella scatola originale. La terapia con Itvisma deve essere iniziata entro 14 giorni dal ricevimento dei flaconcini.
Una volta scongelato, il medicinale non deve essere ricongelato e può essere conservato in frigorifero alla temperatura di 2 °C – 8 °C nella scatola originale per 14 giorni.
Una volta aspirata la dose nella siringa, è possibile mantenerla alla temperatura di 2 °C – 8 °C per un massimo di 24 ore, compreso un tempo massimo fuori dal frigorifero di 5 ore entro il periodo di 24 ore.
Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati. Il medicinale non utilizzato o i rifiuti devono essere smaltiti conformemente alle linee guida locali sulla gestione dei rifiuti biologici. Poiché questo medicinale verrà somministrato da un medico, il medico è responsabile del corretto smaltimento del prodotto. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.
Contenuto della confezione e altre informazioni
Cosa contiene Itvisma
- Il principio attivo è onasemnogene abeparvovec. Ogni flaconcino contiene 1,2 × 1014 genomi vettoriali di onasemnogene abeparvovec in 3 mL di soluzione.
- Gli altri componenti sono trometamina, cloruro di magnesio, cloruro di sodio, poloxamer 188, acido cloridrico (per la regolazione del pH) e acqua per preparazioni iniettabili (vedere anche paragrafo 2 “Itvisma contiene sodio”).
Descrizione dell’aspetto di Itvisma e contenuto della confezione
Itvisma è una soluzione iniettabile da trasparente a leggermente opaca, da incolore a bianco pallido.
Itvisma è fornito in una scatola di un flaconcino con volume di riempimento nominale di 3 mL. Ogni flaconcino è solo monouso.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Novartis Europharm Limited Vista Building Elm Park, Merrion Road Dublin 4 Irlanda
Produttore
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH Biochemiestraße 10 6336 Langkampfen Austria
Novartis Pharma GmbH Sophie-Germain-Strasse 10 90443 Nuremberg Germania
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:
België/Belgique/Belgien Lietuva
Novartis Pharma N.V. SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tél/Tel: +32 2 246 16 11 Tel: +370 5 269 16 50
България Luxembourg/Luxemburg
Novartis Bulgaria EOOD Novartis Pharma N.V. Тел: +359 2 489 98 28 Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Česká republika Magyarország
Novartis s.r.o. Novartis Hungária Kft. Tel: +420 225 775 111 Tel.: +36 1 457 65 00
Danmark Malta
Novartis Healthcare A/S Novartis Pharma Services Inc. Tlf.: +45 39 16 84 00 Tel: +356 2122 2872
Deutschland Nederland
Novartis Pharma GmbH Novartis Pharma B.V. Tel: +49 911 273 0 Tel: +31 88 04 52 111
Eesti Norge
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Novartis Norge AS Tel: +372 66 30 810 Tlf: +47 23 05 20 00
Ελλάδα Österreich
Novartis (Hellas) A.E.B.E. Novartis Pharma GmbH Τηλ: +30 210 281 17 12 Tel: +43 1 86 6570
España Polska
Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Poland Sp. z o.o. Tel: +34 93 306 42 00 Tel.: +48 22 375 4888
France Portugal
Novartis Pharma S.A.S. Novartis Farma – Produtos Farmacêuticos, S.A. Tél: +33 1 55 47 66 00 Tel: +351 21 000 8600
Hrvatska România
Novartis Hrvatska d.o.o. Novartis Pharma Services Romania SRL Tel. +385 1 6274 220 Tel: +40 21 31299 01
Ireland Slovenija
Novartis Ireland Limited Novartis Pharma Services Inc. Tel: +353 1 260 12 55 Tel: +386 1 300 75 50
Ísland Slovenská republika
Vistor ehf. Novartis Slovakia s.r.o. Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 5542 5439
Italia Suomi/Finland
Novartis Farma S.p.A. Novartis Finland Oy Tel: +39 02 96 54 1 Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Κύπρος Sverige
Novartis Pharma Services Inc. Novartis Sverige AB Τηλ: +357 22 690 690 Tel: +46 8 732 32 00
Latvija
SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070
Questo foglio illustrativo è stato aggiornato
Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea per i medicinali, https://www.ema.europa.eu. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.
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Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari:
Importante: prima di usare il medicinale, consultare il Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP).
Ogni flaconcino è solo monouso.
Manipolazione
- Itvisma deve essere manipolato in asepsi in condizioni sterili.
- Prima dell’iniezione intratecale, Itvisma deve essere portato a temperatura ambiente. Scongelare Itvisma in frigorifero (da 2 °C a 8 °C) per circa 4 ore, o a temperatura ambiente (da 20 °C a 25 °C) per circa 1 ora.
- Itvisma è una soluzione da trasparente a leggermente opaca, da incolore a bianco pallido. Non usare questo medicinale se si nota la presenza di particelle, torbidità, o alterazioni di colore dopo lo scongelamento e prima della somministrazione.
- Non agitare.
- Una volta scongelato, il medicinale non deve essere ricongelato.
- Dopo lo scongelamento, Itvisma deve essere somministrato quanto prima. Dopo aver aspirato nella siringa il volume della dose, questa può essere conservata nel frigorifero (da 2 °C a 8 °C) per un massimo di 24 ore, con un tempo massimo di conservazione fuori dal frigorifero di 5 ore nell’arco delle 24 ore. Gettare la siringa contenente il vettore se non utilizzata entro questo periodo di tempo.
Preparazione
- Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati (OGM).
- Durante la manipolazione o la somministrazione di Itvisma si devono indossare dispositivi di protezione individuale (inclusi guanti, occhiali di sicurezza, camice da laboratorio con maniche).
- Durante la preparazione dell’iniezione, è necessario assicurarsi che la superficie dei componenti a contatto con la soluzione di Itvisma sia costituita dai materiali compatibili elencati nella tabella seguente. I componenti devono essere indicati per l’uso intratecale o neuroassiale.
Materiali dei component compatibili con Itvisma
| Componente | Materiale di costruzione |
| Ago da 18 a 19 G per prelievo, lunghezza massima 40 mm | Acciaio inossidabile |
| Siringa da 5 a 10 mLa | Polipropilene |
| Tappo della siringaa | Polipropilene, polietilene o metacrilato- acrilonitrile-butadiene-stirene |
| Ago spinale da 22 a 27 G, lunghezza massima 156 mm | Acciaio inossidabile |
| a Non deve essere prodotto con polivinilcloruro (PVC), bisfenolo-A (BPA), bis(2-etilesil) ftalato (DEHP) o lattice |
Somministrazione
Per uso intratecale. Il trattamento deve essere somministrato per via intratecale mediante puntura lombare da parte di operatori sanitari esperti nell’esecuzione di punture lombari.
- Immediatamente prima della somministrazione, aspirare il contenuto del flaconcino nella siringa, eliminare l’aria dalla siringa, confermare il volume della dose di 3 mL nella siringa, tappare la siringa e iniettare nel sito di iniezione del paziente.
- Se indicato dalle condizioni cliniche del paziente, si deve prendere in considerazione la sedazione.
- Si può prendere in considerazione l’utilizzo di tecniche di imaging per guidare l’iniezione intratecale.
- Il paziente deve essere valutato prima e dopo l’iniezione intratecale per la presenza di potenziali condizioni correlate alla puntura lombare, al fine di evitare gravi complicazioni procedurali.
- Prima della somministrazione, prelevare 3 mL di liquido cerebrospinale (CSF) utilizzando un ago per puntura lombare.
- Itvisma viene somministrato come iniezione intratecale in bolo monodose della durata di circa 1-2 minuti.
- Dopo l’iniezione intratecale, a seconda dello stato clinico del paziente, si raccomanda il posizionamento in posizione di Trendelenburg.
Esposizione accidentale Evitare l’esposizione accidentale a Itvisma.
In caso di esposizione accidentale cutanea, l’area interessata deve essere pulita accuratamente con acqua e sapone per almeno 15 minuti. In caso di esposizione accidentale oculare, l’area interessata deve essere sciacquata accuratamente con acqua per almeno 15 minuti.
Pulire tutti gli sversamenti di Itvisma con garza assorbente e disinfettare l’area con una soluzione a base di candeggina, seguita da salviette imbevute d’alcol. Tutti i materiali utilizzati per ripulire devono essere riposti in doppia busta e smaltiti in conformità con le linee guida locali per la gestione dei rifiuti biologici.
Smaltimento Tutti i materiali entrati potenzialmente a contatto con Itvisma (ad esempio, flaconcino, tutti i materiali utilizzati per l’iniezione, inclusi telini sterili e aghi) devono essere smaltiti in conformità con le linee guida per la gestione dei rifiuti biologici.
